Пароксизмальная ночная гемоглобинурия Рынок терапии ANALYSIS

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (PNH) является редким, приобретенным расстройством недостаточности костного мозга, которое приводит к преждевременной смерти и нарушению эритроцитов (RBC). PNH характеризуется гемолитической анемией, тромбозом и цитопенией периферической крови. Мутация в гене PIGA-A гемопоэтического стволовые клетки вызывает дефицит двух гликозилфосфатидилинозитных (ГФИ) якорных белков, а именно CD55 и CD59 в организме пациента, что приводит к преждевременному разрушению РБК.

Симптомы пароксизмальной ночной гемоглобинурии включают гемолитическая анемия, гемоглобинурия, усталость, одышку, боль в животе, трудности с контролем кровотечения даже из очень мелких ран, появление небольших красных точек на коже, что указывает на кровотечение под кожей, сильную головную боль и сгустки крови (тромбоз). Трансплантация костного мозга (трансплантация стволовых клеток) является единственной лечебной терапией для пароксизмальной ночной гемоглобинурии, доступной до сих пор.

Глобальная пароксизмальная ночная гемоглобинурия Терапевтический рынок: водители

Ожидается, что глобальный объем рынка терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии будет значительно расти в течение прогнозируемого периода из-за растущего спроса на терапию PNH и растущего числа разрешений на лечение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для PNH, который включает добавки железа, переливание крови, разжижитель крови, Eculizumab (Soliris) и трансплантацию костного мозга. Согласно исследованию, опубликованному в журнале Blood Journal в 2012 году, 5-летняя выживаемость пациентов, получавших Солирис, составляет 95,5%.

Кроме того, проводятся новые исследования и разработки для разработки экономически эффективного лечения PNH, которое, как ожидается, будет способствовать росту доходов рынка пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Например, в 2014 году исследовательская группа Медицинской школы Перельмана в Пенсильвании, США, исследовала соединение под названием PEG-Cp40, которое является долгосрочным и экономически эффективным для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Глобальная пароксизмальная ночная гемоглобинурия Рынок терапии: ограничения

Ожидается, что доходы рынка пароксизмальной ночной гемоглобинурии будут препятствовать из-за высокой стоимости лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Например, в 2017 году Американский совет по науке и здоровью (ACSH) объявил Eculizumab (Soliris) самым дорогим препаратом в США, а стоимость солириров составляет до 500 000 долларов США на человека в год.

Кроме того, побочные эффекты, показанные препаратом Солирис, такие как головная боль, усталость, тошнота, рвота, диарея, мышечная боль и заложенность носа, также могут негативно повлиять на размер рынка пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Существуют также некоторые серьезные побочные эффекты, которые включают низкое количество белых кровяных клеток (WBC), повышенные шансы бактериальных инфекций, таких как менингит, и бактериальный синусит. Согласно отчетам Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) за 2017 год, пациенты, проходящие терапию Eculizumab (Soliris), в 1000-2000 раз больше подвержены риску развития менингококковых заболеваний у здоровых людей в США.

Глобальная пароксизмальная ночная гемоглобинурия Рынок терапии: региональный анализ

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода Северная Америка будет доминировать на рынке терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии благодаря новым разрешениям FDA. Например, в 2018 году Ravulizumab (Ultomiris) от Alexion Pharmaceuticals и APL2 от Apellis Pharmaceuticals были одобрены FDA для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Ожидается, что объем рынка терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет значительно расти из-за доступности экономически эффективного лечения и медицинского туризма для PNH. Согласно статье, опубликованной Национальным центром биотехнологической информации (NCBI) в 2014 году, стоимость трансплантации костного мозга в Индии составляла от 10 000 до 40 000 долларов США в 2014 году, а в США — от 73 000 до 140 000 долларов США в 2012 году.

Глобальная пароксизмальная ночная гемоглобинурия Рынок терапии: конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие на мировом рынке пароксизмальной ночной терапии гемоглобинурии, включают Alexion Pharmaceuticals, Akari therapeutics, Apellis Pharmaceuticals, Amgen Inc, CinnaGen Co, Ra Pharmaceuticals Inc, Alnylam Pharmaceuticals, Achillion Pharmaceuticals Inc, Novartis, Roche и Regeneron Pharmaceuticals.

Глобальная пароксизмальная ночная гемоглобинурия Рынок терапии: таксономy

Глобальный рынок терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии сегментирован на основе типа препарата, канала распределения и региона.

Тип препарата

• Экулизумаб
• Равулизумаб

Дистрибьюторский канал

• Больничная аптека
• Розничная аптека
• Онлайн аптека

по регионам

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка