全球利氏综合征治疗市场 规模与份额分析 - 增长趋势与预测 (2024-2031)

全球利氏综合症治疗市场规模 2024年2.79亿美元预计将达到 4.298亿美元 到2031年,生长在一个 复合年增长率为6.7%。 从 2024–2031 (英语).

莱氏综合症治疗市场区域洞察

• 北美 几年来,由于业界领袖的强大存在和患者的高度认识,Leigh综合症治疗市场在全球占据主导地位。 由于顶级制药公司和仿制药制造商的集中,美国占了该区域市场份额的大部分. 此外,本区域是一个有吸引力的市场,原因是它制定了偿还方案,在先进保健设施的协助下诊断率很高,以及保健开支增加。 然而,由于医院和保险公司以数量为基础的采购增加,市场正面临价格下降的压力。
• 那个 亚太 该区域已成为全球利氏综合症治疗增长最快的市场。 中国和印度是亚太地区市场增长的主要推动者。 这可归因于政府不断增加的保健投资、私人保健设施的扩大以及医疗旅游业的增长。 特别是,中国拥有巨大的增长机会,因为中国正在通过合资经营和收购,集中力量提高当地生产能力。 这导致以有竞争力的价格提供产品的当地制造商越来越重要。 此外,与发达区域相比,缺乏严格的条例,促进了亚太地区通用产品的市场渗透速度加快。
• 欧洲 由于影响保健预算的不利经济条件,预计增长将适度。 英国、法国、德国和意大利等国家继续是主要的创收国,价格挑战, 折扣 由于政府的有力干预,情况普遍。 此外,由于与Brexit和跨国药物批准量变化有关的日益复杂,区域市场正面临头风。 另一方面,主要大学之间加强合作,研究新疗法,使市场受益匪浅。

图 1. 全球 按地区分列的利氏综合症治疗市场份额(%),2024年

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分析员的意见

全球Leigh综合症治疗市场从长远来看,由于这种罕见的遗传神经紊乱症的流行程度不断上升,看来很有希望。 主要驱动因素包括世界各地非营利基金会为制定更好的治疗办法和病人认识方案而加大研究工作。 目前,市场的治疗选择有限,大多数疗法只处理症状。

利氏综合症治疗市场驱动器:

• 提高认识和诊断率提高: 由于全世界对该疾病的认识提高和诊断率提高,预计全球Leigh综合症治疗市场将大幅增长。 更多有关Leigh综合症征兆和症状的教育使面临风险的个人能够在早期阶段识别潜在的症状。 这样可以及时进行医疗评估和检测,确认诊断结果。 此外,遗传检测技术的进步提高了诊断过程的效率。 如果先前的诊断可能需要多个专家数月或数年的评估,那么今天,单一的基因测试往往可以在几周内提供明确的诊断. 随着对诸如新生儿等高危人群的认识增加,社区筛查方案也越来越普遍。 这导致更早的诊断和干预。 早期确诊后,可迅速启动治疗,帮助减缓疾病发展。 所有这些因素加在一起,每年有助于在全球识别更多的莉综合症患者,从而扩大莉综合症治疗的潜在患者库.
• 有前途的药物管道和临床试验: 全球利氏综合征治疗市场也正出现强劲的增长前景,原因是出现了一批有前途的药物候选人,并正在进行临床试验。 虽然目前美国食品药品管理局唯一批准的莱氏综合征治疗是共济会Q10,但研究人员正在积极探索针对潜在的生化缺陷的新疗法. 一些生物技术公司在早期到中期的临床试验中都有药物候选者,目的是促进线粒体能量生产,取代缺失的酶功能,或减少患者的毒性代谢物积累. 今后几年完成这些试验和可能批准新药物可能会产生大量需求。 此外,管理机构为其中许多候选人指定了无主药物,这表明支持研究和在批准后鼓励市场独家经营。 临床方案的成功可以转化为全世界莉综合症患者和家庭迫切需要的新治疗方案。 研究空间的令人振奋的发展正在提高投资者的兴趣和产业对推动这一罕见疾病的更有效疗法的承诺。
• 发展中国家新兴市场: 发展中国家的新兴市场在推动全球Leigh综合症治疗市场的增长方面发挥着重要作用。 李氏综合征是一种罕见的遗传神经紊乱症,影响中枢神经系统. 它通常表现在婴儿和儿童身上,如果得不到治疗,就可能致命。 由于过去十年中中中低收入国家的生活水平有所提高,更多的病人正在寻求对以前未知或未经治疗的Leigh综合症等情况进行准确的诊断和医疗管理。 政府还在增加保健预算,以扩大国内获得先进治疗的机会。

莱氏综合症治疗市场 机会:

• 加强慢性病研究: 在莱氏综合症治疗市场进一步探索复方疗法的机会很大。 目前,治疗方法往往侧重于管理个别症状,但综合疗法可采取多目标方法,更全面地治疗潜在的线粒体功能障碍。 对准针对不同代谢途径和症状的现有治疗方法,有可能提供协同效应。 例如,初步研究表明,对新陈代谢补充剂(如riboflavin,coenzyme Q10)和克蕾丁与常规药物共同管理,可能有助于最大限度地实现能量生产,并最大限度地减少莱氏综合征造成的氧化损害. 仍然需要进行更大的临床研究,但关于代谢疗法组合的初步研究表明,在稳定患者所观察到的线粒体异常方面有希望。 基因治疗和干细胞研究的进展也为今后组合战略提供了可能性。 利用基因编辑工具对基因进行补充,加强下游新陈代谢途径,以固定基因突变,与单一剂疗法相比,可以提供长期治疗效益。 将直接针对基因缺陷的基因疗法与利用诱导多能干细胞的辅助细胞治疗结合起来,可能有助于长期弥补细胞功能障碍。 继续研究Leigh综合症的人类细胞模型对于检验各种组合方法的可行性和安全性至关重要。
• 增加小说治疗方案的研究活动: 增加新疗法的研究活动,可以在全球利氏综合症治疗市场上提供大量机会。 利氏综合征是一种罕见且进步的神经病,目前没有经批准的疾病修饰疗法. 根据国家神经疾病和弦乐研究所(NINDS)的估计,莉氏综合症影响全世界约40,000人中的1人. 由于这种低流行率但具有毁灭性的疾病影响,制定更有针对性和更有效的治疗办法具有重大意义。 随着精密医学研究的加快和更多投资流入孤儿药物研发,有可能在未来5年内批准首例利格综合症的疾病改变疗法. 这将通过满足大量未得到满足的需求,推动市场的重大增长。 还预期,由于改进了新生儿筛查规程和在全球提供更专业的保健服务,诊断率将上升,这将增加需要长期护理的病人。 因此,将治疗环境从目前基本上具有症状的选择发展到今后有针对性和改变疾病的解决办法,有巨大的希望对市场的扩张轨迹产生积极影响。

莱氏综合症治疗市场 趋势:

• 对孤儿药物的需求日益增加: 制药公司和研究机构已经开始加大对莱氏综合症药物发展方案的承诺。 例如,努特拉药 一家生物技术公司正在对其主要药物候选人NP001进行第二阶段临床试验,以治疗利氏综合症和相关线粒体失调。 同样,ProQR和Imcyse NV等小型生物技术公司正在通过临床前研究伙伴关系探索新的基因疗法和药物学方法。 诸如未经诊断的疾病网络等遗传研究倡议也帮助发现更多的致病基因突变和途径,为治疗发展提供了重要的见解。
• 发展保健 基础设施: 保健基础设施的发展能够显著推动全球利氏综合征治疗市场的增长,改善患者的治疗结果,扩大莱氏综合症等罕见疾病的诊断和治疗途径. 以下是发展保健基础设施可促进市场增长的一些因素:
• 提高专家的无障碍程度 护理: 基础设施的改善可以导致更专业化的诊所和医院装备,可以处理利氏综合征等罕见疾病的复杂病例. 这可以加强早期发现和持续的护理。
• 高级诊断 工具 : 强有力的保健基础设施往往包括获得先进的诊断设备和实验室,这些设备和实验室能够进行必要的遗传和代谢测试,以准确诊断莉综合症。
• 研究和发展投资: 发展基础设施往往涉及对研究中心和大学医院的投资,这可以导致增加对莱氏综合症的研究,有可能发现新的治疗方法并了解该疾病。

莱氏综合症治疗市场 限制:

• 高治疗费用: 治疗成本高是制约全球利氏综合征治疗市场增长的主要因素之一. 利氏综合征是一种罕见的遗传障碍,影响中枢神经系统. 它要求患者接受广泛的治疗,包括理疗,药物,特产食品,以及一些严重情况下的干细胞移植. 所有这些治疗方案都带来巨大的财政负担。 用于利氏综合症的大多数药物和疗法都是从其他国家进口的,因为许多国家内专门治疗的设施很少。 这使得进口药品和治疗费用极高。 例如,联合米托乔恩德里阿尔疾病基金会的一份报告估计,根据严重程度,美国仅利氏综合症患者的每月药品成本可达2,000美元至10,000美元。
• 缺乏批准药物: 缺乏经批准的药物严重妨碍了全球利氏综合征治疗市场的增长. 利氏综合征是一种罕见的遗传神经紊乱症,影响中枢神经系统. 目前,还没有专门针对莱氏综合症的经批准的药物. 现有的治疗方案非常有限,主要包括管理特定补充剂,通过气管切除或通风机维持呼吸支持,以及治疗症状以提供缓解。 没有能够有效治疗根本原因和减缓疾病发展的任何经核准的药物,它对病人、护理人员和整个保健系统构成巨大挑战。 缺乏有效的药物治疗选择,意味着莱氏综合症患者的需求基本上仍未得到满足。 随着疾病的发展,病人通常身体能力恶化,许多人的寿命大大缩短。 缺乏经批准的治疗方法表明,极难获得能够改变疾病过程的有针对性的治疗方法。 新药物的管道仍然有限,只有少数候选人处于研制和测试的早期阶段。 制药公司没有表现出什么兴趣,因为孤儿的病人人数很少,商业回报有限。

最近的事态发展

产品标识

• 2023年12月14日,"中国共产党党史人物传略". 阿卜利瓦 AB一家临床阶段的公司开发治疗稀有和严重初级线粒体疾病的药物,宣布欧盟委员会已经给予该公司药物候选人NV354的孤儿称号,用于治疗莱氏综合征,促进了它在神经线粒体疾病方面的临床发展.
• 2023年9月14日,Cannabidiol被欧洲药物机构(EMA)授予孤儿药物称号,用于治疗罕见的线粒体疾病莱氏综合征. 这一决定是在UAB神经研究所(INc-UAB)Emma Puighermanal、Albert Quintana和Elisenda Sanz的Mitochondrial神经空间学研究小组的研究人员提出请愿之后作出的。

企业发展 市场玩家的活动

• 2023年6月29日 (中文(简体) ). 方案支助和技术合作 治疗有限公司.一家制药公司宣布,用于治疗线粒体疾病相关缉获的Vatiquinone(MDAS)的麻省理工学院试验未能达到减少可观察到的发动机缉获的主要终点。 研究显示,有证据表明,治疗对减少整个研究人群和最大的患有利氏综合症的儿童群的癫痫频率有影响,在患有癫痫症和与疾病有关的住院的主要二级终点也观察到了这些儿童的利益。
• 2023年6月5日,Cure Mito基金会(Cure Mito Foundation)作为家长领导的致力于推进利氏综合征研究和治疗的组织,推出了关于利氏综合征的首创在线资源,这是最常见的儿科线粒体疾病类型. 免费资源“About Leigh Syndrome”,是患者、护理者和医生可以找到有关Leigh综合症的信息,包括其症状、诊断、治疗选择等的中心场所。

图2 全球利氏综合症治疗市场份额(%),按疾病类型分列,2024年

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莱氏综合症治疗市场上的顶级公司

• 阿卜利瓦 AB
• 方案支助和技术合作 治疗
• 声优 药
• 迈克尔
• 梅德利制药有限公司.
• 孔德里翁 BV
• 运行的常规。
• 爱迪生制药公司
• 松友大尼普顿 药业有限公司.
• 塔伊莎 GTx 游戏
• 皮科健康(全刺)
• 武田药 企业
• 生物基因
• 爱奥尼斯制药公司
• 萨雷普塔治疗公司
• 美康森·拉斯私人限制

定义: 利氏综合征(Leigh syndrome),又称亚急性坏死脑膜病,是一种罕见的遗传性线粒体障碍,影响中枢神经系统. 它是由细胞内的氧化磷化系统缺陷引起的. 根据所涉及的基因突变,莱氏综合征有几种类型. 最常见的症状包括缺乏肌肉控制,眼部和肌肉协调异常,呼吸问题,发育迟缓. 在严重的情况下,可能是致命的.