家族性乳糜泻综合症治疗市场 分析

家庭性高血压 综合征是一种遗传性疾病,其特点是身体无法主要消化三重脂. 在Familial Chylomicronemia综合征中,脂蛋白脂酶(LPS)不起作用,这是在血液中分解chylomicron的酶. 保健提供者可以通过寻找急性胰腺炎、腹痛、无节制糖尿病、酒精摄入过多和高血糖性贫血,在临床上诊断出FCS。 Familial Chylomicronemia综合症最显著的征兆是皮肤出现脂肪血,这主要是因为体内脂肪含量高. 三聚氰化物含量极高的人更容易受到FCS的影响. 根据Familial Chylomicronemia Syndrome(FCS)基金会的报告,2017年,约有3000万人患有罕见疾病,占美国每10人中有1人感染,95%的罕见疾病没有食品药品管理局(FDA)批准治疗. 家庭性高血压 综合症是一种罕见的紊乱症,它影响到全世界人口较少。 根据国家罕见障碍组织(NORD)的一份报告,2017年,FCS在法语社区和内瑟兰的某些社区更为普遍,其流行率高达每百万人中有19至20人.

与FCS有关的严重并发症包括脂肪肝病,肝脏扩张,脾脏扩张,以及胰腺炎,这些可能危及生命. 在胰腺炎中,胰腺产生激素胰岛素,这有助于消化食物,调节血糖水平. 其特点是胰腺炎症,病情极其痛苦,可能很严重. 胰腺炎的频繁攻击可能导致长期器官损伤或死亡. 由于病情少见,这种综合症的临床发展不为人所熟知,这为家庭性心血综合症治疗市场玩家在不久的将来创造了机会.

在有FCS的人中,与正常人相比,三脂皮水平可以增加20至30倍,即使使用低脂饮食的药物. 研究人员正在努力开发一种有可能降低血液中ApoC-III水平的疗法. APOC-III已被证明是一种调节人体三甘油含量的蛋白质. 因此,减少丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙烯丙

不再续签Glybera,并推出Volanesorsen,以管理全家庭性高血压综合症治疗市场增长

2017年9月,爱奥尼斯制药股份有限公司的子公司Akcea Therapeutics Inc.宣布为沃拉内索森向加拿大卫生部备案新药提交(NDS),重点是开发药物并将其商业化,以治疗脂质障碍引起的严重心律代谢疾病. 沃拉内索森旨在减少肝脏中的ApoC-III蛋白质生产,这在对血浆TG的调节中起着至关重要的作用. 加拿大卫生部对治疗加拿大家庭性心肌炎综合症的药物给予优先审查,这将有助于加快加拿大FCS患者获得这种药物的速度,并有望促进该地区家庭性心肌炎综合症治疗市场的增长。 Akcea治疗方法在第三阶段取得了成功结果 -- -- 治疗方法研究,目前正在进行治疗方法开放标签研究,以进一步评估在FCS患者中扩大使用该药物的效力。

Glybera是一种基因疗法,旨在恢复LPL酶,以清除肠道中脂质携带的chylomicron颗粒. 它是一种一次性的基因治疗疗法,包括一系列60个肌肉内注在腿部. 2012年10月,欧盟委员会批准了格莱贝拉在特殊情况下的营销授权,作为治疗被诊断为家庭LPL缺乏症的成年患者小子群的一种治疗,基因测试证实了这一点. 2017年4月,UniQure宣布在欧洲不再续签Glybera基因疗法授权,该授权定于2017年10月到期. Glybera在欧洲的营销授权不延期,预计将影响FCS的整体市场.