尼曼-皮克 疾病 药物 C型 治疗市场 分析

尼曼-皮克病C型(NPC)是一种罕见的遗传性紊乱症,是一类淋病储存障碍. NPC导致胆固醇和其他脂肪物质在身体的不同组织中积累,如大脑等. 国家计生委出现的具体症状因人而异. 在大多数情况下,症状出现在童年时期,随着年龄的增长而逐渐导致危及生命的并发症. NPC因NPC 1基因和NPC 2基因的突变而发生,这种突变以自体沉降的方式继承.

全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场-Coronavirus(COVID-19)的影响

Coronavirus(COVID-19)疫情于2019年12月31日在中国武汉首次报告. 世界卫生组织于2020年3月11日宣布COVID-19为大流行病. 根据Cononavirus (COVID-19) 每周流行病 世界卫生组织提供的最新资料显示,截至2022年10月25日,全球共有超过6.25亿例病例和656万人死于冠状病毒(COVID-19)。

COVID-19对供需的影响 维生素B12

COVID-19流行病和世界各国的封锁影响到包括私营保健部门在内的所有部门的企业的财政状况。 COVID-19大流行对保健行业的整个供应链造成了影响,这主要是由于若干区域严格封锁。 COVID-19大流行病主要以三种方式影响全球各区域的经济:1)直接影响生产和需求;2)扰乱分销渠道;3)对公司和金融市场的财政影响。 泰国、印度尼西亚和新加坡等国在运输和销售保健产品方面面临问题。

因此,在预测期间,Coronavirus(COVID-19)流行病对全球尼曼选药C类药物治疗市场的增长产生不利影响。 COVID-19大流行对美国临床试验执行造成重大干扰,影响了整个行业的主要利益攸关方. 调查地点的能力发生了动荡,其驱动力是工作人员休假、社会扩散协议、经济损失以及对病人安全的关切。 赞助者、临床研究组织(临床研究组织)以及支持药物开发的其他组织转向偏远的工作环境。 例如,根据Lancet 2020,估计80%的非COVID-19试验因COVID-19大流行病而停止或中断。

全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 估计市场价值为: 4 540万美元 并预计将显示 CAGR: 22.0% 预测期间(2022-2030年)。

图1:全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场份额(%) 分析,按药物类型分列,2022年

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全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场 - 驱动器

越来越多的公司在尼曼·皮克疾病药物类型方面进行合作 预计市场参与者的C处理将推动预测期间的市场增长。 例如,2020年3月,一家领先的Exosome治疗公司Evox治疗有限公司宣布与一家跨国制药公司Takeda制药有限公司签署罕见的以疾病为重点的伙伴关系。 合作的重点是开发多达5种新型蛋白质替代疗法和mRNA疗法,包括埃沃克斯在尼曼-皮克疾病C型(NPC)的临床前方案和针对另一个未披露的罕见疾病的第二个新方案。

越来越多的产品批准预计将在预测期间促进全球尼曼挑染C型疾病药物治疗市场的增长。 例如,2022年3月,Azafaros B.V.公司开发了新的治疗方案,以帮助罕见代谢障碍的患者,如淋巴结储存疾病(LSD),宣布美国食品药品管理局(FDA)为AZ-3102提供孤儿药物指定(ODD),这是一种具有独特双重作用模式的新型小分子,用Niemann-pick疾病C型(NP-C). 该命名是基于NP-C鼠标模型中AZ-3120的有希望的临床前数据.

全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场约束

临床试验的终止预计会阻碍全球尼曼挑拣C型疾病药物治疗市场在预测期间的增长。 例如,2022年4月,一家生物制药公司Mandos、LLC终止了在澳大利亚、法国、德国、意大利、新西兰、新加坡、西班牙、土耳其、联合王国和美国(Intrathecal)(NCT02534844)(EudraCT2015-002548-15)举行的Niemann-pick C型疾病(儿童、青少年和成人)第二阶段/第三阶段试验。 美国食品药品管理局(FDA)认为该药物不能安全有效地治疗尼曼-ick型C型疾病.

全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场-区域分析

根据区域情况,全球尼曼-采样C型疾病药物治疗市场分为北美、拉丁美洲、欧洲、亚太、中东和非洲。

由于监管当局批准的产品越来越多,北美预计将是全球尼曼挑拣疾病C型药物中最有利可图的区域。 例如,2020年9月16日,一家生物制药公司Orphazyme A/S获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,并优先审查新药物应用(NDA),用于治疗Niemann Pick疾病C(NPC)。

由于尼曼-皮克疾病C型治疗的研发活动增加,预计欧洲在预测期间将出现显著增长。 例如,2020年9月30日,一家私营制药公司IntraBio Inc.宣布第二阶段临床试验取得积极成果,该试验是为了测试药物候选者IB1001的安全和疗效,用于治疗NPC. 临床试验显示axia病严重程度下降,是NPC的症状,试验也通过了Severity的临床印象变化(CI-CS)的终点.

图2: 全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场价值 2022年按大区分列的数字(百万美元)

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全球尼曼-皮克疾病药物C型治疗 市场 - 竞争性景观

在全球niemann-pick类C类药物治疗市场运营的主要角色包括Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapeutics, Inc.