Рынок генной терапии гемофилии АНАЛИЗ

Гемофилия - это генетическое заболевание, при котором кровь пациента обычно не свертывается из-за отсутствия белков свертывания крови, известных как коагулирующие факторы. Обычные варианты лечения включают своевременную замену конкретного фактора свертывания крови. Крупные аптечные и биотехнологические компании проводят исследования и разработки по разработке генной терапии гемофилии из-за различных недостатков при обычной терапии. Ожидается, что увеличение числа пациентов с гемофилией, которые нуждаются в лечении, и сильный конвейер продуктов будут стимулировать рост рынка генной терапии гемофилии.

Мировой рынок генной терапии гемофилии оценивается как $330,9 млн. в 2022 год Ожидается, что он выставит КАГР из 43,6% % в течение прогнозируемого периода (2022-2030).

Рисунок 1. Глобальная гемофилия Доля рынка генной терапии (%), по типу гемофилии, 2022

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Ожидается, что увеличение базы пациентов с гемофилией во всем мире, особенно в развитых странах, будет стимулировать рост рынка генной терапии гемофилии.

Высокая распространенность гемофилии увеличивает спрос на устойчивое лечение заболевания, которое, по прогнозам, будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. По данным Национального фонда гемофилии 2018 года, гемофилия затронула более 400 000 человек во всем мире. Более того, по оценкам, 75% пациентов, страдающих гемофилией, не имеют доступа к лечению или получают недостаточное лечение. Согласно отчету Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), гемофилия А происходит в 1 из 5000 живых мужских родов. Это примерно в четыре раза чаще, чем гемофилия B. Немногие эффективные методы лечения гемофилии требуют пожизненной инфузии дорогостоящих лекарств, изготовленных с помощью рекомбинантной биотехнологии или из плазмы человека.

Кроме того, в сентябре 2019 года, по данным американского журнала Managed Care, мета-анализ показал, что более 1125 000 мужчин во всем мире имеют наследственное нарушение свертываемости крови; 418 000 из них имеют тяжелую версию в основном недиагностированного заболевания. Ранее только 400 000 человек во всем мире имели гемофилию.

Исследование показало, что на 100 000 мужчин приходится:

• 1 случай для всех тяжести гемофилии А
• 0 случаев тяжелой гемофилии А
• 8 случаев всех степеней гемофилии B
• Случаи тяжелой гемофилии B

На 100 000 мужчин распространенность при рождении составляет:

• 6 случаев для всех тяжести гемофилии А
• 5 случаев тяжелой гемофилии А
• 0 случаев для всех тяжести гемофилии B
• 5 случаев тяжелой гемофилии B

Для тех, кто родился с гемофилией, шансы на нормальную продолжительность и качество жизни будут снижены на 64% в странах с уровнем дохода выше среднего, на 77% в странах со средним уровнем дохода и до 93% в странах с низким уровнем дохода. В 2020 году Всемирная федерация гемофилии (WFH) выявила 165 379 человек с гемофилией A и 33 076 человек с гемофилией B во всем мире.

Более того, по данным Центра по контролю и профилактике заболеваний, гемофилия А поражает 1 из 5000 родов у мужчин и около 400 детей рождаются с гемофилией А каждый год.

Фигура 2. Глобальная гемофилия Доля рынка генной терапии (%), по регионам, 2022

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Ожидается, что сильный конвейер продуктов на основе генов для лечения гемофилии будет стимулировать рост рынка генной терапии гемофилии.

Генная терапия гемофилии имеет сильный продуктовый конвейер, который, как ожидается, выйдет на рынок в ближайшем будущем. Ожидается, что это будет стимулировать рост рынка, поскольку это приведет к появлению новых вариантов лечения гемофилии. В январе 2019 года более 15 исследований генной терапии находятся в стадии клинического развития. В декабре 2018 года Spark Therapeutics объявила об обновленных предварительных данных для продолжающегося клинического исследования фазы 1/2 исследуемого СПК-8011 при гемофилии А.

Современные методы лечения гемофилии являются только симптоматическим лечением заболевания путем введения факторов свертывания XIII или IX. Кроме того, существуют серьезные побочные эффекты, связанные с продуктами, полученными из плазмы, и ограниченный доступ к лечению. Генная терапия может решить эти проблемы на определенном уровне. Продукт генной терапии BioMarin Pharmaceutical Valoctocogene roxaparvovec для гемофилии В 2019 году A находился на стадии III клинического развития.

Кроме того, в январе 2021 года Лигой клинических исследований России было проведено Интервенционное исследование по введению эфмороктокога для лечения гемофилии А. Исследование в настоящее время находится на этапе 4, и, по оценкам, оно будет завершено 15 ноября 2022 года.

Глобальная гемофилия Рынок генной терапии – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

COVID-19 может влиять на экономику тремя основными способами: непосредственно затрагивая производство и спрос на лекарства, медицинские устройства, пищевые добавки и т. д., создавая сбои в каналах распределения, и через его финансовое воздействие на фирмы и финансовые рынки. Из-за общенациональных блокировок несколько стран, таких как Китай, Индия, Саудовская Аравия, ОАЭ, Египет и другие, сталкиваются с проблемами в отношении транспортировки наркотиков из одного места в другое.

Однако пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на мировой рынок генной терапии гемофилии из-за снижения научно-исследовательской деятельности из-за пандемии COVID-19. Например, в июле 2020 года, по данным Национального центра биотехнологической информации, на момент пандемии COVID-19 приоритетной была научно-исследовательская и опытно-конструкторская деятельность по разработке вакцины, используемой в профилактике коронавируса. В рамках ответных мер ВОЗ был активирован проект НИОКР для ускорения диагностики, вакцин и терапии этого нового коронавируса. Проект направлен на улучшение координации между учеными и глобальными специалистами в области здравоохранения, ускорение процесса исследований и разработок, а также разработку новых норм и стандартов для изучения и улучшения глобальных ответных мер. 30 января 2020 года, следуя рекомендациям Комитета по чрезвычайным ситуациям, Генеральный директор ВОЗ объявил, что вспышка представляет собой чрезвычайную ситуацию в области общественного здравоохранения, имеющую международное значение. 11-12 февраля 2020 года мировые ученые по COVID-19 встретились в штаб-квартире Всемирной организации здравоохранения в Женеве, чтобы оценить текущий уровень знаний о новом вирусе, согласовать критические вопросы исследований, на которые необходимо срочно ответить, и найти способы совместной работы по ускорению и финансированию приоритетных исследований для сокращения этой вспышки и подготовки к ним в будущем. Следовательно, это замедлило исследования и разработки препаратов, используемых при лечении гемофилии.

Глобальная гемофилия Генная терапия Рынок: ключевые события

В июле 2022 года Sanofi, фармацевтическая и медицинская компания и шведская биофармацевтическая компания Orphan Biovitrum сотрудничают в разработке и коммерциализации efanesoctocog alfa. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило Breakthrough Therapy обозначение efanesoctocog alfa (BIVV001) для лечения людей с гемофилией А, редким и опасным для жизни заболеванием кровотечения, на основе данных основного исследования XTEND-1 фазы 3. Efanesoctocog alfa является первой терапией фактора VIII, получившей обозначение «Прорывная терапия» от FDA. Efanesoctocog alfa - это новая и исследовательская терапия фактора VIII, предназначенная для обеспечения нормального уровня активности фактора, близкого к нормальному, в течение большей части недели. Обозначение «прорывная терапия» предназначено для ускорения разработки и обзора лекарств в США, которые нацелены на серьезные или опасные для жизни состояния. Препараты, подходящие для этого назначения, должны показать предварительные клинические доказательства того, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение клинически значимых конечных точек по сравнению с доступными методами лечения.

Глобальная гемофилия Генная терапия Рынок: сдержанность

Основные факторы, препятствующие росту глобального рынка генной терапии гемофилии, включают серьезные побочные эффекты, связанные с продуктами, полученными из плазмы, и ограниченный доступ к лечению гемофилии. Например, в сентябре 2019 года, по данным Национального центра биотехнологической информации, основным осложнением лечения концентратов фактора коагуляции при гемофилии является развитие аллоантител, направленных против фактора VIII или IX. Распространенным долгосрочным осложнением гемофилии является постоянное повреждение суставов (гемартропатия), вызванное повторяющимися эпизодами кровотечения.

Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на мировом рынке генной терапии гемофилии, включают BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc. и Freeline Therapeutics.