治疗市场 ANALYSIS

Mitochondrial障碍是遗传性慢性疾病,其特征是多种生物化学和遗传性线粒体缺陷和突变. 该障碍影响多种器官,包括大脑,心脏,肝脏,骨骼肌肉,肾脏,以及呼吸系统. 线粒体紊乱症患者往往因线粒体呼吸减少而患有肌肉虚弱,运动不耐受,以及疲劳症,这是线粒体DNA突变导致细胞腺素三磷酸酯(ATP)生成能力下降造成的. 尽管在了解分子机理方面取得重大进展,但目前还没有有效的治疗该疾病的方法. 线粒体紊乱症的治疗主要是使用不同的维生素、共同因子、批准用于其他症状的无标签药物以及营养补充剂。 然而,研究组织和制药公司参与开发具有技术进步的新药,包括使用 生物标志替代疗法和复杂的试验设计,从而为市场增长创造了有利可图的机会。

治疗市场:市场动态

造成大量发病率和死亡率的线粒体疾病日益普遍,加上遗传传播给下一代的可能性较高,是推动市场增长的因素。 根据威尔科姆米托乔恩德里阿尔研究中心2015年的数据,每10万人中约有10人患有线粒体障碍,这在幼儿期经常表现为第一. 根据遗传和稀有疾病信息中心,患有线粒体遗传障碍的妇女每一次怀孕都有机会将改变的基因传给后代,这说明这种疾病的负担日益加重。 另外,线粒体疾病治疗市场预计今后将获得显著的吸引力,因为批准用于治疗初级线粒体疾病的药品具有孤儿的药物地位,因此比常规药品更有可能获得市场批准。 此外,管理机构批准新的药物分子预计将为线粒体失调治疗市场的发展创造有利可图的机会。 例如,2018年4月,Neurovive Pharmatical AB获得了美国食品和药品管理局(FDA)对KL1333的孤儿药物称号,用于治疗遗传性线粒体呼吸链疾病(MRCD).

此外,各研究所为解决线粒体疾病患者未得到满足的需求而进行的各种临床试验,预计会促进市场增长。 例如,2018年4月,GenSight Biologics(GenSight Biologics),一家专注于发现和开发针对视网膜神经退化疾病和中枢神经系统紊乱的创新基因疗法的生物制药公司,宣布了REVERSE第三阶段临床试验的结果,该试验评估了治疗线粒体疾病-Leber Hereditary Optic Neuropy(LHON)的单次静脉注射GS010(rAV2/ND4)的安全性和有效性。

支持研究人员开发高效疗法以解决患者未满足医疗需要的组织加大研发投资,预计在近期内,线粒体失调症治疗市场将急剧增长。 例如,Mitochondrial医学基金会通过资助有针对性的治疗发现项目,支持和加快发展最有前途的线粒体研究和疗法,以治疗各种形式的线粒体疾病和疾病。 2014年(FMM)与迈克尔·J·福克斯基金会合作, 帕金森大学 研究(MJFF),支持马约诊所神经科学系的一个研究项目,调查治疗帕金森病的线粒体-目标治疗方法。 此外,联合米托琴德里亚疾病基金会(UMDF)与国家儿童健康和人类发展研究所(NICHD)共同发起了米托琴德里亚疾病序列数据资源联合会(MSeqDR). 这个联合体的目标是促进临床和研究界对线粒体疾病基因组数据的沉积、研究、注释和综合分析。

然而,较高的研发成本、对批准新疗法的严格规定、对疾病缺乏认识和了解,是限制市场增长的因素。

Mitochondrial疾病治疗市场:区域动态

全球线粒体紊乱症治疗市场的区域划分由 " 协同市场洞察 " 组织组成,包括北美、拉丁美洲、欧洲、亚太、中东和非洲。 在预测期间,北美在全球线粒体失调症治疗市场中预计将占据主导地位,原因是该疾病发病率上升,以及提高认识和支持新型药物开发的举措日益增多。 据美国医学研究所2015年统计,估计有3万美国人的线粒体有遗传缺陷. 另外,根据Mitochondrial医学基金会的资料,估计每年有1,000名儿童在美国出生,患有某种形式的线粒体疾病。 此外,北美Mitochondrial疾病联合会(NAMDC)是稀有疾病临床研究网络的一部分,专门致力于在临床病人登记册中收集线粒体疾病病人的信息,从而帮助研究人员确定和招聘病人进行未来的研究。

治疗市场:竞争性景观

在市场上经营的关键角色正在采取与研究组织的战略合作,通过临床发展推进罕见疾病的药物. 例如,2018年2月,神经活性药物AB与卡罗林斯卡研究所合作开发了一种化合物NV556,用于治疗患有线粒体肌病的患者. 预计该公司将启动该化合物的临床试验,并取得临床前研究的有效结果。

在全球线粒体障碍治疗市场运营的关键角色包括Centogene AG,GeneDx,Ixchel Pharma,Kondrion BV,Mitobridge,Neurovive Pharmace AB,Reata Pharmace Inc.,以及隐形生物治疗.

治疗市场:市场分类学

根据治疗类型,全球线粒体紊乱症治疗市场分为:

• 饮食治疗
• 维生素和补充疗法
• 管道治疗
  • NV556型电力机车
  • KL1333号公路
  • 其他人员

根据配送渠道,全球线粒体障碍治疗市场分为:

• 医院药房
• 零售药店
• 在线药店

根据地理因素,全球线粒体失调症治疗市场分为:

• 北美
• 拉丁美洲
• 欧洲
• 亚太
• 中东
• 非洲