蝙蝠病是一种罕见的,内在的,致命的自体沉积性神经障碍,始于童年,但可能需要几年才能表现出症状. 蝙蝠病(英語:Batten disease)是大约50种属于淋病性短缺症类别的疾病之一. 蝙蝠病又称神经激素类(Neuronal ceroid Lipofuscinoses (NCLs)),是一类限制生命的遗传性神经遗传性疾病,是基因异常导致无法合成所需蛋白引起的. 这种疾病的特点是身体出现故障,通常在2-10岁左右出现症状,如抓狂或视力问题逐渐开始. 早期的迹象可能显示出行为和学习的微妙变化,然而随着时间的推移,儿童患有精神障碍,视力、语言和运动反应逐渐丧失,癫痫情况恶化,最终导致失明痴呆,最后死亡。 这些疾病是在某些测试的帮助下确诊的,如血液或尿液检测、皮肤或组织减压、脑扫描和成像技术,其中包括计算成型或磁共振成像。 蝙蝠病分为以下四种:
面临蝙蝠病发病率和发病率上升的欧洲国家
根据疾病控制与预防中心(CDC)的数据,在美国,巴特滕病平均每10万活产有2-4例. 巴特滕病虽然罕见,但与世界其他地区相比,芬兰、瑞典和欧洲其他地区的发病率较高。 根据蝙蝠病支持与研究协会的说法,蝙蝠病经常出现在同一个家庭的不止一个孩子身上. 2016年6月出版的"每日新闻与分析"文章显示,印度有超过2000万儿童患罕见疾病,治疗费用昂贵. 这通过了解全球棒状疾病治疗市场的潜力,为维持和即将出现的市场参与者创造了机会。
全球棒状疾病治疗市场按治疗和地理区域划分。
根据治疗方法,全球巴顿氏病治疗市场被划分为:
至今尚无既定的药物和治疗方法来治疗和预防疾病. 然而,某些疗法可以降低和控制疾病的严重性。 在北美、西欧和亚太开展的临床试验和研究很少,以确定有助于减少疾病结果的疗法。
研究机构协作,尝试采用可靠的治疗办法,治疗使普通人产生希望的蝙蝠病
巴顿氏病治疗市场在全球一级并不密集,但北美和欧洲的发达经济体预计将促进市场的增长。 这归因于美国和欧洲国家的蝙蝠病发病率和高发病率。 例如,贝勒医学院、德克萨斯州儿童医院和伦敦国王学院联合研究发现,一种治疗方法有助于改善老鼠模式中少年蝙蝠病的神经症状。 这项研究采取了一种新颖的方法,通过TFEB来抵消细胞废物在Batten病中的积累,TFEB是一个主要的抄录因子,它刺激细胞体产生淋巴素,并引导细胞发作. 这给受蝙蝠病影响的病人和家庭带来了一线希望。
用于治疗蝙蝠病的不当治疗设施,负责吸引各方的注意,进入尚未开发的潜在巴顿氏病治疗市场
蝙蝠疫病的发病率不断上升,没有有效的治疗办法来预防和治疗这种疾病,这是蝙蝠疫病市场的主要驱动力,有几家公司正为此而竭力进入尚未开发的全球蝙蝠疫病治疗市场。 然而,制造商和病人缺乏认识,以及无法治疗这种疾病,大大阻碍了全球巴顿氏病治疗市场的增长。
虽然全球巴顿氏病治疗市场非常稀少,但提供细胞再生疗法的主要参与者很少,其他几种药物也很少,包括Seneb BioSciences公司、BioMarin制药公司和ReGenX Bioscience LLC。 美国FDA最近批准了BioMarin在2017年首次治疗蝙蝠病的药物,称为Brineura.
分享
关于作者
Vipul Patil
Vipul Patil 是一位充满活力的管理顾问,在制药行业拥有 6 年的专门经验。Vipul 以其敏锐的分析能力和战略洞察力而闻名,他成功地与制药公司合作,以提高运营效率、实现更广泛的扩张,并应对高收入潜力市场的分销复杂性。
通过独家热门报告转变您的策略: