麻痹性夜游血红蛋白(PNH)是一种罕见的,已获得的骨髓衰竭障碍,导致过早死亡和红血球受损(RBCs). PNH的特征是血解性贫血,血栓症,以及外围血囊肿. PIGA-A肝脏基因的突变 干细胞 造成患者体内两种甘氨酸磷脂酰氨醇(GPI)锚定蛋白,即CD55和CD59的缺乏,导致RBC过早破坏.
麻痹性夜游血红蛋白的症状包括血解性贫血,血红蛋白,疲劳,呼吸不畅,腹痛,即使在非常轻微的伤口下也难以控制出血,皮肤上出现表明皮肤下出血的小红点,严重头痛,以及血凝块(脱血). 骨髓移植 (stem cell移植)是目前为止唯一可用于治疗麻痹性夜总会血红蛋白的疗法.
全球肝红蛋白 治疗市场:驱动因素
由于对PNH疗法的需求不断增加,美国食品药品管理局(FDA)对PNH的治疗批准数量不断增加,包括铁补充剂、输血、血液稀释剂、Eculizumab(Soliris)和骨髓移植,预计全球麻痹性夜总会血红蛋白疗法的市场规模将在预测期间显著增长。 根据2012年在"血液杂志"上发表的一项研究,接受索里里斯治疗的患者的5年存活率是95.5%.
此外,正在开展新的研发研究,以发展成本效益高的PNH治疗,预计这将推动麻痹性夜总会血红蛋白疗法市场收入。 例如,2014年,美国宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院研究小组调查了一种名为PEG-Cp40的化合物,这种化合物对治疗麻痹性夜游血红素菌具有长效和成本效益.
全球肝红蛋白 治疗市场:限制
麻痹性夜游血红蛋白治疗市场收入预计将受到阻碍,因为麻痹性夜游血红蛋白治疗费用高昂。 例如,2017年,美国科学与健康委员会(ACSH)宣布Eculizumab(英语:Soliris)为美国最昂贵的药物,索利里尔公司的费用高达每人每年50万美元.
此外,药物索利里(Soliris)显示的副作用如头痛,疲劳,恶心,呕吐,痢疾,肌肉疼痛,鼻塞堵塞等,也可能对麻痹性夜总会血红蛋白治疗市场规模产生不利影响. 也有一些严重的副作用,包括低白血球(WBC)计数,脑膜炎等细菌感染机率增加,以及细菌性鼻炎. 根据2017年疾病控制与预防中心(CDC)的报告,接受Eculizumab(Soliris)治疗的病人,在使美国健康个体患上脑膜炎(meningoccical)疾病的风险是1 000至2 000倍。
全球肝红蛋白 治疗市场:区域分析
由于林业发展局的新批准,预计在预测期间,北美在麻痹性夜总会血红蛋白治疗市场中将占主导地位。 例如,2018年,亚历克西翁制药公司的Ravulizumab(Ultomiris)和阿佩利斯制药公司的APL2获得了FDA的批准,用于治疗麻黄夜热血球杆菌.
由于为PNH提供成本效益高的治疗和医疗旅游,亚太麻黄素夜游血红素治疗市场规模预计将大幅增长。 根据2014年国家生物技术信息中心(NCBI)发表的一篇文章,2014年印度骨髓移植成本在10,000美元至40,000美元之间,2012年美国骨髓移植成本在73,000美元至140,000美元之间.
全球肝红蛋白 治疗市场:竞争性景观
在全球paroxysmal nightcrobinuria治疗市场中经营的主要角色包括Alexion制药公司,Akari治疗公司,Apellis制药公司,Amgen Inc,CinnaGen Co,Ra制药公司,Alnylam制药公司,Achillion制药公司,Norvartis,Roche,以及Regeneron制药公司.
全球肝红蛋白 治疗市场:分类学尔
全球麻痹性夜总会血红蛋白疗法市场按药物类型、分销渠道和区域划分。
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关于作者
Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - 凭借 20 多年的管理咨询和研究经验,Ghanshyam Shrivastava 担任首席顾问,在生物制剂和生物仿制药方面拥有丰富的专业知识。他的主要专业知识在于市场进入和扩张战略、竞争情报以及跨不同治疗类别和 API 的各种药物多元化组合的战略转型等领域。他擅长识别客户面临的关键挑战并提供强大的解决方案来增强他们的战略决策能力。他对市场的全面了解确保了对研究报告和业务决策的宝贵贡献。
Ghanshyam 是行业会议上备受追捧的演讲者,并为制药行业的各种出版物做出了贡献。