NIEMANN-PICK DISEASE DRUG TYPE C рынок ANALYSIS

Болезнь Нимана-Пика типа С (NPC) является редким генетическим заболеванием, которое является типом лизосомального расстройства хранения. NPC приводит к накоплению холестерина и других жирных веществ в различных тканях организма, таких как мозг и другие. Начало специфических симптомов для NPC варьируется от человека к человеку. В большинстве случаев симптомы появляются в детстве, которое прогрессирует, чтобы вызвать опасные для жизни осложнения с увеличением возраста. NPC возникает в результате мутаций в гене NPC 1 и гене NPC 2, который наследуется аутосомно-рецессивным способом.

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рынок - Влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

Вспышка коронавируса (COVID-19) была впервые зарегистрирована 31 декабря 2019 года в Ухане, Китай. 11 марта 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила COVID-19 пандемией. По данным Коронавируса (COVID-19) еженедельно эпидемиологический До 25 октября 2022 года во всем мире было зарегистрировано более 625 миллионов случаев заболевания и 6,56 миллиона смертей из-за коронавируса (COVID-19).

Влияние COVID-19 на спрос и предложение Витамин B12

Пандемия COVID-19 и блокировка в различных странах по всему миру повлияли на финансовое положение предприятий во всех секторах, включая частный сектор здравоохранения. Пандемия COVID-19 повлияла на всю цепочку поставок отрасли здравоохранения в основном из-за жесткой блокировки в нескольких регионах. Пандемия COVID-19 повлияла на экономику различных регионов по всему миру тремя основными способами: 1) непосредственно затрагивая производство и спрос; 2) создавая сбои в каналах распределения; и 3) посредством ее финансового воздействия на компании и финансовые рынки. Несколько стран, таких как Таиланд, Индонезия и Сингапур, сталкиваются с проблемами в области транспортировки и распределения медицинских продуктов.

Таким образом, пандемия коронавируса (COVID-19) негативно отразилась на росте мирового рынка препаратов для лечения болезни Ниманна типа С в течение прогнозируемого периода. Пандемия COVID-19 вызвала серьезные сбои в проведении клинических испытаний в США, что повлияло на ключевые заинтересованные стороны в отрасли. Возможности следственных сайтов испытали потрясения, вызванные отпусками персонала, протоколами социального дистанцирования, финансовыми потерями и опасениями по поводу безопасности пациентов. Спонсоры, CRO (клинические исследовательские организации) и другие организации, поддерживающие разработку лекарств, перешли на удаленную рабочую среду. Например, согласно Lancet 2020, по оценкам, 80% испытаний, не связанных с COVID-19, были остановлены или прерваны в результате пандемии COVID-19.

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рынок оценивается в $ 45,40 млн. В 2022 году, как ожидается, будет представлена CAGR 22,0% в течение прогнозируемого периода (2022-2030 гг.).

Рисунок 1: Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика Анализ рыночной доли (%), по типу лекарств, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рынок – водитель

Расширение сотрудничества компаний в отношении типа лекарств от болезни Нимана-Пика Ожидается, что обработка C игроками рынка будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в марте 2020 года Evox Therapeutics Limited, ведущая компания в области экзосомной терапии, объявила о подписании партнерства с Takeda Pharmaceutical Company Limited, многонациональной фармацевтической компанией. Сотрудничество будет сосредоточено на разработке до пяти новых методов заместительной терапии белками и мРНК, включая доклиническую программу Evox по болезни Нимана-Пика типа С (NPC) и вторую новую программу, направленную на другое нераскрытое редкое заболевание.

Ожидается, что увеличение количества одобрений продуктов будет способствовать росту мирового рынка лекарств для лечения немановских заболеваний типа С в течение прогнозируемого периода. Например, в марте 2022 года Azafaros B.V., компания, разрабатывающая новые варианты лечения, чтобы помочь пациентам с редкими метаболическими нарушениями, такими как лизосомальные болезни хранения (ЛСД), объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Orphan Drug Designation (ODD) для AZ-3102, новой небольшой молекулы с уникальным двойным режимом действия, при болезни Нимана-пика типа C (NP-C). Обозначение было основано на перспективных доклинических данных АЗ-3120 в модели мыши NP-C.

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Сдержанность рынка

Прекращение клинических испытаний, как ожидается, будет препятствовать росту глобального рынка лекарств типа С для лечения болезни Нимана в течение прогнозируемого периода. Например, в апреле 2022 года Mandos, LLC, биофармацевтическая компания, завершила испытание фазы II / III при болезни Нимана-пика типа С (у детей, подростков и взрослых) в Австралии, Франции, Германии, Италии, Новой Зеландии, Сингапуре, Испании, Турции, Великобритании и США (NCT02534844) (EudraCT2015-002548-15). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) не считает препарат безопасным и эффективным для лечения болезни Ниман-пика типа С.

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рынок – региональный анализ

На основе региона глобальный рынок лекарств для лечения немановых заболеваний типа С сегментирован на Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку.

Ожидается, что Северная Америка станет самым прибыльным регионом в мире в связи с увеличением количества разрешений на продукцию со стороны регулирующих органов. Например, 16 сентября 2020 года биофармацевтическая компания Orphazyme A/S получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) с приоритетным обзором для нового применения лекарственных средств (NDA) для аримокломола для лечения болезни Нимана Пика типа C (NPC).

Ожидается, что в Европе будет наблюдаться значительный рост в течение прогнозируемого периода из-за увеличения научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ по лечению болезни Нимана-Пика типа С. Например, 30 сентября 2020 года IntraBio Inc., частная фармацевтическая компания, объявила о положительных результатах клинического исследования II фазы, которое проводится для тестирования безопасности и эффективности препарата IB1001 для лечения NPC. Клиническое исследование показало снижение тяжести атаксии, симптома NPC, и исследование также прошло конечную точку для клинического впечатления изменения тяжести (CI-CS).

Рисунок 2: Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рыночная стоимость (US$ Mn), по регионам, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Глобальное лечение болезни Ниманна-Пика типа С Рынок - Конкурентный ландшафт

Основными игроками, работающими на мировом рынке лечения лекарств типа С от болезни Нимана, являются Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapeutics, Inc.