Рынок лечения транстиретин амилоидоза ANALYSIS

Глобальный рынок лечения транстиретина амилоидоза - Insights

Наследственный транстиретин амилоидоз (hATTR) и транстиретин амилоидоз дикого типа являются двумя основными типами транстиретин амилоидоза. hATTR далее классифицируется на семейную амилоидную полинейропатию (FAP) и семейную амилоидную кардиомиопатию (FAC). Вариант дикого типа (ATTRwt) преимущественно поражает сердце.

Транстиретин амилоидоз является результатом транстиретина, вырабатываемого печенью, и образует димеры, за которыми следуют мономеры. Мономеры объединяются, образуя амилоидные фибриллы, которые откладываются в таких органах, как сердце, нервная система, желудочно-кишечный тракт и почки. FAP является подтипом наследственного транстиретинового амилоидоза, и наиболее распространенный тип FAP вызван вариантом транстиретина Val30Met (TTR).

При семейной амилоидной полинейропатии симптомы впервые выявляются после того, как пациент перешагнул через 30 лет, однако он также может быть обнаружен уже в 20 лет или в возрасте 80 лет. Симптомы делятся в зависимости от местоположения, такого как периферическая невропатия и вегетативная невропатия. Симптомы могут ухудшиться, если избыток амилоидного белка начинает накапливаться в нервах.

Ожидается, что внедрение новой терапии для лечения транстиретина амилоидоза значительно ускорит рост рынка.

Ключевые игроки на рынке сосредоточены на одобрении и запуске новых методов лечения транстиретина амилоидоза. Ожидается, что это, в свою очередь, будет способствовать росту глобального рынка лечения транстиретинамилоидоза в течение прогнозируемого периода.

Например, в августе 2018 года Alnylam Pharmaceuticals, Inc. получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на инъекцию липидного комплекса ONPATTRO (patisiran) — терапевтическую интерференцию РНК (RNAi), предназначенную для лечения полинейропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых.

В июле 2018 года Ionis Pharmaceuticals, Inc. и Akcea Therapeutics, Inc. получили одобрение на маркетинг своего препарата TEGSEDI (inotersen) от Европейской комиссии (ЕС) для лечения полинейропатии стадии 1 или стадии 2 у взрослых пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом.

Ожидается, что глобальный объем рынка лечения транстиретин амилоидоза будет оценен в $ 35,8 млн. В 2018 году и, как ожидается, будет наблюдаться устойчивый CAGR 55,4% за прогнозный период (2018–2026).

Фигура 1. Глобальная доля рынка лечения транстиретина амилоидоза (%), по типу лекарств, 2018 и 2026

To learn more about this report, request sample copy

Ожидается, что надежный трубопровод препаратов для лечения транстиретина амилоидоза ускорит рост рынка в течение прогнозируемого периода.

Крупные игроки на рынке разрабатывают новые препараты, которые находятся на поздней стадии клинических испытаний и, как ожидается, получат одобрение в ближайшем будущем. Например, Eidos Therapeutics, Inc. разрабатывает AG10 - перорально вводимую небольшую молекулу, предназначенную для мощной и избирательной стабилизации тетрамерного TTR, тем самым вмешиваясь в события, которые приводят к ATTR. В настоящее время препарат находится в стадии 2 клинических испытаний.

Akcea Therapeutics Inc. совместно с Ionis Pharmaceuticals разрабатывает AKCEA-TTR-LRx для ингибирования производства транстиретина. Akcea Therapeutics Inc. специализируется на разработке AKCEA-TTR-LRx для пациентов с наследственной и дикой формой заболевания. AKCEA-TTR-LRx планирует начать клинические разработки в 2018 году.

Фигура 2. Доля рынка лечения транстиретина амилоидоза (%), по типу заболевания, 2018 и 2026

To learn more about this report, request sample copy

Когерентный анализ рыночных представлений (2017)

Ключевые игроки на рынке сосредоточены на стратегическом партнерстве, чтобы увеличить свою долю на рынке. Например, в августе 2018 года Alnylam Pharmaceuticals, Inc. сотрудничала с Orsini Healthcare, специализированной аптекой в качестве дистрибьютора инъекций липидного комплекса ONPATTRO (patisiran).

Однако высокие затраты на недавно запущенные препараты, как ожидается, будут препятствовать росту рынка. Например, по данным Alnylam Pharmaceutical, Inc., стоимость Patisiran составляет около 450 000 долларов США в год. Другой препарат, Inotersen, производимый Ionis Pharmaceuticals в партнерстве с Akcea Therapeutics, получил одобрение на наследственное показание транстиретина амилоидоза полиневропатии, и препарат стоит 450 000 долларов США в год. Высокая стоимость лекарств может привести к более низкому принятию даже в развитых странах, таких как США, тем самым сдерживая рост рынка.

Ключевые игроки, работающие на глобальном рынке лечения транстиретинамилоидоза, включают Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline Plc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics и SOM Innovation Biotech, S.L.