Болезнь Фабри, также называемая болезнью Андерсона-Фабри и дефицитом альфа-галактозидазы-А, является X-связанным, наследственным, лизосомальным заболеванием хранения, вызванным нехваткой фермента α-галактозидазы А (энзим, необходимый для метаболизма липидов, жироподобных веществ, которые включают масла, воски и жирные кислоты). Мутированный ген приводит к образованию липидов к вредным уровням в различных частях тела, таких как вегетативная нервная система, сердечно-сосудистая система, глаза и почки. Некоторые из общих симптомов этого мультисистемного расстройства включают хроническую боль, акропарестезию, желудочно-кишечные расстройства, характерные поражения кожи (ангиокератомата), прогрессирующее нарушение функции почек, кардиомиопатию и инсульт.
Фабри лечение болезней рыночных водителей
В недавнем прошлом различные регулирующие органы ключевых регионов одобрили новые лекарства для лечения болезни Фабри. Ожидается, что одобрение и запуск таких новых лекарств в регионе значительно поддержит рост мирового рынка лечения заболеваний Фабри в течение прогнозируемого периода.
Например, в августе 2018 года Amicus Therapeutics, Inc. получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на свой препарат Galafold (мигаластат). Это первый пероральный препарат, показанный для лечения взрослых с болезнью Фабри.
Ожидается, что наличие надежного лекарственного конвейера, указанного для лечения болезни Фабри, также станет основным фактором, стимулирующим рост мирового рынка лечения болезни Фабри в течение прогнозируемого периода. Таблица, указанная ниже, представляет собой список некоторых новых методов лечения, разрабатываемых для лечения болезни Фабри.
Кроме того, ключевые игроки на рынке в основном инвестируют в разработку новых методов лечения болезни Фабри, ожидается, что такое стратегическое финансирование со стороны различных игроков значительно подпитывает рост мирового рынка лечения Фабри. Например, в феврале 2018 года AvroBio Inc. закрыла финансирование в размере 60 миллионов долларов США для поддержки исследования фазы 2 своей новой генной терапии AVR-RD-01 для лечения болезни Фабри.
Региональный анализ рынка лечения заболеваний Fabry
Ожидается, что в течение прогнозируемого периода рынок лечения заболеваний Fabry в Европе резко вырастет благодаря проникновению ключевых игроков в ключевые регионы Европы с их новыми продуктами для лечения болезни Фабри. Например, Amicus Therapeutics Inc. запустила Galafold (Migalastat) для лечения болезни Фабри в Италии (в марте 2017 года) и в Испании (в январе 2018 года).
В ноябре 2018 года JCR Pharmaceuticals Co., Ltd, японская компания, запустила биоаналог бета-агалсидазы для лечения болезни Фабри. Ожидается, что запуск биоаналогов повысит доступность этих методов лечения в ключевых регионах Азиатско-Тихоокеанского региона, поскольку биоаналоги довольно дешевы, чем биологические препараты, поэтому ожидается, что это ускорит рост рынка лечения заболеваний в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Сдержанность рынка лечения болезней Fabry
Болезнь Фабри — очень редкое заболевание, поражающее около 1 человека из 50 000 (согласно Национальному фонду болезней Фабри), диагноз болезни Фабри подтверждается демонстрацией дефицита ферментов у мужчин и выявлением специфической мутации гена GLA у мужчин и женщин.
Следовательно, низкий уровень диагностики из-за отсутствия таких диагностических процедур и квалифицированных специалистов в странах с развивающейся экономикой, таких как Африка, Индия и Китай, как ожидается, будет основным фактором, сдерживающим рост глобального рынка лечения заболеваний Фабри.
Рынок лечения заболеваний Fabry Ключевые игроки
Ключевые игроки, работающие на мировом рынке лечения заболеваний Fabry, включают: Amicus Therapeutics Inc., Sanofi Genzyme (компания Sanofi S.A.), Idorsia Pharmaceuticals Ltd., Protalix BioTherapeutics, Inc., AvroBio Inc., JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Resverlogix Corp. и Ozmosis Research Inc.
Таксономия рынка лечения болезни Фабри:
Глобальный рынок лечения заболеваний Fabry сегментирован на основе лекарственных препаратов, типа молекул, пути введения, канала распределения и региона.
Наркотики -
Молекулы типа
По маршруту администрирования -
Распределительный канал -
По регионам -
Share
About Author
Vipul Patil
Vipul Patil is a dynamic management consultant with 6 years of dedicated experience in the pharmaceutical industry. Known for his analytical acumen and strategic insight, Vipul has successfully partnered with pharmaceutical companies to enhance operational efficiency, cross broader expansion, and navigate the complexities of distribution in markets with high revenue potential.
Transform your Strategy with Exclusive Trending Reports :
Joining thousands of companies around the world committed to making the Excellent Business Solutions.
View All Our Clients