血糖储存疾病治疗市场 ANALYSIS

估计全球聚糖储存疾病治疗市场的价值为: 9.87亿美元 内 2023 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 8.4% (单位:千美元) 预测期间 (2023-2030) (中文(中国大陆) ).

分析家对全球血糖储存疾病治疗市场的看法:

淋病储存疾病的发病率不断上升,产品发射量不断增加,可以推动全球淋病储存治疗疾病的市场增长。 估计血吸虫病的发病率约为每5 000名活产中就有1例。 例如,根据分子遗传学和代谢学在2021年7月发表的一篇文章,通过在日本进行全国范围的调查,进行了一项研究,以检查血糖储存障碍和过氧同位素障碍患者的流行率。 日本共有13 304家医院,有20多张住院病床,就治疗LSD患者的经验进行了调查。 通过计算重叠率/频率来估计病人人数。 估计患者人数为:法布里病1658人,穆科波利沙科奇洛多病I型72人,穆科波利沙科奇洛多病II型275人,高彻病211人,蓬佩病124人,元理性白血病83人,尼曼-皮克型C型57人,肾上腺白血病262人. 此外,根据每种疾病的估计病人人数和出生年份数据计算出出生流行率,Fabry疾病为1.25人,Mucopolysacharidosis I为0.09人,mucopolysacharidosis II为0.38人,Gaucher疾病为0.19人,Pompe疾病为0.14人,Methoromatic leukodrophy为0.16人,Niemann-Pick C型为0.16人,adrenoleukodystropy为0.20人。

图1 2023年按产品类型分列的全球蛋白质储存疾病治疗市场份额(%)

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全球血糖储存疾病治疗市场-驱动器

淋病储存疾病的发病率上升

人中淋病储存疾病的发病率不断上升,是导致对淋病储存疾病的治疗需求高的一个主要因素。 例如,根据全国罕见疾病组织2021年2月8日发表的报告,在400万被筛查的婴儿中,发现有12,000多名新生儿患有罕见的疾病,如果得不到诊断和治疗,将造成严重发育残疾或死亡。 本报告截至2022年11月如期提交。

关键市场参与者推出新产品,防治淋巴病

越来越多的研发活动旨在发明较新的治疗方法,治疗患有淋巴病的人,可以推动市场的增长。 例如,2021年2月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准 孤儿毒品 两种M6P基因疗法的状况。 一个用于治疗高切尔斯病,另一个用于治疗遗传性代谢障碍黏膜病.

图 2. 按区域分列的全球疾病储存市场价值(10亿美元), 2023 (中文(简体) ).

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全球血糖储存疾病治疗市场 区域分析

在各区域中,北美估计在预测期间在全球淋病储存疾病治疗市场中占支配地位。 这是由于治疗淋病储存疾病的研发活动日益增加。 例如,2022年2月9日,设在美国的一家生物技术公司Regenxbio在第18届世界年度专题讨论会2022年中为治疗Hunter综合症对RGX-121进行第一阶段/第二阶段试验时提供了更多的积极临时数据。 基因疗法被发现是完全容忍的,没有发生与药物有关的三剂级严重不良事件. 在观测到RGX-121施药和系统酶表达和生物标记活性的证据后,Ceebrospinal流体生物标记的剂量依赖性减少继续神经发育. 它们正在利用商业规模的现有良好制造做法(cGMP)材料,在2022年进一步规划扩展。

全球淋病储存疾病治疗市场-Coronavirus(COVID-19)的影响力

自2019年12月COVID-19病毒疫情以来,该疾病蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

COVID-19在三个主要方面影响了经济:直接影响毒品的生产和需求,扰乱分销渠道,对公司和金融市场造成财政影响。 由于全国性的封锁,中国,印度,沙特阿拉伯,美国,埃及等多个国家在从一个地方向另一个地方运送毒品方面面临问题.

然而,COVID-19大流行对全球淋巴结储存疾病治疗市场产生了负面影响。 这是由于COVID相关限制导致治疗中断. 根据2020年4月24日在分子遗传学和代谢学上发表的一篇文章,意大利稀有疾病区域协调中心,意大利乌丁大学医院和意大利卫生与临床流行病学研究所在意大利研究了COVID-19相关保健危机对治疗淋病储存障碍患者的影响. 在医院接受酶替代疗法的病人中,有49%的人受到干扰,而在接受家庭治疗的病人中,有6%的人受到干扰。 输液缺失的主要原因是害怕感染(62.9%)和输液中心重组(37%)。

全球血糖储存疾病治疗市场划分:

全球聚糖储存疾病治疗市场报告分为治疗、指标、最终用户和区域。

基于治疗全球的淋巴结储存疾病治疗市场 被分成酶替代疗法, 干细胞治疗减压疗法,等等 其中,由于该领域的疗法得到较新的批准和推出,酶替代疗法预计将占据市场主导地位.

根据指标全球的淋巴结储存疾病治疗市场 被分化成Gaucher的疾病 法布利的疾病 庞培的症候群 穆科波利沙科里多病 预计Gaucher的疾病部分将在预测期间支配市场,这归因于Gaucher的疾病广泛感染人口。

基于端用户, 全球淋病储存疾病治疗市场分为医院和诊所。 预计在预测期间,医院部分将主导市场,这是因为治疗罕见疾病的医院数量不断增加。

在所有分化中,由于主要市场参与者日益批准研发活动,治疗部分的潜力最大。 例如,2023年1月5日,设在英国的一家生物技术公司Orchard Therapeutics PLC宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经审核了对OTL-203的调查性新药(IND)应用,这是一种肝脏干细胞(HSC)基因疗法,正在开发,用于治疗Hurler亚型的MUCopolysacharidosisI。 该公司将在2023年下半年开始试验,以评估OTL-203的安全性和有效性.

全球血糖储存疾病治疗市场 跨部门分析:

亚太区域对较新型疗法的核准增加,预计将推动该区域治疗部分的增长。 例如,2021年3月23日,日本一家制药公司JCR制药公司宣布批准IZCARGO(pabinafusp alfa 10 mL,静脉滴灌)用于治疗二型粘菌沙迦病(MPS II)。 IZCARGO是一种重组的二氮酸-2-硫代酶酶替代疗法(ERT),它依赖于J-Brain Cargo(英语:J-Brain Cargo),JCR开发的专有技术,通过血脑屏障(BBB)提供治疗. 通过静脉注射使BBB穿透的这是有史以来第一次得到批准的ERT,对患有诸如MPS II(LSD)等淋巴结存储障碍的个人来说,这是一个潜在的改变生命的好处。

全球血糖储存疾病治疗市场:主要发展动态

2022年2月9日,美国一家制药公司Avrobio宣布,其针对稀有血糖储存障碍的基因疗法在注入后一年多前三名患者中显示出潜在的耐久性. 基因疗法用于囊氨酸化,用囊氨酸治疗,这种常见的疗法可以减少遗传性疾病患者肾脏中囊氨酸结晶的积聚. 使用AVR-RD-04进行基因治疗的前三名患者,在治疗输液后12至26个月内仍保持口服囊氨酰胺. 第四位患者于2021年11月接受了治疗. 患者没有一人因治疗而遭遇不良事件,但因干细胞动员,根本疾病,原已存在的病情或肌动性疾病而有轻度或中度侧面影响.

2023年3月1日,位于法国的制药公司萨诺菲在"稀有疾病日"(Rare Disease Day)宣布将在2023年底或明年初推出印度罕见疾病的新产品. 该公司还收到主题专家委员会的一项建议,即进口和销售印度的两种新产品:Nexviazyme(阿瓦尔格卢科西达斯 alfa粉)和Xenpozyme(奥利普达斯 alfa粉),分别用于蓬佩病和尼曼-皮克病。

2020年3月25日通车. 内比奥公司, 位于英国的生物制药公司共同表示,美国食品药品管理局(FDA)已经给予其铅化合物"快车道"(IB1001)称号,用于治疗尼曼-皮克疾病C型(NPC). 目前正在对IB1001(N-乙酰-L-Leucine)在多国临床试验中NPC的症状和疾病修饰,神经保护治疗进行调查. 除了"快车道命名"之外,IB1001还曾获得美国(FDA)和欧盟(欧盟委员会)的"孤儿药物指定",并授予美国(FDA)罕见小儿病指定,用于治疗NPC.

2022年5月20日,欧洲医学 该机构建议欧洲联盟批准对Xenpozyme(olipudase alfa)进行营销,该疗法用于治疗酸Sphingomyelinase缺乏症的非中枢神经系统(CNS)症状,这是一种罕见的渐进遗传疾病。 Xenpozyme是一家设在法国的制药公司的副公司Sanofi的产品: Genzyme Europe B.V.,荷兰的生物技术公司. 它用于所有年龄的A/B型或B型ASMD型儿童和成人。 ASMD又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease),是一种罕见的遗传代谢障碍或淋巴储存障碍.

全球血糖储存疾病治疗市场:主要趋势

2023年3月7日,启动了一个电子学习方案,帮助保健专业人员更好地识别淋病储存障碍,并帮助提供更快的诊断和治疗。 英国各地若干淋病中心的专家护士和保健专业人员在英国遗传性元虫病小组(BIMDG)的投入下,设计了电子学习方案,英国遗传性元虫病小组在其网站上主持培训。 该培训通过BIMD的成员身份向LSD护士和相关保健专业人员开放,并获得皇家护理学院的认可。 这意味着参与者可以通过完成模块获得持续专业发展(CPD)分数.

2020年11月9日,美国临床阶段制药公司Axovant Gene Theraphies宣布美国食品药品管理局解除临床控股,并批准Axovant的调查新药(IND)申请,启动基因疗法注册研究,治疗Tay-Sachs疾病和Sandhoff疾病的患者. Axovant疗法,AXO-AAV-GM2,是第一个实现对Tay-Sachs和Sandhoff进行IND清除的调查基因疗法.

全球血糖储存疾病治疗市场:限制

高价格的血糖储存疾病治疗

与血吸虫病有关的治疗费用非常高。 由于这是一种昂贵的方法,这可以抑制全球淋病储存疾病治疗市场的增长。 例如,根据Orphanet Journal在2021年3月25日发表的一篇罕见疾病的文章,酶取代疗法是治疗淋巴储存疾病最有效的疗法. 因此,在治疗高切尔斯病的ERT初步成功之后,研发活动更加侧重于此。 许多现有或待决治疗方法的重要限制是其费用。 每名病人每年250美元至65万美元,急诊治疗费用可能高达数百万美元,而这笔费用很可能在几年内支付。 这些高成本的理由是:药品公司的研发费用、与在没有这些疗法的情况下照顾这些病人的医疗费用相比的治疗费用节省价值,以及这些疾病的商业市场很小,特别是在为个别疾病研制药物时。

这种限制可以通过实行较新的政府补偿政策来克服,这些政策可以从财政上帮助父母。

淋巴病的地理分布

由于某些罕见的疾病在某些地区甚至比较罕见,LSD在地理上的传播阻碍了人们了解该疾病的努力。 例如,根据2022年7月25日国家医学图书馆发表的文章,民族和地理在LSD的发生率中都扮演了角色. 例如,Gaucher疾病(GD)在普通人口中是每40000人中有1例,在60000人中有1例。 在东欧犹太人(Ashkenazi Jews)中,GD高达800分之一,Tay-Sachs疾病高达3900分之一. 尼曼-皮克语Name 这种人群中,甲型和甲型黏液化IV也发生频率增加。 在芬兰人中,spartinlglucosaminuria的频率为18500年的1。 沙拉病在芬兰人中也很常见. 文化和地理遗传导致这种高发病率。

可以通过安排提高认识方案和专门的研究和开发活动来克服这种情况,以便了解疾病及其与遗传学的关系。

全球血糖储存疾病治疗市场-关键玩家

在全球淋病储存疾病治疗市场运营的主要角色包括Shire plc,Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin制药公司, Actelion有限公司,猛禽制药公司,Protalix生物治疗公司,Quest诊断公司,以及Amicus治疗公司.

* 定义: 导致一种特定疾病称为淋巴结储存疾病的酶缺乏症包括:法布里病,高彻病,淋巴结酸脂酶缺乏症,黏膜病,亨特综合征,蓬佩病. 酶取代疗法涉及静脉注射酶,以纠正酶的缺陷. 与其它治疗方法相比,酶取代的副作用较少. 酶来源于人类细胞,动物细胞,重组DNA技术等. 酶取代虽然不能提供永久的治疗,但有助于防止由于特定酶的缺乏而给身体造成永久损害. 根据疾病的不同,治疗包括每周或每月的剂量。