fabry疾病也称为Anderson-Fabry疾病和α-galactosidase-A缺乏症,是一种X-连结,遗传性,淋巴储存性疾病,是由α galactosidase A酶(一种代谢脂类,脂肪类物质包括油,蜡,脂肪酸所需的酶)的缺乏引起的. 突变基因导致脂质在身体各个部分如自体神经系统,心血管系统,眼睛,肾脏中形成有害水平. 这种多系统紊乱的一些常见症状包括慢性疼痛,杂交,肠胃紊乱,特征性皮肤损伤(angiokeratomata),渐进性肾损伤,心肌病,以及中风.
法布里病治疗市场驱动器
近期,各重点地区各类监管机构批准了用于治疗法布里病的新药. 在该区域批准和推出这种新药预计将大大支持全球法布里病治疗市场在预测期间的增长。
例如,2018年8月,Amicus治疗有限公司获得美国食品和药物管理局(FDA)对其药物Galafold(migalastat)的批准. 这是第一种用于治疗法布里病成年人的口服药物。
用于Fabry疾病治疗的强大药物管道的存在预计也是推动全球Fabry疾病治疗市场在预测期间增长的主要因素。 下表列出了一些用于法布里疾病治疗的新疗法。
此外,市场上的主要行为者主要投资于开发用于法布里疾病治疗的新疗法,预计各种行为者提供的这种战略资金将大大促进全球法布里病治疗市场在预测期间的增长。 例如,2018年2月,AvroBio Inc.关闭了6 000万美元的资金,以支持其新基因疗法第二阶段研究,即AVR-RD-01 Fabry疾病治疗发展不足。
法布里病治疗市场区域分析
预计欧洲法布里病治疗市场在预测期间将出现急剧增长,因为欧洲主要地区的主要行为者以其用于法布里疾病的新产品渗透。 例如,Amicus治疗公司在意大利(2017年3月)和西班牙(2018年1月)推出了治疗法布里疾病的Galafold(Migalastat).
2018年11月,JCR制药股份有限公司,一家位于日本的公司为治疗Fabry疾病而推出了谷氨酸乙酯的生物类似物. 预计推出生物类似物将提高这些疗法在亚太关键区域的可负担性,因为生物类似物比生物学便宜很多,因此预计将促进亚太法布里病治疗市场的增长。
法布里病治疗市场限制
法布里病是一种非常罕见的疾病,影响大约5万分之一的个体(根据国家法布里病基金会),对法布里病的诊断通过证明雄性有酶缺乏症,通过识别雄性与雌性的特定GLA基因突变得到证实.
因此,在非洲、印度和中国等新兴经济体,由于缺乏这种诊断程序和训练有素的专业人员,诊断率较低,预计将成为制约全球法布里病治疗市场增长的主要因素。
法布里病治疗市场 关键玩家
在全球法布里病治疗市场运作的主要角色包括:阿米库斯治疗公司,萨诺菲基因(Sanofi S.A. Corporation),爱多莉西亚制药有限公司,普罗塔利克斯生物治疗有限公司,阿夫罗比奥公司,JCR制药有限公司,Resverlogix Corp,以及Ozmosis研究公司.
法布里病治疗市场分类学:
全球Fabry疾病治疗市场按药物、分子类型、管理途径、分销渠道和区域划分
药物...
按分子类型
按行政路线
按发行频道
按地区
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关于作者
Vipul Patil
Vipul Patil 是一位充满活力的管理顾问,在制药行业拥有 6 年的专门经验。Vipul 以其敏锐的分析能力和战略洞察力而闻名,他成功地与制药公司合作,以提高运营效率、实现更广泛的扩张,并应对高收入潜力市场的分销复杂性。
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