血友病基因疗法市场 分析

血友病是一种遗传紊乱症,患者的血液通常不会因缺乏被称为凝血因子的血凝血蛋白而凝血。 常规处理方案包括及时替换具体的凝块因子。 主要药店和生物技术公司正在进行研究和开发,为血友病开发基因疗法,原因是常规疗法存在各种缺陷。 越来越多的需要治疗的血友病患者和强大的产品管道预计将推动血友病基因疗法市场的增长。

全球血友病基因疗法市场估计值为: 3.309亿美元 内 2022 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 43.6%% 预测期间 (2022-2030) (中文(简体) ).

图1 全球血友病 基因治疗市场份额(%),根据血友病类型,2022年

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全世界特别是发达国家血友病患者人数的增加预计将推动血友病患者基因治疗市场的增长:

血友病的高发率正在增加对该疾病的可持续治疗需求,预计这将推动预测期间的市场增长。 根据国家血友病基金会2018年概况介绍,血友病影响全球超过40万人. 此外,根据同一资料来源,估计75%的血友病患者得不到治疗或治疗不足。 根据疾病控制和预防中心的报告, 5 000名活产婴儿中有1名死亡。 它的常见程度比血友病B高四倍左右。 为血友病提供的有效治疗很少需要终生注入通过重组生物技术或人类血浆制造的昂贵药物。

此外,2019年9月,据"美国管理护理杂志"报道,元分析显示,全世界有超过1,125,000名男性患有遗传性出血障碍;其中418,000人患有严重版本的多为未诊断的疾病. 以前,全球估计只有40万人有血友病。

研究发现,每100 000名男性中有:

• 1例血友病患者A
• 严重血友病A型0例
• 8个血友病患者B
• 严重血友病病例 页:1

每100 000名男性出生时的流行率是:

• 6个血友病患者A
• 5例严重血友病A
• 0例血友病B型
• 5例严重血友病B

对那些有血友病的人来说,在中上收入国家,正常生活的机会将减少64%,在中等收入国家减少77%,在低收入国家减少93%。 2020年,世界血友病患者联合会(WFH)确定全世界有165,379人患血友病患者A,33,076人患血友病患者B.

此外,据疾病控制和预防中心称, A影响到每5 000名男婴中就有1名,每年约有400名婴儿出生时有血友病A。

图 2. 全球血友病 基因治疗市场份额(%),按地区分列,2022年

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基于基因的治疗血友病的强大产品管道预计将推动血友病基因疗法市场增长

血友病的基因疗法有很强的产品管道,预计在不久的将来会进入市场. 预计这将推动市场增长,因为这将导致提供治疗血友病的新办法。 2019年1月,超过15例调查基因疗法处于临床开发阶段. 2018年12月,Spark Therapeutics宣布了进行中的血友病A型SPK-8011号调查性SPK-8011号试验阶段1/2号临床试验的最新初步数据.

目前用于治疗血友病的疗法只是通过使用血栓因素XIII或IX来治疗该疾病的症状。 此外,与等离子体衍生产品有关的严重不利影响以及获得治疗的机会有限。 基因疗法可以在一定程度上解决这些问题。 BioMarin 制药的基因治疗产品 Voloctocogene roxaparvovec 治疗血友病 A在2019年处于临床开发的第三阶段.

此外,2021年1月,俄罗斯临床研究联盟对Efmoroctocog Alfa注射[Eloctate]进行了干预研究,治疗血友病A. 研究目前处于第四阶段,估计研究将于2022年11月15日完成.

全球血友病 基因治疗市场-Coronavirus(COVID-19)的影响

自2019年12月COVID-19病毒疫情以来,该病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

COVID-19可以通过三种主要方式影响经济:直接影响到药品,医疗器械,营养补充品等的生产和需求,造成分销渠道的中断,并通过其对公司和金融市场的财务影响. 由于全国范围的封锁,中国、印度、沙特阿拉伯、美国、埃及等国在从一个地方向另一个地方运送毒品方面面临问题。

然而,由于COVID-19大流行导致研发活动减少,COVID-19大流行对全球血友病基因疗法市场产生了负面影响. 例如,据国家生物技术信息中心称,2020年7月,在COVID-19流行病流行时,开发用于预防冠状病毒的疫苗的研究与开发活动列为优先事项。 作为卫生组织对策的一部分,研发蓝图被激活,以加速这种新型冠状病毒的诊断、疫苗和治疗。 该蓝图旨在改善科学家与全球卫生专业人员之间的协调,加快研究和开发进程,并制定新的规范和标准,以学习和改进全球对策。 2020年1月30日,根据应急委员会的建议,世卫组织总干事宣布疫情构成国际关注的公共卫生紧急情况(PHEIC). COVID-19方面的世界科学家随后于2020年2月11日至12日在世界卫生组织日内瓦总部举行会议,评估有关新病毒的现有知识水平,就需要紧急回答的关键研究问题达成一致,并寻找方法合作加快并资助优先研究,以遏制这种爆发,并为将来的研究做准备。 因此,它减缓了治疗血友病所用药物的研发活动。

全球血友病 基因治疗 市场:关键动态

2022年7月,制药和保健公司萨诺菲与瑞典孤儿生物维特鲁姆生物制药公司合作开发并商业化efanesoctocog alfa. 美国食品和药物管理局(FDA)根据关键XTEND-1第3阶段研究的数据,授予Efanesoctocog alfa(BIVV001)的突破治疗权,用于治疗血友病A,这是一种罕见的危及生命的出血障碍。 Efanesoctocog alfa是第一个被FDA授予突破疗法称号的因子VIII疗法. Efanesoctocog alfa是一种新型和调查性因素VIII疗法,目的是在一周一次的预防治疗中为每周的大部分时间提供正常到接近正常因素的活动水平。 突破治疗指定旨在加速美国针对严重或危及生命的药物的研制和审查. 有资格获得此称号的药物必须显示初步临床证据,证明该药物可能比现有疗法在临床上重要的终点有显著改善。

全球血友病 基因治疗 市场:限制

阻碍全球血友病基因疗法市场发展的主要因素包括与血浆衍生产品有关的严重不良影响,以及获得血友病治疗的机会有限。 例如,2019年9月,据国家生物技术信息中心称,血友病中与凝血因子浓缩的治疗的一个主要复杂问题是针对因子八或九的抗体发育. 血友病的一个常见的长期并发症是反复出血事件对关节(肝病)造成的永久性损伤.

关键玩家

在全球血友病基因疗法市场运营的主要角色包括BioMarin制药公司、Spark治疗公司、Pfize公司、UniQure NV、Ultragnyx制药公司、Shire PLC Sangamo治疗公司和Freeline治疗公司。