Наследственная ангиоэдема рынок АНАЛИЗ

Наследственный ангионевротический отек (HAE) является редким расстройством, связанным с иммунной системой. Угрожающее жизни состояние вызвано отсутствием ингибитора C1-эстеразы (C1-INH), в результате чего кровеносные сосуды расширяются. Симптомы заболевания включают повторяющиеся эпизоды отеков в различных частях тела, таких как руки, ноги, лицо и дыхательные пути. HAE классифицируется на 3 типа: Тип I HAE, тип II HAE и тип III HAE основаны на снижении синтеза ингибитора или образовании дисфункционального белка. Хотя это состояние является наследственным, отсутствие семейной истории не исключает диагноз HAE, что указывает на то, что до 25% случаев HAE являются результатом спонтанной мутации гена-ингибитора C1 при зачатии.

Мировой рынок наследственной ангиоэдемы оценивается как $2 431,89 млн. в 2022 год Ожидается, что он выставит КАГР из 9,1% в течение прогнозируемого периода (2022-2030)

Рисунок 1.Глобальная доля рынка наследственной ангиоэдемы (%), по каналу распределения, 2022

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Ожидается, что увеличение распространенности и повышение осведомленности о наследственной ангиоэдеме будут стимулировать рост рынка наследственной ангиоэдемы.

Ожидается, что увеличение числа случаев наследственного ангионевротического отека и наследственная природа, дающая болезни возможность передавать дефектный ген будущим поколениям, будут стимулировать рост рынка. Например, согласно статье, опубликованной Национальным центром биотехнологической информации, в мае 2022 года предполагаемая распространенность наследственного ангионевротического отека составляет 1 из 50 000 во всем мире. По данным Национальной организации по редким расстройствам (NORD), риск передачи аномального гена от пострадавшего родителя к потомству составляет 50% для каждой беременности независимо от пола получившегося ребенка.

Рисунок 2.Глобальная доля рынка наследственной ангиоэдемы (%), по регионам, 2022

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Ожидается, что увеличение поддержки со стороны некоммерческих организаций в направлении интенсивных исследований будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода.

Организации сосредоточены на повышении глобальной осведомленности о наследственной ангиоэдеме путем обучения и расширения прав и возможностей пациентов и обеспечения доступа к подходящей терапии / лечению. Организации также работают над интенсивными исследованиями, чтобы найти лекарство от наследственного ангионевротического отека. Например, некоммерческая организация под названием HAEi занимается распространением информации о недостатках ингибиторов C1 и улучшением диагностики, облегчая доступ к возмещению расходов на терапию HAE, обеспечивая пожизненное здоровье для глобальных пациентов. Кроме того, некоммерческая организация, Ассоциация наследственной ангиоэдемы США, стремится продвигать и проводить клинические исследования, направленные на улучшение состояния пациентов с HAE.

Глобальный рынок наследственной ангиоэдемы – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

Пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на рынок наследственной ангиоэдемы из-за нарушения лечения наследственной ангиоэдемы. Например, согласно статье, опубликованной Национальным центром биотехнологической информации, в январе 2022 года были проведены глобальные онлайн-опросы для охвата перспектив пациентов и медицинских работников (HCP) о влиянии COVID-19 и будущем влиянии, которое он окажет на наследственную ангиоэдему (HAE). В соответствии с результатами, как пациенты, так и HCP во всем мире сообщили, что пандемия ограничила доступность медицинской помощи HAE, и они ожидают, что ограничения будут продолжаться далеко за пределами пандемии. Кроме того, пациенты и HCP ожидают, что на лечение, связанное с HAE, будет негативно влиять пандемия в течение нескольких лет. Неравенство в медицинской помощи и технологической инфраструктуре может усугубить эти проблемы в странах с низким уровнем дохода. Необходимо создать вспомогательные инструменты и глобальную инфраструктуру для оказания помощи странам, не имеющим высоких доходов, на протяжении всей пандемии и через несколько лет после нее.

Глобальная наследственная ангиоэдема Рынок: ключевые события

7 июня 2022 года BioCryst Pharmaceuticals, Inc., компания, которая разрабатывает и разрабатывает маломолекулярные лекарства от редких заболеваний, таких как наследственный ангионевротический отек (HAE) и прогрессирующая фибродисплазия (FOP), объявила, что Swissmedic, швейцарский орган по надзору за лекарствами и медицинскими устройствами, предоставил разрешение на маркетинг для пероральных, однократных ежедневных атак ORLADEYO (berotralstat) для рутинной профилактики рецидивирующих наследственных приступов ангиодемы (HAE) у пациентов 12 лет и старше в Швейцарии.

В марте 2022 года биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила о публикации положительных данных фазы 2 для донидалорсена в New England Journal of Medicine (NEJM). Donidalorsen - это исследуемое антисмысловое лекарство, которое Ionis Pharmaceuticals, Inc. оценивает для лечения пациентов с наследственным ангиоэдемой (HAE). В исследовании фазы 2 донидалорсен продемонстрировал снижение приступов ангиоэдемы на 90% по сравнению с плацебо в дозе 80 мг в месяц. Было отмечено значительное улучшение качества жизни, как оценивалось Ангиоэдемой качества жизни вопросник (AE-QoL) у пациентов, получавших донидалорсен.

Глобальный рынок наследственной ангиоэдемы: сдержанность

Основными факторами, препятствующими росту глобального рынка наследственной ангиоэдемы, являются возможность неправильной диагностики наследственной ангиоэдемы и высокая стоимость препаратов, используемых для лечения ангиоэдемы. Например, согласно статье, опубликованной Everyday Health, Inc. в июне 2020 года, люди с наследственным ангионевротический отек часто ошибочно диагностируются как имеющие другую медицинскую проблему. Согласно тому же источнику, в опросе 313 пациентов 65 процентов пациентов с HAE сообщили о неправильной диагностике до того, как врач точно определил их состояние. HAE обычно ошибочно принимают за аллергическую реакцию, аппендицит и синдром раздраженного кишечника (IBS). Около 40 процентов людей с HAE диагностируются в течение первых трех лет, тогда как почти 33 процента людей все еще сталкиваются с задержками в 10 лет или дольше.

Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на глобальном рынке наследственных ангиоэдем, включают CSL Behring, Takeda Pharmaceutical Company Limited., Pharming, BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Attune Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., Adverum Biotechnologies, Inc., KalVista Pharmaceuticals, CENTOGENE N.V. и Sanofi.