罕见疾病药物市场竞争性分析 ANALYSIS

罕见疾病或孤儿疾病是任何特定时间影响一小部分人口的情况。 孤儿毒品 指定用于治疗罕见疾病的药品。 根据美国食品药品管理局(FDA),孤儿疾病被定义为影响全国不到20万人的疾病或病情. 孤儿毒品 根据美国立法的法案允许制造商要求FDA给予旨在治疗罕见疾病或病情的药物孤儿药物地位. 据2017年FDA统计,过去几年来,孤儿药物鉴定申请数量稳步增加.

由于与这些疾病有关的各种不确定性,全球罕见疾病药物市场直到最近才被认为有利可图。 一小部分受影响人口提供的学习机会有限。 此外,由于疾病群体之间的巨大差异和异质性,使制造商不愿解决这一空间中未得到满足的需求,对疾病的认识不足。 然而,引进了一些价格高的孤儿药物,例如脊髓肌肉萎缩药物Spinraza的价格为每瓶125,000美元,而大量未得到满足的需求引起了制造商对罕见疾病药物市场的注意。

2016年全球十大罕见病药品市场总收入达625亿美元.

全球罕见疾病药物市场上10个组织的竞争分析

2016年全球罕见病药物市场前10个组织,根据2016年收入情况,包括: 2016年全球罕见病药物市场前10个组织.

• 诺华集团
• 霍夫曼-拉罗什有限公司.
• 凯尔根公司
• 布里斯托尔迈尔斯·斯基布公司
• 夏尔plc
• 辉瑞股份有限公司.
• 萨诺菲股份有限公司.
• 拜尔
• Alexion制药公司
• Biogen股份有限公司.

1. 诺华集团 是一个全球制药组织,其产品种类多样,从治疗癌症的药物疗法到眼科产品不等。 公司通过创新医药司经营业务,该司由肿瘤业务股和诺华制药业务股组成. 创新的药物肿瘤分科为肿瘤疾病和罕见疾病提供产品,药物业务包括眼科,神经科学, 免疫学 以及皮肤科、呼吸科、心肌病和既有药物。 诺华公司在2015年失去了对其孤儿药物Gleevec用于治疗慢性髓性白血病(CML)的专利保护,而孙药玛在2016年推出了通用Gleevec,阻碍诺华公司销售Gleevec.
2. 凯尔根公司 专门治疗癌症和炎症,包括Revlimid、Pomalyst和Otezla等药物。 该公司目前集中力量扩大现有疗法的示意图范围,并有很强的肿瘤治疗管道。 例如,Revlimid (lenalidomide),在第三阶段的临床试验中,针对扩散的大型B细胞淋巴瘤、无营养淋巴瘤和卵巢淋巴瘤。 此外,该公司还开发了自己的目标识别和药物发现技术平台,使该公司能够从目标识别和验证迅速走向领导识别和优化。
3. 夏尔Plc. 2016年成为无主药物产品类(不包括肿瘤产品)全球领先者,总金额近110亿美元. 公司于2016年收购了巴克斯塔尔塔,其三个治疗部分即血液学,免疫学,肿瘤学. Shire Plc也专注于为罕见疾病提供治疗,因为它在研发方面投资了14亿美元。 该公司在研究中有37种疗法,2016年收购了Dyax和Baxalta,使管道得到进一步加强.

美国罕见疾病药物市场销售额最高的10种孤儿药物(美元)(2016年):

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全球罕见疾病药品市场受到供求两方面驱动的各种主要趋势的影响。 市场需求和潜在市场供货之间的巨大差距是促使制造商日益关注在保健行业这一部门提供治疗的主要动力。 据美国食品药品管理局(FDA)称,2016年,生物制药公司共提出了582项孤儿药物命名请求. 此外,由于可以获得高效药物疗法,孤儿药物疾病的销售额一直在上升。 此外,在各种癌症和罕见疾病的治疗中还存在潜在的药物疗法,如Tesaro公司在治疗卵巢癌第一阶段进行的Niraparib治疗,Roche在治疗血友病第三阶段进行的Emicizumab治疗,以及Bluebird Bio在治疗镰状细胞贫血和β-地中海贫血主要疾病不同阶段进行的LentiGlobin治疗。 这些临床试验的积极成果预计将在可预见的未来改变全球罕见疾病药物市场的前景。

本研究为这个市场的主要角色提供了详细的竞争景观和竞争分析. 这将有助于了解这一市场中成功公司的运作情况及其长期目标。