鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场 分析

全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场估计值为: 8.104亿美元 内 2023 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 4.25% 妇女 预测期间 (2023-2030) (中文(中国大陆) ). 市场参与者增加Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗的研发活动,预计将在预测期间促进市场的增长。 此外,监管机构对Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗的产品批准增加,预计在预测期间将推动全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的增长。

分析家对全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗市场的看法:

由于Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的公司正在加紧生产,以增加IV和口服药物的供应,因此,由OTC缺乏引起的Urea循环障碍对COVID-19大流行病的患者来说可能是致命的。 对于血液中的氨的长期管理, 基因治疗 氮化物疗法越来越受欢迎。 由于没有美国FDA批准用于治疗OTC缺陷的药物,Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗市场上的公司应当加强其研发能力,以便创新IV药物. 主要公司应该在饮食补充领域进行创新,因为日常蛋白质和补充摄入将有助于改善病人的生活质量。

图 1. 全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场份额(%),按药物类型分列,2023年

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全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场 - 驱动器

市场参与者的研发活动增加

市场参与者增加对Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗的研究与开发活动,预计将在预测期间推动市场增长。 例如,2020年4月,临床级信使RNA医学公司Arcturus Therapeutics宣布接受其旗舰资产ARCT-810的两次临床试验,又称LUNAR-OTC,这是正在研制的治疗Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷的一流mRNA疗法. 该公司的调查性新药(IND)申请对OTC缺陷患者进行第1b阶段研究,美国食品和药物管理局(FDA)允许其进行,新西兰药品和医疗器械安全局(Medsafe)批准了对健康志愿者进行第1阶段研究的补充临床试验申请。

图 2. 全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场份额(%),按区域分列,2023年

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全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场-区域分析

在各区域中,北美预计将在预测期间占据市场主导地位,因为北美在2023年的市场份额为36.1%,而且对Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗的产品批准越来越多,预计这将推动该区域全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的增长。 例如,2022年8月,一家基因编辑公司iECURE专注于开发利用突变不可知的活性基因插入疗法,或者为治疗严重未得到满足的肝脏疾病而进行编辑,并宣布美国食品和药品管理局(食品药品管理局)已准许其主要产品候选者GTP-506指定小儿疾病,用于治疗儿科人群中可导致不可逆神经损伤、癫痫、昏迷和死亡的罕见遗传条件Ornithine Transcarbamylase。

由于该区域主要参与者的研发活动增加,欧洲预计在预测期间将成为全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的第二大区域。 例如,2021年10月,由研究驱动的生物制药公司Boehringer Ingelheim和旨在治疗孤儿疾病的治疗干预开发商Thoeris GmbH宣布了一项合作和许可协议,目的是调查尿素循环障碍患者的新颖的一流疗法。 UCD是遗传性肝功能障碍导致的罕见疾病,导致血液中氨含量过大,且至今为止该疾病得不到足够的治疗.

全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场-Coronavirus(COVID-19)的影响

由于COVID-19大流行期间强制隔离和缺乏劳动力,药品生产所需原材料的供应严重中断. 由于区域仓库之间的联系不畅通,各区域之间的原材料运输未能顺利进行。 原材料和部件的短缺对全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的供应链产生了不利影响。 因此,COVID-19大流行病预计将对全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场的供应链产生不利影响。

根据"临床和社会药理学探索研究"期刊2021年6月发表的一篇文章,进行了一项研究,评价COVID-19对纳米比亚等撒哈拉以南国家资源有限国家的药物系统和供应链的影响. 这项研究揭示了对基本药品、环境卫生、个人卫生产品和抗微生物剂的供应和获取的负面影响。 纳米比亚大多数制药公司和药店的药品制造和分销出现延误,其原因是国家间的药品运输减少,国内的药品制造能力有限。

例如,根据《欧洲药品评论》杂志2020年11月发表的一篇评论文章,COVID-19大流行病在全球药物短缺和制造成本上升方面造成了重大挑战。 此外,同一消息来源说,COVID-19流行病也造成了诸如储存毒品、运输延误等问题。 在大流行病期间可以采取的一些措施包括下一代技术,如数字网络平台,其目的是跨越多个制药企业,确保及时向全球的病人运送药品。

全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场分解:

全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场分为药物类型、管理路线和分销渠道

根据药物类型,市场是布苯基,拉维基,亚穆努尔等。 由于疗效提高,药物成本提高,病人遵守规定情况改善,拉维奇部分在2022年的全球市场中占很大份额35.2%。

在行政路线方面全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场被分割成口服和静脉注射。 由于患者偏爱口服途径及其提供的便利,口服药品的审批和发布,大量产品可通过口服途径管理,以及改进配方修改以口感蒙面的新产品,预计口服部分在预测期间将主导市场.

根据发行频道,市场分为医院药房,零售药房,网上药房. 由于医院药房的处方数量较多,有利的报销方案、强有力的供应链管理以及制药公司经营的各种病人援助方案,预计医院药房部门在预测期间将主导市场。

全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏治疗市场-跨部门分析:

在毒品类型中,拉维奇部分预计将在亚太区域表现出最高的CAGR,因为市场中的主要角色侧重于亚太拉维奇协议。 例如,2022年5月,Immedyca Pharma AB(一家欧洲私人特色药业集团)和OrphanPacific, Inc.(一家设在日本的制药公司)宣布,这两家公司签订了一项协议,根据该协议,OrphanPacific获得了日本Ravicti的专营权. 根据宣布的协议, " 孤儿太平洋 " 获得开发、登记和商业化产品许可证。 尿素循环障碍 在日本的时候

在分销渠道中,医院药房部分在北美地区占据主导地位,原因是各国政府的医院支出不断增加,预计在预测期间,这将为市场提供强劲的增长前景。 例如,根据美国医疗保障和医疗救助服务中心2021年关于美国国家卫生支出的调查结果,与2019年的医院支出相比,2020年的医院支出增长了6.4%,达到12701亿美元. 此外,与2019年相比,2020年处方药支出增长了3.0%,达到3484亿美元。

全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场:关键发展动态

市场参与者为Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗市场开展的研发活动日益增多,预计将在预测期间推动全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗市场的增长。 例如,2021年4月,一家专注于稀有和超罕见疾病新疗法的研发和商业化的生物制药公司Ultragenyx制药公司宣布,成功完成了与美国食品和药物管理局(FDA)为DTX301 Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏基因疗法方案举行的第二阶段(EOP2)会议。 会议着重讨论了第1/2阶段的数据以及对第3阶段设计和终点的调整。 根据这次会议的结果,Ultragnyx完成了第三阶段的研究设计,其中包括64周的初级疗效分析期,招收大约50名12岁及以上的病人,随机抽取1:1至DTX301(1.7 x 10^13 GC/kg剂量)或安慰剂。

全球鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症 治疗 市 场:限制

高成本 Ornithine Transcarbamylase(OTC) 缺乏治疗

RAVICTI等药物是一种含氮剂,被批准用于治疗成人和儿童尿道循环障碍(UCD)的慢性管理. RAVICTI是由Horizon治疗学开发的,一年治疗尿道循环障碍患者的费用约为793,632美元. RAVICTI是美国用于治疗Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺乏症的最昂贵药物之一. 政府应注重对Ornithine Transcarbamylase(OTC)不足的补偿政策,以促进市场的增长。

全球Ornithine Transcarbamylase(OTC) 缺陷治疗市场 - 关键玩家

在全球Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷治疗市场运营的主要玩家包括Horizon Therapeutics Plc,Bausch健康公司公司,Danone,雀巢,Ultragenyx Pharmace,,. Arcturus治疗公司Abbott.,瑞典孤儿Biovitrum AB,Acer治疗公司,Assertio控股公司, iECURE 语录,并转译Bio, Inc.