Рынок лечения транстиретина амилоидоза в США ANALYSIS

Текущие варианты лечения транстиретин амилоидоза в основном вращаются вокруг облегчения пациентов от симптомов, связанных с состоянием, и лечения основной причины с трансплантацией печени. Препараты, такие как Tafamidis (не одобрены в США) и Diflunisal, помогают стабилизировать тетрамер транстиретина и в основном используются при лечении семейной амилоидной полинейропатии (FAP). Tafamidis (производство Pfizer, Inc.) в настоящее время находится в стадии 3 клинических испытаний в США Поддерживающие методы лечения включают лечение сердечных заболеваний, связанных с кардиомиопатией, а также нейропатии, в зависимости от тяжести симптомов. Диагностика транстиретина амилоидоза проводится различными способами, такими как визуализация, гистопатология, молекулярное и генетическое тестирование. Сердечные биомаркеры, такие как NT-proBNP (N-концевой фрагмент натрийуретического пептида головного мозга) и тропонин, присутствуют в аномально высоких концентрациях в сердце после амилоидных отложений, которые могут быть проверены на диагностику заболевания. В случае диагностики семейного транстиретинового амилоидоза проводится генетическое тестирование на транстиретиновые генные мутации.

Рынок лечения транстиретина амилоидоза в США оценивается как 50,7 млн. долларов США в 2022 год Ожидается, что он выставит КАГР из 9,0% в течение прогнозируемого периода (2022-2030).

Рисунок 1. Доля рынка лечения транстиретина амилоидоза в США (%) по типу заболевания, 2022 год

To learn more about this report, request sample copy

Ожидается, что внедрение новых методов лечения ускорит рост рынка лечения транстиретина амилоидоза в США.

Ожидается, что внедрение новых методов лечения ускорит рост рынка лечения транстиретина амилоидоза в США. Например, в октябре 2018 года, согласно данным, опубликованным в PubMed, методы лечения с использованием РНК-интерференции также предлагают клинические перспективы для лечения амилоидоза. Патисиран, исследуемый РНК интерференционный терапевтический агент, в частности, ингибирует печеночный синтез транстиретина. В 2018 году патисиран был первым препаратом на основе РНК-интерференции, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Данные по фазе I-III клинических испытаний указывают на патисиран как эффективный и безопасный препарат для лечения наследственного транстиретин-амилоидоза (hATTR). Ожидается, что реальные данные большего числа пациентов, получавших патисиран, подтвердят эффективность этого первого одобренного препарата на основе siRNA.

Фигура 2.Доля рынка лечения транстиретина амилоидоза США (%), по препарату, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Ожидается, что увеличение одобрения препаратов, используемых для лечения транстиретина амилоидоза, ускорит рост рынка в течение прогнозируемого периода.

Крупные игроки на рынке занимаются научно-исследовательскими и опытно-конструкторскими работами по разработке лечения транстиретинамилоидоза. Например, в мае 2019 года Pfizer Inc., многонациональная фармацевтическая и биотехнологическая корпорация, базирующаяся в США, выпустила капсулы Vyndaqel и Vyndamax в качестве первого средства для лечения ATTR-CM. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило VYNDAQEL® (tafamidis meglumine) и VYNDAMAXTM (tafamidis) для лечения кардиомиопатии дикого типа или наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR-CM) у взрослых для снижения сердечно-сосудистой смертности и госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми заболеваниями. VYNDAQEL и VYNDAMAX являются двумя пероральными препаратами первого в своем классе транстиретина стабилизатора тафамидиса и первыми и единственными лекарственными средствами, одобренными FDA для лечения ATTR-CM.

Американский рынок лечения транстиретина амилоидоза - влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

COVID-19 может влиять на экономику тремя основными способами: непосредственно затрагивая производство и спрос на наркотики, создавая сбои в каналах распределения и посредством своего финансового воздействия на фирмы и финансовые рынки. Из-за общенациональных блокировок несколько стран, таких как Китай, Индия, Саудовская Аравия, ОАЭ, Египет и другие, сталкиваются с проблемами в отношении транспортировки наркотиков из одного места в другое.

Тем не менее, пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на рынок лечения транстиретина амилоидоза в США из-за снижения спроса на лечение транстиретина амилоидоза в США из-за исследований и разработок лекарств, которые будут использоваться при лечении коронавируса, который был в приоритете. Например, в апреле 2020 года пандемия, связанная с синдромом коронавируса 2019 (COVID-19), который вызван тяжелым острым респираторным синдромом коронавируса 2 (SARS-CoV-2), быстро стала серьезной угрозой для глобального общественного здравоохранения. Влияние инфекции SARS-CoV-2 на пациентов с большинством хронических заболеваний в значительной степени неизвестно. Пандемия значительно повлияла на лечение хронических заболеваний, вызывая сдвиг в ресурсах здравоохранения для лечения остробольных пациентов с COVID-19 с последующим внедрением телемедицины для многих других случаев.

Рынок лечения транстиретина амилоидоза в США: ключевые события

22 июня 2022 года AstraZeneca plc., многонациональная фармацевтическая и биотехнологическая компания, вступила в новую глобальную разработку и соглашение с Ionis Pharmaceuticals, Inc., биотехнологической компанией, для эплонтерсена, ранее известного как IONIS-TTR-L. Eplontersen является лиганд-конъюгированной антисмысловой исследуемой медициной, в настоящее время в клинических испытаниях III фазы для амилоидной транстиретиновой кардиомиопатии (ATTR-CM) и амилоидной транстиретиновой полинейропатии (ATTR-PN). Он предназначен для снижения производства транстиретина (белка TTR) для лечения как наследственных, так и ненаследственных форм амилоидоза TTR (ATTR).

Рынок лечения транстиретина амилоидоза в США: сдержанность

Основными факторами, препятствующими росту рынка лечения транстиретина амилоидоза в США, являются высокая стоимость лечения транстиретина амилоидоза в США. Единственный одобренный препарат для лечения семейной транстиретиновой полинейропатии, Tafamidis, стоит около 200 000 долларов США в год, хотя он не получил одобрения в США. Это один из основных факторов, который, как ожидается, будет препятствовать росту рынка в течение прогнозируемого периода.

Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на рынке лечения транстиретина амилоидоза в США, включают Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline plc. Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics и SOM Innovation Biotech, S.L.