Рынок лечения митохондриальных расстройств АНАЛИЗ

Митохондриальные расстройства являются наследственными хроническими расстройствами, характеризующимися широким спектром биохимических и генетических митохондриальных дефектов и мутаций. Расстройство поражает несколько органов, в том числе мозг, сердце, печень, скелетные мышцы, почки и дыхательные системы. Пациенты с митохондриальными расстройствами часто страдают от мышечной слабости, непереносимости физических упражнений и усталости из-за снижения митохондриального дыхания, что вызвано мутациями митохондриальной ДНК, приводящими к снижению способности продуцировать клеточный аденозинтрифосфат (АТФ). Несмотря на значительные успехи в понимании молекулярных механизмов, в настоящее время нет эффективных методов лечения этого заболевания. Лечение митохондриальных расстройств в основном проводится с различными витаминами, кофакторами, немаркированными препаратами, одобренными для других показаний, и пищевыми добавками. Тем не менее, исследовательские организации и фармацевтические компании участвуют в разработке новых лекарств с технологическими достижениями, включая использование новых технологий. биомаркеры, заместительная терапия и сложные пробные проекты, создавая тем самым прибыльные возможности для роста рынка.

Рынок лечения митохондриальных расстройств: динамика рынка

Увеличение распространенности митохондриальных расстройств, вызывающих значительную заболеваемость и смертность, в сочетании с более высоким потенциалом генетической передачи следующему поколению являются факторами, стимулирующими рост рынка. По данным Центра митохондриальных исследований Wellcome, в 2015 году около 10 человек на 100 000 имеют митохондриальные расстройства, которые часто проявляются в раннем детстве. По данным Информационного центра по генетическим и редким заболеваниям, женщины с митохондриальными генетическими нарушениями имеют 50%-ную вероятность с каждой беременностью передачи измененного гена потомству, что указывает на растущее бремя заболевания. Кроме того, рынок лечения митохондриальных расстройств, как ожидается, получит значительную поддержку в будущем, поскольку фармацевтические препараты, одобренные для лечения первичной митохондриальной болезни, имеют статус орфанных лекарств, тем самым имея больший потенциал для утверждения на рынке, чем обычные фармацевтические препараты. Кроме того, ожидается, что одобрение новых молекул лекарств от регулирующих органов создаст прибыльную возможность для роста рынка лечения митохондриальных расстройств. Например, в апреле 2018 года NeuroVive Pharmaceutical AB получила обозначение KL1333 от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения наследственных заболеваний митохондриальной дыхательной цепи (MRCD).

Кроме того, ожидается, что наличие различных клинических испытаний, проводимых различными исследовательскими институтами для удовлетворения неудовлетворенной потребности пациентов, страдающих митохондриальными расстройствами, увеличит рост рынка. Например, в апреле 2018 года компания GenSight Biologics, специализирующаяся на открытии и разработке инновационных генных терапий для нейродегенеративных заболеваний сетчатки и расстройств центральной нервной системы, объявила о результатах клинического исследования REVERSE Phase III, оценивающего безопасность и эффективность одной интравитреальной инъекции GS010 (rAAV2/2-ND4) для лечения митохондриальной болезни - наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON).

Ожидается, что более высокие инвестиции в НИОКР со стороны организаций, поддерживающих исследователей в разработке эффективных методов лечения для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов, увеличат рост рынка лечения митохондриальных расстройств в ближайшем будущем. Например, Фонд митохондриальной медицины (FMM) поддерживает и ускоряет разработку наиболее перспективных исследований и методов лечения митохондрий для лечения различных форм митохондриальных заболеваний и расстройств путем финансирования целевого проекта терапевтических открытий. В 2014 году (FMM) сотрудничал с Фондом Майкла Дж. болезнь Паркинсона Исследование (MJFF) для поддержки исследовательского проекта на кафедре неврологии в клинике Майо для изучения терапевтического подхода к лечению болезни Паркинсона, ориентированного на митохондрии. Кроме того, Объединенный фонд по митохондриальным заболеваниям (UMDF) совместно с Национальным институтом детского здоровья и развития человека (NICHD) запустил консорциум данных о последовательности митохондриальных заболеваний (MSeqDR). Целью этого консорциума является содействие осаждению, курированию, аннотации и комплексному анализу геномных данных о митохондриальных заболеваниях для клинических и исследовательских сообществ.

Однако более высокие затраты на НИОКР, строгие правила одобрения новых методов лечения, недостаточная осведомленность и понимание болезни являются факторами, сдерживающими рост рынка.

Рынок лечения митохондриальных расстройств: региональная динамика

Региональная сегментация глобального рынка лечения митохондриальных расстройств Coherent Market Insights включает Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку. Ожидается, что Северная Америка будет занимать доминирующее положение на мировом рынке лечения митохондриальных расстройств в течение прогнозируемого периода из-за растущей распространенности заболевания и растущего числа инициатив по распространению информации и поддержке разработки новых лекарств. По данным Института медицины США, в 2015 году около 30 000 американцев страдают от наследственных дефектов в митохондриях. Кроме того, по данным Фонда митохондриальной медицины, около 1000 детей в год рождаются с той или иной формой митохондриальной болезни в США Более того, Североамериканский консорциум по митохондриальным заболеваниям (NAMDC), часть сети клинических исследований редких заболеваний (RDCRN), специально работает над сбором информации от пациентов с митохондриальными заболеваниями в реестре клинических пациентов, тем самым помогая исследователям идентифицировать и набирать пациентов для будущих исследований.

Рынок лечения митохондриальных расстройств: конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие на рынке, внедряют стратегическое сотрудничество с исследовательскими организациями для продвижения лекарств от редких заболеваний посредством клинических разработок. Например, в феврале 2018 года NeuroVive Pharmaceutical AB в сотрудничестве с Каролинским институтом разработала соединение NV556 для лечения пациентов с митохондриальной миопатией. Ожидается, что компания начнет клинические испытания соединения с эффективными результатами доклинического исследования.

Ключевые игроки, работающие на мировом рынке лечения митохондриальных расстройств, включают Centogene AG, GeneDx, Ixchel Pharma, Khondrion BV, Mitobridge, NeuroVive Pharmaceutical AB, Reata Pharmaceuticals Inc. и Stealth Biotherapeutics.

Рынок лечения митохондриальных расстройств: таксономия рынка

На основе типа терапии глобальный рынок лечения митохондриальных расстройств подразделяется на:

• Диетическая терапия
• Витаминная и дополнительная терапия
• Трубопроводная терапия
  • NV556
  • KL1333
  • Другие

На основе канала распределения глобальный рынок лечения митохондриальных расстройств сегментирован на:

• Больничные аптеки
• Розничные аптеки
• Онлайн аптеки

На основе географии мировой рынок лечения митохондриальных расстройств подразделяется на:

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка