链球菌治疗市场 ANALYSIS

环氨酸症(Cystinosis)是细胞内囊氨酸(氨基酸)蓄积的特征. 大量囊氨酸损害细胞,并经常形成晶体,可以损害组织和器官. 眼睛和肾脏主要容易受损;然而,胰腺,肌肉,睾丸,甲状腺也会受到影响. 嗜血杆菌被分为三种不同的类型:肾上腺素,非肾上腺素或眼球素,以及中间性囊炎. 肾上腺素(英語:Infantile)囊肿症是囊肿症最为严重和常见的形式. 雷纳尔·范科尼综合征和生长衰竭通常是这种失调的第一个明显症状. 中性囊肿的特点是症状与肾上腺素囊肿相似. 然而,这些症状在8-20岁之前并不突出. 非肾病性囊炎一般在中年期以眼疾影响成年人. 肾病在这些个体中并不发生. 非肾上腺囊肿症患者由于眼中囊肿结晶积聚而产生发光恐惧症.

所有三种类型的囊氨酸发生于CTNS基因的突变. CTNS基因中的突变导致一种称为囊氨酸的运输器蛋白缺乏. Cystinosin通常将囊氨酸从淋巴质中移出,这些细胞是细胞内循环和消化材料的隔间. 在囊氨酸中分泌缺陷,可以使囊氨酸累积,在淋巴质中形成晶体,其积聚损害细胞在眼睛和肾脏中. 据国家卫生研究所(NIH)称,全球每100 000至200 000名婴儿中约有1名受到囊肿影响。 肾上腺硬化是儿童肾上腺范科尼综合征最常见的原因,占所有儿童肾衰竭病例的近5%. Fanconi综合征是一种罕见的肾小管功能紊乱症,导致钾、尿酸、葡萄糖、磷酸盐、双碳酸盐和某些物质含量过高。 氨基酸 尿中泄泻. Cysteine 耗竭疗法可以显著降低细胞内的细胞含量. 它能改善儿童的生长,减少肾损伤。 症状疗法用高摄入电解质和流体来治疗肾上腺芳科尼综合征,防止极端的身体脱水. 双碳酸钠,钾,柠檬酸钠,以及镁可以帮助保持标准的电解质稳定性. 乙酰 胆碱酯酶(ACE)抑制剂有时也被用来限制肾病的生长.

链球菌治疗市场动态

政府为支持囊肿症的诊断和治疗提供的各种赠款正在推动市场的增长。 例如,在2013年,Cystinosis研究基金会向Cystinosis研究者提供6笔赠款,价值129万美元,用于开发更好的治疗方法和治疗这一疾病。 Cystinosis研究网络等组织负责通过每年5月7日庆祝Cystinosis认识日来传播对疾病的认识. 此外,预计食品和药品管理局(食品药品管理局)批准的产品将在预测期间促进囊肿治疗市场的增长。 2013年,FDA批准了6岁及以上患者的囊氨酰胺比特酸酯(DR-C)的延迟释放配方,该标签于2015年被扩展至包括2岁儿童. 丙胺是一种囊氨酸消耗剂,可以降低细胞中的囊氨酸水平. 事实证明,它有效地防止或推迟肾衰竭,改善患结节炎儿童的生长。 2013年,FDA批准了治疗角膜囊肿结晶积聚的Cystaran(细胞胺眼膜溶液). 一旦在角膜内发现囊肿晶体,就应立即开始使用Cystaran进行治疗。 由于流行率低和治疗选择有限,缺乏对研发的重视,可能会对囊肿治疗产生不利影响。

市场区域观察

由协同市场洞察(Coherent Market Insights)对环球病治疗市场进行区域分割,包括北美、拉丁美洲、欧洲、亚太、中东和非洲。 北美预计将主导囊肿症治疗市场。 根据Cystinosis Research Network发表的一篇文章,估计美国每年新增15例肾上腺素囊肿病例确诊. 此外,该网络还致力于提高区域人口对疾病的认识。 欧洲高流行率囊肿病预计将推动该区域囊肿病治疗市场的增长。 据国家卫生研究所(NIH)称,法国每26 000人中就有1人患有囊肿。

Cystinosis治疗市场竞争性景观

在囊氨酸化治疗市场运营的关键角色包括Avrobio,Inc.,Gilead,Mylan N.V.,Novartis AG,以及Orizon Pharma Plc. 囊肿症治疗市场中的公司正在集中力量开发新产品,以获得主要的收入份额。 例如,Avrobio Inc.正在计划启动两种基因疗法的临床开发,用于囊氨酸化和 高彻病 至2019年年中为止。

市场分类学

根据治疗结果,囊炎治疗市场分为:

• Cysteine 耗竭疗法
• 症状治疗
• 肾脏移植

在终端用户的基础上,囊氨酸化治疗市场分为:

• 医院
• 专科诊所
• 其他人员

根据区域,囊肿症治疗市场分为:

• 北美
• 拉丁美洲
• 欧洲
• 亚太
• 中东
• 非洲