全球反义与 RNAI 疗法市场 规模与份额分析 - 增长趋势与预测 (2023 - 2030)

抗激素和RNAi疗法市场规模预计将达到 到2030年达到14.66亿美元从 2023年540亿美元,在一个 预测期间为15.3%。。 。 。 Antisense和RNA干扰(RNAi)治疗通过抑制疾病相关基因的表达而起作用,并显示出治疗各种医疗条件的巨大潜力. Antisense疗法使用合成核酸的短片,称为Antisense oligonucleotides(ASO),旨在与mRNA结合并调节,抑制目标基因表达. ASO可以屏蔽抄录,RNA处理或运输,或翻译. 抗感应疗法的主要优点在于它能够精确地降低与疾病有关的基因的调节. 然而,一个重大挑战是难以向感兴趣的组织提供特别服务组织。

RNAi 治疗方法 皇家陆军s(sirNA),模仿内源微 RNAs(miRNAs) 参与拓扑后基因沉默. 在被引入细胞时,sirNA被融入一个多蛋白RNA引起的静态复合体(RISC),用于指导靶mRNA的降解. 与ASO类似,siRNA可以选择性地抑制目标基因的表达. RNAi的优势在于它在调制基因表达上的强性. 然而,挑战包括:在流通中的sirNA的半衰期短以及细胞内分娩的困难。 尽管存在障碍,抗感应疗法和RNAi疗法都显示出治疗的希望。 癌症神经紊乱和传染病 选择性地封锁基因 驱动疾病病理学

解毒剂和RNAi 治疗市场区域观察

• 北美 预计在预测期间将成为抗感应和RNAi疗法的最大市场,占2023年市场份额的35.9%。 北美市场的增长归功于美国等国家主要生物制药公司和世界级研究机构的强大存在. 这些公司对研发工作进行了大量投资,以开发基于RNAi的创新疗法。 此外,美国食品和药物管理局近年来还批准了数种抗感应药物,提供了推动力。
• 那个 欧洲 市场预计将是抗感和RNAi治疗药物的第二大市场,占2023年市场份额的28.5%。 市场的增长归因于老年人口的增加以及癌症等疾病的日益流行。
• 那个 亚太 预计市场将是增长最快的抗激素和RNAi疗法市场,在预测期间,CAGR超过21.5%。 亚太市场的增长归因于中国、日本和印度等国家正在迅速提高其非专利药物制造能力以及本土创新。 一些当地的生物技术初创企业正在探索RNAi技术,以开发处理方法。 与西方市场相比,制造成本较低,使这些参与者能够以负担得起的价格针对治疗方法。 这一优势正在吸引全球制药业领导人的大量投资,以扩大其地理足迹。

图 1. 2023年按区域分列的全球安非他明和RNAi治疗市场份额(%)

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分析视图

从长远来看,由于主要参与者的大力研发投资以及临床试验活动的增加,全球抗感和RNAi治疗市场似乎很有希望。 主要驱动力将是高级核酸基药物分子的发展以及对精密药物的兴趣不断增长. 进一步的临床成功可以加快今后十年的收入增长前景。 欧洲和北美目前在全球发展中占主导地位,由于主要制药公司集中,而且有晚期管道,近期内有可能主宰市场。 然而,科学和交付方面的挑战可能在短期内限制更快的市场吸收。 高效和安全地将核酸疗法送入靶细胞和组织仍然是关键的技术障碍。 与新药物开发有关的高研发成本也增加了投资风险。 市场参与者需要侧重于改进交付技术和生物标志战略,以便更好地确定反应灵敏的病人群体。 诸如亚洲等区域,由于保健开支增加,临床试验活动扩大,知识产权法得到加强,因此很可能出现收养增加的情况。 鉴于目前许多遗传性疾病缺乏有效的治疗方法,成功的第一市场产品有可能达到阻塞状态。 通过伙伴关系、合并和收购交易进一步巩固空间将有助于公司获得新技术并减少风险。 总的来说,市场似乎处于显著的长期地位。

解毒剂和RNAi 治疗市场驱动器:

• 不断增长的研究和发展投资: 制药公司增加研发投资是推动全球抗感和RNAi治疗市场增长的关键因素。 在过去几年中,公司大大增加了研究活动的开支,重点是开发基于RNA干扰技术的创新疗法。 例如,根据经济合作与发展组织2021年4月的数据,制药业的研发支出在2015年至2019年期间以6.1%的年增长率增长,到2020年全球总支出增至2 000多亿美元。 研发资金的这种增加使公司能够探索RNAi和抗感药治疗各种慢性和危及生命的疾病。 有几家生物技术和药材公司正在进行临床试验,以评价RNAi候选者对癌症,心血管障碍,代谢性疾病,神经病等高影响疾病领域的影响. 例如,Alnylam Pharmatics在晚期的试验中拥有多种RNAi药物,用于治疗初级超氧化亚氨酸和遗传性ATTR酰oidosis。
• 药品提供系统的创新: 开发新的药物提供系统以有效提供RNAi和抗感治疗已成为市场增长的主要动力。 静脉注射等常规分娩方法,由于血液中的核释放物迅速破裂,并难以穿过细胞膜,对生物利用率构成重大挑战。 然而,纳米技术和材料科学的进步使得能够设计先进的载体系统,保护寡核苷酸免受降解,并促进细胞内化。
• 关注稀有和孤儿指数: 虽然RNAi和抗感应疗法对肿瘤学等大型市场很有希望,但其最初的临床和商业成功主要表现为罕见和孤儿疾病。 这些条件包括:转氨基甲酰胺症(ATTR),脊髓肌萎缩症(SMA),以及目前治疗选择非常有限的家庭性chylomicronemia综合症(FCS). 对于制药公司来说,针对这些需求得不到满足的病人群体,可以及早证明概念和商业化,进行较小的试验。 它还为无主药物指定和相关奖励提供了潜力,使这些罕见的疾病方案具有战略性吸引力。 因此,一些RNAi和抗激素药物已经获得批准,或者正在晚期试验中,侧重于罕见的遗传障碍。 例如,Patisiran和inotersen因治疗遗传性ATTR而获得了林业发展局的批准。 此外,公司继续扩大管道,在Duchenne肌肉萎缩、血友病和血吸虫病等孤儿领域实施方案。 随着更多这些特殊管道资产获得批准,它将验证RNAi和抗感模式的效用。 罕见疾病的这一成功反过来将有助于激励它们取得进展,成为更大的主流指标。 因此,越来越多的行业努力发展无主药物,是长期维持这一治疗部门增长的一个关键动力。

解毒剂和RNAi 治疗市场 机会:

• 未开发的新兴市场: 未开发的新兴市场为全球抗震和RNAi治疗市场的增长提供了巨大机会。 许多发展中国家的病人人数众多,难以应对威胁生命的疾病。 然而,由于保健基础设施不足和缺乏可获取性,目前的治疗选择有限或无法提供。 抗感和RNAi疗法有可能通过提供成本效益高、目标明确的治疗,显著改善这些国家的患者结果。 与常规药物相比,副作用较少,可以扩大获得关键药物的机会。 这些疗法的应用有助于为新兴国家流行的主要疾病,如癌症、心血管疾病和丙型肝炎,开发低成本的新疗法。 解决贫穷人口大量未得到满足的医疗需求的能力可以推动未开发地区的市场。
• 新迹象: 由于在基于RNA的药物开发方面取得了进展,并且对各种疾病涉及的分子途径有了更深入的了解,近年来全球抗激素和RNAi治疗市场呈现出有希望的增长。 这种不断增长的知识为这些技术在目前用途之外用于新的疾病迹象提供了空间。 许多输油管药物正在因目前治疗方案有限而进行评价。 如果成功,这些可以开辟全新的抗感和RNAi治疗领域。 这种有希望的新途径之一是神经退化障碍领域。 阿尔茨海默症和亨廷顿症等疾病仍然难以有效治疗. 然而,研究越来越多地指出RNA干扰在某些神经退化条件的致病作用.

解毒剂和RNAi 治疗市场 趋势:

• 以个性化药品为重点: 全球抗感和RNAi治疗市场正受到多学科发展办法日益增长的趋势的重大影响。 常规药物的开发通常涉及用于发现、临床和临床研究以及监管职能的单独筒仓。 然而,现在正在转向更加综合、多学科的模式,在整个药物开发生命周期汇集各种专门知识。 事实证明,这种全面、协作的办法有利于抗感应疗法和RNAi疗法,它们提出了独特的技术挑战。 这些以核酸为基础的药物通过它们本身的行动机制,需要广泛的科学知识,包括分子生物学,生物化学,药理学和临床医学的投入. 多学科小组使这些专门技能人才能够以更精简的方式集体推进抗感和RNAi候选人。 例如,爱奥尼斯制药公司的研究人员于2022年发表了成果,证明他们的跨功能发展模式有助于加速提供一种新的抗感性药物,与传统方法相比,治疗遗传性跨色素酰胺症需要2年时间。

解毒剂和RNAi 治疗市场限制:

• 高制造业 RNA治疗费用: 限制市场迅速扩张的一个关键挑战是,制造抗激素寡核苷酸和sirNA分子等RNA治疗剂所涉费用高昂。 使用合成工艺生产这些序列特异性核酸药物相当复杂和昂贵. 它需要专门的设备和多步骤的化学合成,使整个制造过程具有资本密集型。 公司需要进行高额资本支出,以便为RNA药物的工业规模生产建立强有力的基础设施。 这大大增加了药物开发成本。 此外,生产不一致和杂质也影响到制造业经济学。 高昂的成本最终会提高药物价格,从而在一定程度上降低价格和市场吸收。 克服制造业的经济壁垒仍然是抗震和RNAi治疗市场的一个主要制约因素。
• 与RNA治疗有关的交付挑战: 另一项关键挑战是将RNA治疗性化合物高效地送到体内的目标组织和细胞内行动地点。 裸体RNA分子面临快速降解,无法高效地跨细胞膜以诱导药理活性. 这就需要使用纳米粒子、脂质、细胞穿孔肽等输送技术来保护RNA药物并促进吸收。 然而,发展能够承受生物环境的安全和有效的运载系统仍然很困难。 载体的不适当的组织受体,免疫反应,封装的可靠性,以及释放机制等问题继续阻碍RNA药物的投放潜力.

最近的事态发展

新产品的发布

• 2023年4月,任,县知县. 阿尔尼拉姆制药公司 一家制药公司和一家制药公司Regeneron Pharmacels Inc.宣布了目前正在进行的对ALN-APP(一种实验性RNAi治疗性酰胺-Forerunne,用于开发蛋白质,用于治疗阿尔茨海默氏病和脑酰胺血管病)的第一阶段试验的单升部分得出的积极中期结果。
• 2023年3月,任,. OliX制药公司 一个制药公司,第一阶段临床研究中的第一个病人剂量标志着一个重要的里程碑。 这项研究侧重于具有预防和治疗与年龄有关的乳腺退化潜力的开创性RNAi疗法(AMD).

购置和伙伴关系

• 2022年12月,制药公司GSK plc和致力于为破坏性疾病患者提供改变生命治疗的临床阶段遗传医学公司Wave Life Science Ltd宣布了推进寡核苷酸治疗的战略协作,包括Wave的临床前RNA编辑程序,对抗α-1抗Trypsin缺乏症(ATD),WVE-006. 研究合作最初有4年的研究期. 它结合了GSK独特的人类遗传学洞察力,全球发展,和商业能力与PISMTM,Wave的专有发现和药物开发平台.
• 2020年6月,Evox治疗有限公司,一家领先的Exosome治疗公司,高兴地宣布与Eli Lilly和Company进行一项研究合作并签订许可协议,从Evox开发出专有的ExoleEX RNA干扰(RNAi)平台,以开发并使用抗激寡核苷酸(ASO)药物有效载荷,用于神经紊乱的潜在治疗.

图 2. 全球安非他明和RNAi 医疗市场份额(%) 技术, 2023 (中文(简体) ).

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Antisense & RNAi治疗市场上的顶级公司

• Benitec生物制药公司.
• 沉默治疗
• 爱奥尼斯制药公司
• Bio-Path控股公司
• Percheron治疗有限公司
• GSK 平方厘米
• 奥利克斯制药公司
• 萨诺菲
• 阿尔尼拉姆制药公司
• 阿布图斯生物制药公司

定义: Antisense和RNAi疗法是基因疗法的类型,其中RNA分子用于压制或改变特定基因的表达. 它们被用于治疗各种疾病,包括癌症、心血管疾病和罕见的遗传疾病。。 。 。