DUCHENNE肌肉萎缩治疗市场 ANALYSIS

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场的价值(单位:千美元)在2022年,预计达到6,519.4百万卢比由2030 (英语).以美元计CAGR为47.85%.介于第2023和2030号决议。 。 。 由于Duchenne肌肉萎缩症发病率上升和对新药或疗法的需求增加,Duchenne肌肉萎缩症治疗市场正在出现强劲增长。 此外,研究与发展(研发)的增加以及人们对于DMD和现有药物/疗法的认识的提高,可望促进市场的增长。 然而,缺乏标准化和严格的规则和条例等因素预计将阻碍市场的增长。

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场区域见解

根据地理情况,全球杜尚内肌肉萎缩治疗市场被分割成北美、欧洲、亚太、拉丁美洲和中东及非洲。

在各区域中,北美预计在预测期间将获得最高的市场份额,原因是杜切内肌肉萎缩症的疾病负担日益加重,采用了新疗法,保健开支高,以及该区域人们的认识有所提高。 例如,市场参与者正在集中力量推出新药或治疗DMD的疗法。 2022年5月,Elamipretide从美国食品药品管理局(FDA)孤儿产品开发办公室接收了孤儿药物指定,用于治疗Duchenne肌肉萎缩症患者.

预计欧洲还将看到全球Duchenne肌肉萎缩症治疗的显著增长。 (c) 区域内对安全和有效疗法的需求增加。 例如,随着人们对DMD的认识的提高,对新药或疗法的需求也在快速增长。 据欧洲药品署称,DMD在欧盟的受灾人数不到万分之0.5. 这相当于总共不到26 000人,低于指定孤儿的上限,即万分之五。

图 1. 2023年按区域分列的全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场份额(%)

To learn more about this report, request sample copy

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场驱动器:

增加多哈发展议程的负担,促进市场增长

预计在预测期间,全球Duchenne肌肉萎缩症治疗市场将增长,其中一个关键因素是Duchenne肌肉萎缩症发病率上升。 艾滋病毒/艾滋病造成的如此沉重的负担导致全世界对安全有效的药物或疗法的需求增加。 据全国罕见疾病组织(NORD)称,Duchenne肌肉萎缩是一种罕见的肌肉紊乱症,但它是全世界每3500名男性出生中,就有1人患有最常见的遗传疾病。 据估计,全世界每年约有20 000名儿童被诊断患有DMD。

对新药/治疗的高需求 支持市场增长

驱动全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场增长的另一个因素是对新药或疗法的需求增加。 由于人们的认识提高,世界各地都出现了这种情况。 例如,市场上的行为者正在集中力量推出新药或治疗DMD的疗法。 2020年8月,NS Pharma获得美国FDA批准使用Viltolarsen(维尔特普索)治疗DMD患者. 代理商通过优先审查获得快速批准 孤儿毒品并且今年早些时候接受了新药物应用后的罕见疾病命名。

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场 机会:

研究和发展(研发)的增加预计将为全球Duchenne肌肉萎缩症治疗的参与者提供巨大的增长机会 市场。 例如,在2023年1月,Regenxbio开始招募病人参加第1/2阶段的临床试验,以评估RGX-202的安全性和有效性,这是针对DMD的调查基因疗法. Regenxbio还招募年龄在12岁或更小的DMD患者进行观测研究,以筛选抗体与Adeno相关病毒变体8(AAV8),RGX-202中使用的病毒载体. RGX-202由美国食品药品管理局(FDA)授予孤儿药物地位.

提高人们对于DMD和现有药物/疗法的认识,预计将为全球Duchenne肌肉萎缩症治疗的参与者提供巨大的增长机会 市场。 例如,每年9月7日都举办世界杜尚尼宣传日。 这一天,来自世界各地的许多政府和非政府组织都提高了对Duchenne Musculal Dystropy的认识. 世界杜尚尼组织每年都定出一个值得更多关注的特别主题。 创立了提高认识日,以解决这种缺乏认识的问题,并支助患者。

全球杜尚内肌肉萎缩治疗 市场 趋势:

临床试验数量的增加是最近的趋势

药品的发现和研制有了显著增长. 世界各地正在进行临床试验,以评价为DMD提供的潜在治疗。 在过去几年里,世界各地制药公司和药品制造商完成了DMD的临床试验。 此外,世界各地目前有多个潜在候选人处于第二和第三阶段。 预计这一趋势将在预测期间持续下去。

引进新药/治疗是另一个趋势

市场上的玩家专注于研发并推出安全有效的药物/疗法,用于治疗杜切内肌肉萎缩症. 此外,市场上的行为者正在集中精力推出跳过技术或技术(跳过技术是针对持有DMD的人的一种治疗方法),这是增强市场增长的一个重要因素。 预计这一趋势将在预测期间持续下去。

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场 限制:

缺乏标准化阻碍市场增长

缺乏标准化,无法衡量DMD各阶段的临床疗效,是预计会阻碍全球杜切内肌肉萎缩治疗市场增长的重要因素之一。 DMD中有相当多的临床试验正在进行中,这些试验利用各种结果措施量化疾病的进展,包括6‐分钟行走试验,上肢表现,从地板上爬升的时间,爬升四个台阶的时间,以及北星流动评估尺度. 需要采取其他更好的结果措施,以掌握该疾病在突发和非突发阶段之间的进展。

阻碍市场增长的严格监管框架

阻碍全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场增长的另一个因素是严格的规则和条例。 美国FDA和欧洲药品署等监管机构批准新药或疗法,对药品批准有严格的规则和条例,并有许多程序。 因此,很少有公司(制药公司在药物研发上花费巨资)为罕见疾病的新药物研究站出来,因为它需要更大的资金。

图 2. 2023年按治疗方法分列的全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场份额(%)

To learn more about this report, request sample copy

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场 分割 :

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场报告分为治疗方法和治疗类型、最终用户和地理。

依据 治疗方法与治疗 类型,市场分为基于分子的治疗(抑制和Exon跳动),类固醇治疗(类固醇),非类固醇抗炎药物,以及其他治疗方法和治疗类型。 基于分子的疗法进一步分解为突变抑制和Exon跳动. 其中, Exon 跳过 部分 预计在预测期间,市场将处于主导地位,这要归功于引进了新的免责技术。 约50-90%的DMD突变患者分别可以受益于单排跳和多排跳.

类固醇治疗 (类固醇) 部分 预计近期还将有显著增长,这是由于皮质类固醇的需求增加。 药理学皮质类固醇疗法是DMD的护理标准,旨在通过强有力的防炎行动来控制症状和减缓疾病发展。

依据 结束用户,市场被分割成医院和诊所、救护车中心和其他终端用户。 其中, 医院/诊所 部分 预计在预测期间,市场将处于主导地位,这归因于DMD的流行率或负担增加。

救护车中心 部分 预计近期还将出现强劲增长,这是由于门诊手术数量增加。 Duchenne肌肉萎缩患者需要做小手术,只需要初级保健。

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场键 事态发展

2022年4月,,号,. 辉瑞股份有限公司. 计划开放第三阶段研究中的第一个美国站点,评估调查性小型营养不良基因疗法,即Dadistrogene movaparvovec,用于Duchenne肌肉萎缩症的门诊病人。

2021年2月,任,县知县. 萨雷普塔治疗公司 宣布美国食品药品管理局(FDA)批准了AMONDYS 45(casimersen). AMONDYS 45是一种来自Sarepta的磷酰胺形态寡聚体(PMO)平台的抗激素寡核苷酸,用于治疗经证实可跳出45的突变患者的DMD。

2021年2月,美国地区检察官(DA)批准了萨雷普塔疗法'. Amondys 45 (casimersen spincable),一种用于治疗Duchenne肌肉萎缩症患者的抗激素寡核苷酸.

全球Duchenne肌肉萎缩治疗市场数字 : 主要公司见解

Duchenne肌肉萎缩治疗市场竞争激烈. 这归因于对安全有效的DMD治疗的需求增加,因此市场上的玩家正专注于在市场上推出新产品.

全球杜塞内肌肉萎缩治疗市场的一些关键角色有:普菲泽尔公司,菲布罗根公司,BioMarin,Sarepta治疗学,Santhera制药,PTC治疗学,NS Pharma Inc.,诺贝尔药物有限公司,布里斯托尔-迈尔斯·斯基布,以及Eli Lilly and Company.

* 定义: Duchenne肌肉萎缩症是肌肉萎缩的一种 它是由缺血素(肌肉中的蛋白质)的缺陷基因引起的. 它是一种基因紊乱症,其特征是,由于肌萎缩素(一种蛋白质)的改变,使肌肉细胞保持完好无损,导致肌肉退化和弱化.