弗里德里希的税收市场 ANALYSIS

Friedreich的axia是由基因突变引起的,导致一种称为frataxin的线粒体蛋白的生产和表达下降,它参与调节体内细胞内的铁硫集群酶. frataxin含量不足导致电子运输链中涉及的几种线粒体酶的活性降低,导致线粒体代谢受损,如铁在线粒体三磷酸化合成的线粒体功能障碍中积累,ATP(Adenosine thirphosphate)产量下降,抗氧化反应效率低下. 由于线粒体机能失调,神经元逐渐死亡,弗里德里奇的赋税病人逐渐丧失了协调行动和有效行走,跑步等日常活动的能力. 因此,管理或治疗Friedreich的课税病人的治疗策略旨在纠正课税不足的一些下游后果,或恢复细胞中足够的课税水平。

然而,对于病人来说,目前还没有为Friedrech的税症提供适当的治疗。 用于管理或治疗弗里德里希的法西斯病人的一些药理学治疗方法包括使用药物,如: 血管激素转化酶抑制剂,β阻塞剂,二聚体,副苯并quin酮,免疫素,骨骼肌放松剂,抗皮质药物,核因子-红细胞因子2相关因子2(Nrf2)诱导剂,己酮脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,去子宫内聚不饱和脂肪酸,转录(TAT)-frataxin,铁切片剂等. Friedreich的taxia的未来治疗方法涉及先进的基因疗法,以添加一个正确的复制品,说明负责在体内生产fraxin蛋白的基因.

估计全球Friedreich的税收市场 7.772亿美元 内 2022 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 13.0% 预测期间 (2022-2030) (中文(简体) ).

图 1. 全球弗里德里希的Ataxia市场份额(%),按地区分列,2022年

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Friedreich的税法负担沉重,

例如,根据2020年11月在苏格兰和英格兰及威尔士注册的慈善机构Ataxia UK公布的数据,据估算,2020年,弗里德里希根据85分之1的载体频率而引发的税期事件在欧洲是1:29,000。

图 2. Global Friedreich的Ataxia市场价值(美元),按行政路线分列,2022年

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增加引进小说Friedreich的税法疗法的研发活动,预计将在预测期间推动市场增长。

例如,根据疾病神经生物学期刊2021年1月发表的一篇文章,一种名为leriglitazone的口服药物在细胞和动物模型中治疗弗里德里希的厌食症方面显示出了好处. Leriglitazone由位于西班牙的临床阶段生物技术公司Moryx Therapeutics制造,目前处于Friedrich ataxia治疗临床试验的高级阶段2/3. Leriglitazone恢复了线粒体功能,由于Friedreich ataxia疾病中缺乏线粒体蛋白质芳香素(FXN),线粒体功能普遍受阻.

此外,2022年2月,设在美国的一家生物技术公司Design Therapeutics Inc.宣布,它目前正在对其调查药物DT-216进行第一阶段的临床试验,一次静脉注射(IV)治疗弗里德里希的Ataxia,这项临床试验研究预计将于2022年12月完成.

在市场上经营的关键角色正专注于获得Friedrech的税法药物的监管批准,预计这将推动全球Friedrech的税法市场在预测期间的增长。

2022年3月,隐形生物治疗 设在开曼群岛的一家生物技术公司宣布,该公司从美国食品和药品管理局(美国药管局)孤儿产品开发办公室收到了用于治疗Friedreich ataxia的药物Elamipretide。

Global Friedreich的Ataxia市场-Coronavirus(科维德-19)的影响

SARS-CoV-2(Severe急性呼吸道综合征冠状病毒)最早于2019年12月从中国武汉报告,被世界卫生组织(世卫组织)宣布为全球大流行,该组织将这种SARS-CoV-2感染定为小说"冠状病毒"(COVID-19). 根据世界卫生组织的"Coronavirus"(COVID-19)"每周流行病学最新消息",COVID-19已经在全球传播,截至2022年5月15日,已有超过5.19亿人口感染,导致超过630万人死亡. COVID-19对保健领域的负面影响是巨大的,它极大地扰乱了保健行业的整个供应链,从原材料到制造和交付。 同样,由于行动限制和封锁,COVID-19大流行对弗里德里希的税收市场的总体增长产生了负面影响。

同样,由于旨在开发Freidreich的Ataxia治疗药物的临床试验停止,弗里德里奇的Ataxia治疗药物的供应也中断了。 此外,在封锁期间,用于Friedreich税期管理的理疗、康复方案、体育训练等都停止了。

例如,根据对意大利Friedreich ataxia(FA)患者进行的一项电子调查,并在2021年1月公开查阅的科学期刊Cerebellum & Ataxias期刊上发表,发现由于COVID-19封锁,接受物理治疗的患者人数减少了72.2%。 根据同一消息来源,60%以上的Friedreich ataxia病人报告说,在COVID-19禁闭期间,在没有理疗的情况下,他们的健康状况恶化。

全球弗里德里希的税收市场-限制

在设计和进行Freidreich的税法治疗的临床试验时面临的挑战,是预计会阻碍全球Friedreich税法市场在预测期间增长的因素。

设计诸如弗里德里希的ataxia等罕见神经变性疾病的临床试验是困难的,因为弗里德里希的ataxia患者人数不足,这种疾病具有缓慢和可变的进化率的不同性质,因此很难确定可靠的结果措施来监测弗里德里希的ataxia的发展.

例如,根据Orphanet Journal of Rare Disease的一篇文章,2020年8月,弗里德里希的ataxia是遗传,神经退化运动障碍,典型的发病年龄(疾病症状最早出现的年龄)在10至15岁之间. 因此,对该疾病的诊断需要从初始阶段开始很长时间。 同一来源还估计,Friedrech的axia等罕见病症的诊断平均时间为5年.

关键玩家

在全球弗里德雷希税市场运营的主要玩家包括Reata Pharmatics, Inc., Retrotope Inc., Miryx, PTC 治疗学, 设计治疗学, Inc., Larimar 治疗学, 木星神经科学, Inc., Lexeo 治疗学, Zydus生命科学有限公司, Cipla Limited, GlaxoSmithKline Plc., Aurobindo Pharma Ltd., Sun Pharma Industries Ltd., Torrent Pharmatics Ltd.,和Intas Pharmatics Ltd.