Рынок лечения порфирии ANALYSIS

Порфирия является наследственным редким расстройством, которое влияет на нервную систему или кожу и может вызвать боль в животе. Клетки пациентов с порфирией не могут изменить химические вещества организма, называемые порфиринами и их предшественниками, в гем, вещество, ответственное за цвет крови. По данным Национального института диабета, болезней пищеварения и почек (NIDDK), точные показатели порфирии неизвестны и варьируются во всем мире. Например, порфирия cutanea tarda наиболее распространена в США, а варигейтная порфирия часто встречается в Южной Америке. Некоторые порфирии, такие как эритропоэтическая протопорфирия, гепатоэритропоэтическая порфирия и врожденная эритропоэтическая порфирия, возникают, когда человек получает два аномальных гена, по одному от каждого родителя. Шансы человека передать аномальный ген или гены следующему поколению зависят от типа порфирии. Острые порфирии влияют на нервную систему и живот. Его приступы развиваются в течение нескольких часов или дней и могут длиться до нескольких недель. Кожные порфирии поражают кожу. По данным Американского фонда порфирии, острая порфирия поражает от 1 до 2 человек на 100 000 человек. Высокий уровень заболеваемости отмечен в Южной Африке и Швеции. Фонд способствует комплексному уходу, необходимому для лечения людей с Порфирией. Он способствует осведомленности о заболевании, уменьшает стигму, связанную с порфирией, посредством медицинского образования и оказывает поддержку пострадавшим. Фонд также организовал Неделю осведомленности о Порфирии в апреле 2018 года, 21-28.

Динамика рынка лечения порфирии

Наиболее распространенными тестами, используемыми для диагностики порфирий, являются измерения веществ, таких как предшественники порфирина и порфирины, в плазме крови, красных кровяных клетках, фекалиях и моче. Измерение ферментов в клетках и мутаций в ДНК полезно для подтверждения и семейных исследований. Хотя для порфирии нет лекарства, есть лечение для каждого типа заболевания. Лечение зависит от типа и тяжести расстройства и может включать лечение гемом, предоставление лекарств для облегчения симптомов или взятие крови. Такие препараты, как торазин, хлорпромазин, пангематин и гемин, могут использоваться для лечения симптомов порфирии. Пангематин (Recordati Rare Diseases) используется для лечения острых порфирий. Это лиофилизированная форма щелочного гема, которую необходимо реконструировать непосредственно перед введением и вводить в большую периферическую вену. По данным Американского фонда порфирии, Пангематин является единственной коммерчески доступной терапией гема в США.

Порфирия Cutanea Tarda (PCT) является наиболее распространенной и поддающейся лечению формой порфирии и возникает, из-за дефицита фермента, уропорфириноген декарбоксилазы (UROD). PCT является генетическим расстройством, однако у некоторых людей есть генетический (аутосомно-доминантный) дефицит UROD, который приводит к росту PCT. Большинство людей с наследственным дефицитом ферментов остаются латентными и не проявляют никаких симптомов. Различные факторы окружающей среды могут влиять на возникновение и тяжесть симптомов порфирии. Курение, алкоголь, изменение уровня гормонов, стресс, определенные лекарства, диета или голодание могут вызвать признаки и симптомы некоторых форм порфирии. Кроме того, воздействие солнечного света сильно повреждает кожу людей с кожными порфириями. Однако низкие показатели заболеваемости порфирией могут негативно повлиять на рынок лечения порфирии.

Лечение порфирии Региональные обзоры рынка

Региональная сегментация рынка лечения порфирии Coherent Market Insights включает Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку. Ожидается, что Северная Америка и Европа будут генерировать значительную долю доходов на рынке лечения порфирии из-за высокого присутствия крупных игроков отрасли, запускающих новые продукты и проводящих исследования и разработки новых продуктов. Например, в апреле 2018 года Alnylam Pharmaceuticals, ведущая компания по терапии РНКи, представила новые результаты исследований открытого расширения фазы 1 и фазы 1/2 (OLE) гивосирана (RNAi therapeutic), нацеленного на синтазу аминолевулиновой кислоты 1 (ALAS1) для лечения острых печеночных порфирий. Эти результаты были представлены в Европейской ассоциации по изучению печени (EASL), Франция. По данным American Porphyria Foundation 2017, все формы порфирии поражают менее 200 000 человек в США.В Европе распространенность порфирии cutanea tarda (PCT), составляет 1 на 10 000, эритропоэтической протопорфирии (EPP), составляет около 1 на 50 000 до 75 000, а острой прерывистой порфирии (AlP), составляет около 1 на 20 000. Врожденная эритропоэтическая порфирия (CEP) очень редка с частотой распространенности 1 из 1 000 000 или менее.

Рынок лечения порфирии конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие на рынке лечения порфирии, включают ACON Laboratories, Inc., Bio-Rad Laboratories, Inc., Dahaner, Hoffmann-La Roche Ltd, Siemens AG, ARKRAY, Inc. и Sysmex Corporation. Игроки отрасли работают над разработкой новых методов лечения этого заболевания.

Таксономия рынка лечения порфирии

На основе препаратов рынок лечения порфирии сегментирован на:

• Торазин
• Хлорпромазин
• Пангематин
• Хемин
• Другие

На основе конечных пользователей рынок лечения порфирии подразделяется на:

• Больницы
• Клиники
• Исследовательские центры

На основе региона рынок лечения порфирии сегментирован на:

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка