遗传性肿瘤 市场 ANALYSIS

遗传性血管瘤(HAE)是一种罕见的与免疫系统相关的障碍. 造成生命危险的原因是缺乏C1-酯酶抑制剂(C1-INH)导致血管扩张. 该疾病的症状包括手,脚,面部和气道等身体各部分反复出现水肿. HAE分为3种: I型HAE,II型HAE和III型HAE基于其抑制剂的合成减少或形成功能失调的蛋白质. 尽管病情是遗传性的,但是没有家族史不排除对HAE的诊断,表明高达25%的HAE病例是受孕时C1-抑制基因自发突变的结果.

全球遗传性血管瘤市场估计值 243.189万美元 内 2022 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 9.1% 预测期间 (2022-2030) (中文(简体) ).

图1. 2022年按分销渠道分列的全球遗传性Angioedema市场份额(%)

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预计遗传性血管瘤的流行程度和对遗传性血管瘤的认识的提高将推动遗传性血管瘤市场的增长。

遗传性血管瘤病例日益增多,遗传性质使这种疾病能够将有缺陷的基因传给后代,预计这将推动市场增长。 例如,根据国家生物技术信息中心2022年5月发表的一篇文章,全世界遗传性血管瘤的流行率估计为50 000例中的1例。 另外,据全国罕见疾病组织(NORD)称,不论胎儿性别如何,每次怀孕将异常基因从受影响父母传给后代的风险为50%。

图2. 2022年按区域分列的全球遗传肾上腺素市场份额(%)

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非营利组织增加对密集研究的支持,预计将推动预测期间的市场增长。

这些组织正通过教育和增强病人的能力以及提供获得适当治疗/治疗的机会,着重提高全球对遗传性血管瘤的认识。 这些组织还努力进行深入的研究,以找到治疗遗传性血管瘤的方法。 例如,名为HAEi的非营利组织致力于提高对C1-抑制器缺陷的认识,并改善诊断,便利获得HAE疗法的报销,使全球患者能够终生健康。 此外,非盈利组织美国基因治疗协会致力于推动和开展临床研究,以改善HAE患者的状况。

Global Heredary Angioedema 市场-Coronavirus(COVID-19)的影响

自2019年12月COVID-19病毒疫情以来,该病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

COVID-19大流行对遗传性血管瘤市场产生了负面影响,因为遗传性血管瘤的治疗中断。 例如,根据国家生物技术信息中心于2022年1月发表的一篇文章,开展了在线全球调查,以了解患者和保健专业人员对COVID-19的影响以及它对遗传性血管瘤(HAE)医疗的未来影响的看法。 根据这些结果,全球的病人和艾滋病毒/艾滋病感染者都报告说,这种流行病限制了HAE医疗服务的提供,他们预计这种限制将远远超出这种流行病。 此外,患者和HCP预计,几年来,与HAE有关的护理将受到该流行病的不利影响。 在非高收入国家,医疗保健和技术基础设施方面的差异可能加剧这些挑战。 应建立辅助工具和全球基础设施,在整个大流行病期间和几年后向非高收入国家提供援助。

全球遗传性肿瘤 市场:关键动态

2022年6月7日,BioCryst制药公司(BioCryst Pharmacels, Inc.)为遗传性血管瘤(HAE)和纤维性脊髓灰质炎(FOP)等稀有疾病设计和开发小分子药物,宣布瑞士药品和医疗器械监督当局瑞士医药公司已经为瑞士12岁及12岁以上病人例行预防遗传性血管瘤(HAE)袭击提供了口服销售许可。

2022年3月,生物技术公司Ionis Pharmatics, Inc.宣布在"新英格兰医学杂志"(NEJM)上发表Donidalorsen的阳性第二阶段数据. Donidalorsen是爱奥尼斯制药公司正在评价的用于治疗遗传性血管瘤患者的一种调查性抗感药。 在第二阶段研究中,Donidalorsen表明,与月剂量80毫克的安慰剂相比,血管肿发作减少90%。 根据Donidalorsen治疗的病人的生活质量调查表(AE-QoL)的评估,生活质量显著改善。

全球遗传性肿瘤市场:限制

阻碍全球遗传性血管瘤市场增长的主要因素包括:可能误诊遗传性血管瘤和用于血管瘤治疗的药物费用高昂。 例如,根据Whyday Health, Inc.于2020年6月发表的一篇文章,遗传性血管瘤(HAE)患者往往被误认为有另一个医学问题. 根据同一消息来源,在对313名病人的调查中,有65%的HAE病人报告说,在医生准确确定其病情之前就被误诊。 HAE通常被误认为是过敏反应,阑尾炎,以及刺激性肠道综合征(IBS). 大约40%的HAE患者在头三年内确诊,而将近33%的人仍然面临10年或10年以上的延误。

关键玩家

在全球遗传性血管瘤市场上经营的主要角色包括CSL Behring、竹田制药有限公司、Pharming、BIOCRYST PHARMACEUTIALS、INC.、Ionis制药公司、Attune制药公司、箭头制药公司、阿德维鲁姆生物技术公司、KalVista制药公司、CENTOGENE N.V.和Sanofi