Семейная хиломикронемия Рынок лечения синдрома ANALYSIS

Семейная хиломикронемия Синдром — это генетическое состояние, характеризующееся неспособностью организма переваривать жиры в основном триглицериды. При семейном синдроме хиломикронемии липопротеинлипаза (LPS) не функционирует, что является ферментом, который разрушает хиломикроны в крови. Медицинские работники могут клинически диагностировать ФКС, ища острый панкреатит, боль в животе, неконтролируемый диабет, избыточное потребление алкоголя и гипертриглицеридемию. Наиболее отличительным признаком семейного синдрома хиломикронемии является появление жирной крови на коже, в основном из-за высокого уровня жира в организме. Люди с чрезвычайно высоким уровнем триглицеридов более подвержены ФКС. Согласно отчету Фонда семейного синдрома хиломикронемии (FCS), в 2017 году около 30 миллионов человек страдают от редких заболеваний, на долю которых приходится 1 из 10 человек в США, а также 95% редких заболеваний не имеют одобренного лечения. Семейная хиломикронемия Синдром является редким заболеванием, которое поражает небольшое население во всем мире. Согласно отчету Национальной организации по редким расстройствам (NORD), в 2017 году FCS более распространен во французском сообществе и некоторых общинах Нидерландов, где распространенность составляет от 19 до 20 на один миллион человек.

Тяжелые осложнения, связанные с ФКС, включают жировые заболевания печени, увеличенную печень, увеличенную селезенку и панкреатит, которые могут быть опасными для жизни. При панкреатите поджелудочная железа вырабатывает гормоны инсулин, который помогает переваривать пищу и регулирует уровень сахара в крови. Он характеризуется воспалением поджелудочной железы, которое крайне болезненно и может быть тяжелым. Частые приступы панкреатита могут привести к долгосрочному повреждению органов или смерти. Из-за редкости состояния клиническая прогрессия этого синдрома не очень хорошо изучена, что создает возможность для игрока рынка лечения семейного синдрома хломикронемии в ближайшем будущем.

У людей с ФКС уровень триглицеридов может увеличиться до 20-30 раз по сравнению с нормальными людьми, даже с помощью лекарств с низким содержанием жиров. Исследователи работают над разработкой терапии, способной снизить уровень ApoC-III в крови. ApoC-III оказался белком, который регулирует уровень триглицеридов в организме человека. Таким образом, уменьшение количества ApoC-III может помочь регулировать повышенный уровень триглицеридов, что является значительным фактором риска развития панкреатита.

Невозобновление Glybera и запуск Volanesorsen для управления общим ростом рынка лечения семейного синдрома хломикронемии

В сентябре 2017 года Akcea Therapeutics Inc., дочерняя компания Ionis Pharmaceutical Inc., объявила о подаче новой заявки на лекарственные препараты в Министерство здравоохранения Канады для Volanesorsen с целью разработки и коммерциализации лекарств для лечения тяжелых сердечно-метаболических заболеваний, вызванных липидным расстройством. Воланэсорсен предназначен для снижения производства белка ApoC-III в печени, который играет жизненно важную роль в регуляции ТГ плазмы. Министерство здравоохранения Канады предоставило приоритетный обзор препарата для лечения синдрома семейной хломикронемии в Канаде, который может помочь ускорить доступ этого лекарства к людям Канады, страдающим от ФКС, и, как ожидается, будет способствовать росту рынка лечения семейной хломикронемии в этом регионе. Akcea Therapeutics достигла успешных результатов в своем исследовании фазы 3 - APPROACH Study и в настоящее время проводит исследование APPROACH Open Label Study для дальнейшей оценки эффективности при расширенном введении препарата у пациентов с ФКС.

Глибера, генная терапия, предназначена для восстановления фермента LPL, необходимого для очистки несущих жир частиц хиломикрона из кишечника. Это одноразовое лечение генной терапией, которое включает серию из 60 внутримышечных инъекций в ноги. В октябре 2012 года Европейская комиссия предоставила разрешение на маркетинг Glybera в исключительных обстоятельствах в качестве лечения для небольших подгрупп взрослых пациентов с диагнозом семейного дефицита LPL, что было подтверждено генетическим тестированием. В апреле 2017 года uniQure объявила о необновлении разрешения на генную терапию Glybera в Европе, срок действия которого истекает в октябре 2017 года. Ожидается, что невозобновление разрешения Glybera на маркетинг в Европе повлияет на общий рынок FCS.