全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场 SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

全球morquio综合症(MPS-IV)药物市场规模预计将达到 到2031年,从2024年的1.9百万美元增加到4.3百万美元,年复合增长率为12.4%。 在预测期间。

莫基奥综合征(英語:Morquio syndrome),又称Muscopolysaccharidosis IV(MPS IV),是一种罕见的遗传性疾病,其特征是发育不良,身材矮小. 它是由N-乙酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰甲酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰甲酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰甲酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰乙酰 目前MPS IV的治疗选择仅限于症状管理和辅助性 护理。 。 。

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV) 药物市场-区域透视

• 北美 预计在预测期内,莫基奥综合症(MPS-IV)药物市场将是最大的市场,占2024年市场份额的43.7%。 北美地区主导全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场,拥有几家顶尖的制药公司和大量的保健支出.
• 亚太 预计市场将成为morquio综合症(MPS-IV)药物市场的第二大市场,占2024年市场份额的25.2%。 亚太区域,特别是中国和印度等新兴国家,莫基奥综合症药物市场增长最快。 这是由于主要市场参与者之间加强了研究和开发活动、伙伴关系和协议。
• 欧洲 预计市场将成为morquio综合症(MPS-IV)药物市场增长最快的市场,在预测期间占19%。 由于有利的政策支持、基础设施的发展和不断演变的客户偏好,欧洲市场的增长正在迅速成为热点。

图 1. 全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场份额(%),按区域分列,2024年

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分析视图 :

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场在今后几年具有巨大的增长潜力。 这种罕见的遗传障碍目前无法治愈,但最近基因疗法和酶替代疗法的进步为有效治疗疾病带来了希望。 大型制药公司在输油管中的新兴药物在获得管理批准后可望带动市场。 关键的市场参与者应注重与临床研究中心和病人宣传小组合作,宣传有关状况和现有治疗办法。 制造商仍然有机会通过启动病人援助方案和差别定价战略,针对亚洲和拉丁美洲的发展中国家。 采用先进的基因疗法可以更有效地解决MPS-IV患者未得到满足的需求

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV) 药物市场 - 驱动器

• 开展更多的宣传运动数字 : 越来越多地采用无机增长战略,例如发起提高认识运动,预计将在预测期间推动市场增长。 例如在2019年5月, 武田药 有限公司.)是一家全球制药公司,宣布他们于2019年5月15日MPS认识日之际发起了#MPSAware运动. 该运动旨在提高人们对这7种罕见遗传疾病的认识,并承认与MPS(mucopolysaccaridoses)疾病共同生活和工作的病人、护理者和保健专业人员。
• 改善保健基础设施:改善全世界的保健基础设施将在不久的将来成为全球morquio综合症药物市场增长的一个主要动力。 MPS疾病是一类罕见的,遗传性的,代谢性的紊乱症,被归类为淋巴储存疾病(LSD). 随着更多的国家注重扩大获得先进医疗保健的机会并建设其医疗系统,世界各地将有更多的人能够有效获得保健服务。 治疗 治疗摩尔基奥综合症 更好地获得诊断和长期护理,对于推动患者长期坚持和遵守治疗方法也很重要。 这有助于尽量减少并发症,并产生最佳健康结果。 随着公共卫生系统在全球更多地方的成熟,它们将加强莫基奥综合症市场在不久的将来可持续增长的基础。

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV) 药物市场-机会

• 亚太和拉丁美洲新兴市场亚太和拉丁美洲的新兴市场为全球morquio综合症药物市场的增长提供了巨大潜力。 莫基奥综合症(MPS-IV)在发展中国家很普遍,根据世界卫生组织(世卫组织)的数据,印度,巴西,中国,墨西哥等国家在全球疾病负担中占了很大比例. 这些新兴经济体的经济和基础设施正在迅速发展,改善了获得保健服务的机会。 与此同时,健康意识的提高和保险范围的扩大使更多的病人能够寻求治疗。 制药公司可以利用这些有利的动态。 该区域各国政府表示,它们致力于防治非传染性疾病,并启动了公共卫生方案,重点是及早发现和管理莫基奥综合症等疾病。 例如,印度Ayushman Bharat倡议下的国家医疗团的目标是到2023年建立150万个保健和福利中心,这将促进筛查工作(NITI Aayog, 2020年)。
• 保健支出增加数字 : 影响全球morquio综合症(MPS-IV)药物市场增长率的重要因素是保健开支不断增加,这有助于改善其基础设施。 例如,根据美国的国际医疗保健系统,2020年6月,政府组织旨在通过增加资金、制定立法和国家战略以及共同制定和制定医疗救助方案的基本要求和条例,改善医疗保健基础设施。 同样,加拿大卫生信息研究所在2022年11月报告说,加拿大的保健支出总额在2022年为331 Bn美元,即每名加拿大人8,563美元,而卫生支出在2022年加拿大国内生产总值(GDP)中占12.2%,而在2020年达到13.8%的高位之后.

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV) 药物市场-趋势

• 注重基因疗法和酶替代疗法: 基因疗法和酶替代疗法的趋势对全球morquio综合症(MPS-IV)药物市场产生了重大影响. 由于这些创新疗法为更有效的治疗选择提供了希望,对开发MPS-IV的基因和酶疗法的兴趣和投资日益增加。 提供比目前治疗更有效的疗法的前景正在改变MPS-IV药物市场的竞争动力。 传统的酶替代疗法在帮助管理症状的同时,无法治愈MPS-IV或阻止其发展. 基因疗法和新酶疗法旨在解决根本的遗传缺陷,如果临床试验证明成功,有可能得到治疗。

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV) 药物市场-限制

• 缺乏熟练的保健专业人员数字 : 诊断率低、缺乏认识和高昂的治疗费用被认为是限制市场扩张的因素。 这种病症只能用少量药物治疗;因此,治疗费用预计相当高。 此外,预计高额产品成本和不适当的偿还规则,特别是在对价格敏感的部门,将阻碍市场的扩大。

平衡数字 : 主要的市场参与者需要提高对治疗的认识,并提供适当的报销政策,以便病人能够方便地承担高昂的治疗费用。

• 有限的病人池数字 : 限制市场潜力的另一个挑战是病人人数少。 莫基奥综合症被认为是一种超罕见的疾病,全球发病率非常低. 由于临床试验对象有限,很难征聘足够数量的病人。 因此,药物开发者必须进行多国试验,以获得足够的统计能力。 这增加了成本、复杂性和发展时限,从而阻碍了投资。 此外,用受限的病人样本很难确定罕见疾病的药物疗效。 小型可解决市场造成的商业生存能力低下也使大型制药商感到震慑。 针对孤儿的症状需要长期的承诺和新的临床试验设计来克服这些限制。

平衡数字 : 最后,虽然对疾病的认识不断提高,而且有健全的管道,这正在刺激各种机会,但治疗费用高昂,病人人数有限,仍然是MPS-IV药物市场的主要瓶颈。 然而,正在进行的合作研究工作有望在不久的将来发展出更负担得起和更方便病人的治疗分子。

图 2. 全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场份额(%),按治疗分列,2024年

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最近的事态发展

2021年3月,任,. JCR 制药有限公司.)是一家制药公司,宣布日本卫生、劳动和福利省(MHLW)已批准IZCARGO(pabinafusp alfa 10 mL,静脉滴灌)用于治疗二型粘菌病(MPS II,或Hunter综合症)。 IZCARGO是一种重组的二氮酸-2-硫代酶酶替代疗法(ERT),它依赖于J-Brain Cargo(英语:J-Brain Cargo),JCR开发的专有技术,通过血脑屏障(BBB)提供治疗.

全球摩尔基奥综合症(MPS-IV)药物市场上的顶级公司

• BioMarin制药公司
• 武田药 公司有限责任公司.
• 辉瑞股份有限公司.
• 萨诺菲
• 新诺盘 A/S
• 协和药业股份有限公司.
• Alexion制药公司.
• 诺华集团
• 安源股份有限公司.
• 桑加莫疗法
• JCR制药有限公司.

定义: 甲状腺苷酸四(MPS IV)是一种罕见的疾病,体内缺少或没有足够的酶来分解糖分子的长链. 这些分子链称为glycosaminoglycans(原名mucopolysacchalides). 因此,分子在身体的不同部位积聚,引起各种健康问题. MPS IV是一种遗传性的紊乱. 这意味着它通常通过家庭传递。 如果父母双方携带与该病症有关的基因的非工作复制品,那么他们各自的孩子都有25%(每4人中1人)患上该病的机会. 这被称为自体沉积特征。