Рынок Атаксия Фридриха ANALYSIS

Атаксия Фридрейха вызвана генетическими мутациями, приводящими к снижению производства и экспрессии митохондриального белка, называемого фратаксином, который участвует в регуляции ферментов кластера железа и серы в клетках организма. Недостаточные уровни фратаксина приводят к снижению активности нескольких митохондриальных ферментов, участвующих в цепочке переноса электронов, что приводит к нарушению митохондриального метаболизма, такого как накопление железа в дисфункции митохондрий синтеза аденозинтрифосфата, снижению производства АТФ (аденозинтрифосфата) и неэффективному антиоксидантному ответу. В результате митохондриальной дисфункции нейроны постепенно умирают, а пациенты с атаксией Фридрейха постепенно теряют способность координировать движения и эффективно выполнять повседневные действия, такие как ходьба, бег и т. Д. Таким образом, терапевтические стратегии лечения пациентов с атаксией Фридриха направлены на исправление некоторых последствий дефицита фратаксина или на восстановление достаточного уровня фратаксина в клетке.

Тем не менее, адекватное лечение атаксии Фридриха еще не доступно для пациентов. Некоторые из подходов фармакологической терапии, используемых для лечения пациентов с атаксией Фридриха, включают использование таких препаратов, как: ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (ACE), бета-блокаторы, диуретики, парабензохинон, иммуномодуляторы, релаксанты скелетных мышц, противоэпилептические препараты, индуктор, связанный с ядерным фактором-эритроидным фактором 2 (Nrf2), ингибиторы гистондеацетилазы (HDAC), дейтерированные полиненасыщенные жирные кислоты, трансактиваторы транскрипции (TAT)-фратаксин, хелаторы железа и т.д. Будущая терапия атаксии Фридрейха включает расширенную генную терапию, чтобы добавить правильную копию гена, ответственного за производство белка фратаксина в организме.

Мировой рынок атаксии Фридриха оценивается как 777,2 млн. долларов США в 2022 год Ожидается, что он выставит КАГР из 13,0% в течение прогнозируемого периода (2022-2030).

Фигура 1. Доля рынка Ataxia (%), по регионам, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Ожидается, что высокое бремя атаксии Фридриха будет стимулировать рост глобального рынка атаксии Фридриха в течение прогнозируемого периода.

Например, согласно данным, опубликованным благотворительной организацией Ataxia UK, зарегистрированной в Шотландии и Англии и Уэльсе в ноябре 2020 года, было подсчитано, что заболеваемость атаксией Фридрейха на основе несущей частоты 1 из 85 составляла 1:29 000 в Европе в 2020 году.

Фигура 2. Рыночная стоимость Ataxia (US$ Mn) по маршруту администрирования, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Ожидается, что расширение научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ по внедрению новых методов лечения атаксии Фридриха будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода.

Например, согласно статье, опубликованной в журнале Neurobiology of Disease, в январе 2021 года пероральный препарат под названием лериглитазон показал преимущества при лечении атаксии Фридриха на клеточных и животных моделях. Leriglitazone производится компанией Minoryx Therapeutics, базирующейся в Испании, и в настоящее время находится на стадии 2/3 клинических испытаний для лечения атаксии Фридриха. Лериглитазон восстанавливает митохондриальную функцию, которая обычно затруднена из-за отсутствия митохондриального белка фратаксина (FXN) при болезни атаксии Фридрейха.

Кроме того, в феврале 2022 года Design Therapeutics, Inc., американская биотехнологическая компания, объявила, что в настоящее время проводит клиническое испытание фазы 1 своего исследуемого препарата DT-216, внутривенную (IV) инъекцию для лечения атаксии Фридрейха, и это клиническое исследование, как ожидается, будет завершено к декабрю 2022 года.

Ключевые игроки, работающие на рынке, сосредоточены на получении одобрения регулирующих органов своих лекарств от атаксии, что, как ожидается, будет стимулировать рост глобального рынка атаксии Фридрейха в течение прогнозируемого периода.

В марте 2022 года Stealth BioTherapeutics Inc., биотехнологическая компания, базирующаяся на Каймановых островах, объявила, что она получила обозначение Orphan Drug от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (US FDA) для разработки сиротского продукта для своего препарата Elamipretide, который показан для лечения атаксии Фридрейха.

Глобальный рынок атаксии Фридрейха – влияние пандемии коронавируса (Covid-19)

SARS-CoV-2 (Коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома) был впервые зарегистрирован в Ухане, Китай, в декабре 2019 года и был объявлен Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ), которая определяет эту инфекцию SARS-CoV-2 как новый коронавирус (COVID-19). По данным Коронавируса (COVID-19), Еженедельного эпидемиологического обновления Всемирной организации здравоохранения, COVID-19 распространился по всему миру, заражая более 519 миллионов человек, что привело к более чем 6,3 миллионам смертей по состоянию на 15 мая 2022 года. Негативное влияние COVID-19 на сферу здравоохранения огромно, и это значительно нарушило всю цепочку поставок в отрасли здравоохранения, от сырья до производства и доставки. Аналогичным образом пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на общий рост рынка атаксии Фридрейха из-за ограничений движения и блокировок.

Аналогичным образом, спрос и предложение на препараты против атаксии Фридрейха были нарушены из-за прекращения клинических испытаний, направленных на разработку лекарств для лечения атаксии Фридрейха, а также из-за нарушения поставок препаратов против атаксии Фридрейха во время блокировки. Кроме того, физиотерапия, реабилитационные программы, физическая подготовка и т. д. для лечения атаксии Фридрейха были остановлены во время блокировки.

Например, согласно электронному опросу, проведенному среди пациентов с атаксией Фридриха (FA) в Италии и опубликованному в журнале Cerebellum & Ataxias, научном журнале открытого доступа в январе 2021 года, было обнаружено, что число пациентов, проходящих физиотерапию, сократилось на 72,2% из-за блокировки COVID-19. По данным того же источника, более 60% пациентов с атаксией Фридриха сообщили об ухудшении своего здоровья в отсутствие физиотерапии во время блокировки COVID-19.

Глобальный рынок атаксии Фридриха - сдержанность

Проблемы, с которыми сталкиваются при разработке и проведении клинических испытаний для разработки лечения атаксии Фрейдриха, являются факторами, которые, как ожидается, будут препятствовать росту глобального рынка атаксии Фрейдриха в течение прогнозируемого периода.

Разработка клинических испытаний для редких нейродегенеративных заболеваний, таких как атаксия Фридриха, является сложной из-за недостаточного количества пациентов с атаксией Фридриха, гетерогенного характера заболевания с медленной и переменной скоростью прогрессирования, что затрудняет определение надежных показателей исхода для мониторинга прогрессирования атаксии Фридриха.

Например, согласно статье, опубликованной в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases, в августе 2020 года атаксия Фридрейха является генетическим, нейродегенеративным расстройством движения, с типичным возрастом начала (возраст, в котором впервые появляются симптомы заболевания) между 10 и 15 годами. Таким образом, диагностика заболевания занимает много времени с момента его начальной стадии. Тот же источник также подсчитал, что среднее время, необходимое для диагностики редких заболеваний, таких как атаксия Фридрейха, составляет 5 лет.

Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на глобальном рынке атаксии Фридрейха, включают Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx, PTC Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Jupiter Neurosciences, Inc., Lexeo Therapeutics, Zydus Lifesciences Ltd., Cipla Limited, GlaxoSmithKline Plc., Aurobindo Pharma Ltd., Sun Pharmaceutical Industries Ltd., Torrent Pharmaceuticals Ltd. и Intas Pharmaceuticals Ltd.