Глобальный синдром Моркио (MPS-IV) SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

Ожидается, что объем мирового рынка лекарств с синдромом моркио (MPS-IV) достигнет 4,3 млн долларов США к 2031 году от 1,9 млн долларов США в 2024 году, демонстрируя совокупный годовой темп роста (CAGR) 12,4% в течение прогнозируемого периода.

Синдром Моркио, также известный как мукополисахаридоз IV типа (MPS IV), является редким наследственным заболеванием, характеризующимся нарушением развития и коротким ростом. Это вызвано дефицитом фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы, который необходим для распада гликозаминогликанов. Текущие варианты лечения для MPS IV ограничены лечением симптомов и поддержкой. уход.

Глобальный синдром Моркио (MPS-IV) - региональные исследования рынка наркотиков

• Северная Америка Ожидается, что в течение прогнозируемого периода на рынке лекарств с синдромом Моркио (MPS-IV) будет находиться крупнейший рынок, на который в 2024 году будет приходиться более 43,7% рынка. Североамериканский регион доминирует на мировом рынке лекарств с синдромом моркио (MPS-IV) с присутствием нескольких ведущих фармацевтических компаний и большими расходами на здравоохранение.
• Азиатско-Тихоокеанский регион Ожидается, что рынок будет вторым по величине рынком для рынка лекарств с синдромом моркио (MPS-IV), на который приходится более 25,2% доли рынка в 2024 году. В Азиатско-Тихоокеанском регионе, особенно в развивающихся странах, таких как Китай и Индия, наблюдается самый быстрый рост рынка лекарств с синдромом моркио (MPS-IV). Это связано с расширением научно-исследовательской деятельности, партнерских отношений и соглашений между ключевыми игроками рынка.
• Европа Ожидается, что рынок будет самым быстрорастущим рынком для рынка лекарств с синдромом Моркио (MPS-IV) с долей 19% в течение прогнозируемого периода. Рост рынка в Европе развивается быстрыми темпами благодаря благоприятной поддержке политики, развитию инфраструктуры и меняющимся предпочтениям клиентов.

Фигура 1. Доля рынка наркотиков на мировом рынке моркио (MPS-IV), по регионам, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Мнение аналитика:

Глобальный рынок лекарственных препаратов с синдромом моркио (MPS-IV) имеет значительный потенциал роста в ближайшие годы. Это редкое генетическое заболевание в настоящее время не имеет лечения, но последние достижения в области генной терапии и заместительной терапии ферментами дают надежду на эффективное лечение этого состояния. Ожидается, что новые лекарства, поступающие от крупных фармацевтических компаний, будут стимулировать рынок после получения разрешений регулирующих органов. Ключевые игроки рынка должны сосредоточиться на сотрудничестве с клиническими исследовательскими центрами и группами по защите пациентов, чтобы распространять информацию о состоянии и доступных альтернативах лечения. Производители по-прежнему имеют возможность ориентироваться на развивающиеся страны Азии и Латинской Америки, запуская программы помощи пациентам и стратегии дифференцированного ценообразования. Принятие передовых методов генной терапии может помочь более эффективно удовлетворять неудовлетворенные потребности пациентов с МПС-IV

Глобальный рынок наркотиков с синдромом Моркио (MPS-IV)

• Активизация информационно-просветительских кампаний: Ожидается, что более широкое внедрение стратегий неорганического роста, таких как запуск кампаний по повышению осведомленности, будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в мае 2019 года, Takeda Pharmaceutical Компания LimitedГлобальная фармацевтическая компания объявила, что они запустили кампанию #MPSAware, чтобы совпасть с Днем осведомленности MPS 15 мая 2019 года. Кампания направлена на повышение осведомленности об этой группе из семи редких генетических заболеваний и признание пациентов, лиц, осуществляющих уход, и медицинских работников, живущих и работающих с заболеваниями МПС.
• Улучшение инфраструктуры здравоохраненияУлучшение инфраструктуры здравоохранения во всем мире станет основным драйвером роста глобального рынка лекарств с синдромом моркио (MPS-IV) в ближайшем будущем. Заболевания MPS представляют собой группу редких генетических метаболических расстройств, классифицируемых как лизосомальные болезни хранения (ЛСД). По мере того, как все больше стран сосредотачиваются на расширении доступа к передовому здравоохранению и создании своих медицинских систем, все больше людей во всем мире смогут получать эффективные медицинские услуги. лечение Управление синдромом Моркио. Улучшение доступа к диагностике и долгосрочному уходу будет иметь важное значение для обеспечения долгосрочной приверженности пациентов и соблюдения методов лечения. Это помогает свести к минимуму осложнения и обеспечить наилучшие результаты для здоровья. По мере того, как системы общественного здравоохранения созревают в большем количестве мест по всему миру, они укрепят основы для устойчивого роста рынка моркио-синдрома в ближайшем будущем.

Глобальный синдром Моркио (MPS-IV) - возможности

• Развивающиеся рынки в Азиатско-Тихоокеанском регионе и Латинской АмерикеРазвивающиеся рынки в Азиатско-Тихоокеанском регионе и Латинской Америке предлагают огромный потенциал для роста на мировом рынке лекарств с синдромом моркио (MPS-IV). Синдром Моркио (MPS-IV) распространен в развивающихся странах, и, по данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), такие страны, как Индия, Бразилия, Китай и Мексика, составляют основную долю глобального бремени болезней. В этих странах с формирующимся рынком наблюдается быстрое экономическое и инфраструктурное развитие, которое улучшает доступ к здравоохранению. В то же время растущая осведомленность о здоровье и расширенное страхование позволяют большему количеству пациентов обращаться за лечением. Фармацевтические компании могут извлечь выгоду из этой благоприятной динамики. Правительства стран региона заявили о своей приверженности борьбе с неинфекционными заболеваниями и запустили программы общественного здравоохранения, направленные на раннее выявление и лечение таких заболеваний, как синдром Моркио. Например, Национальная медицинская миссия по инициативе Аюшмана Бхарата в Индии намерена к 2023 году создать 1,5 миллиона оздоровительных центров, что будет стимулировать усилия по скринингу (NITI Aayog, 2020).
• Рост расходов на здравоохранение: Существенным фактором, влияющим на темпы роста мирового рынка лекарств с синдромом моркио (MPS-IV), являются растущие расходы на здравоохранение, что способствует улучшению его инфраструктуры. Например, в июне 2020 года, согласно Международной системе здравоохранения США, правительственные организации стремятся улучшить инфраструктуру здравоохранения за счет увеличения финансирования, разработки законодательства и национальных стратегий, а также соучредителя и установления основных требований и правил для программы Medicaid. Аналогичным образом, в ноябре 2022 года Канадский институт информации о здоровье сообщил, что общие расходы на здравоохранение в Канаде составили 331 млрд долларов США в 2022 году или 8 563 доллара США на канадца, в то время как расходы на здравоохранение составили 12,2% валового внутреннего продукта Канады (ВВП) в 2022 году после максимума в 13,8% в 2020 году.

Глобальный синдром Моркио (MPS-IV) Рынок наркотиков

• Сосредоточьтесь на генной терапии и заместительной ферментной терапии: Тенденция генной терапии и ферментозаместительной терапии оказывает значительное влияние на мировой рынок лекарственных препаратов с синдромом моркио (MPS-IV). Поскольку эти инновационные методы лечения дают надежду на более эффективные варианты лечения, растет интерес и инвестиции в разработку генной и ферментной терапии для MPS-IV. Обещание более эффективных методов лечения, чем современные методы лечения, меняет конкурентную динамику на рынке лекарств MPS-IV. Традиционная заместительная терапия ферментами, помогая управлять симптомами, не может вылечить MPS-IV или остановить его прогрессирование. Генная терапия и новая ферментная терапия направлены на устранение основных генетических дефектов и потенциально могут быть целебными, если клинические испытания окажутся успешными.

Глобальный рынок лекарственных средств с синдромом Моркио (MPS-IV) - сдержанность

• Отсутствие квалифицированных медицинских работников: Низкий уровень диагностики, недостаточная осведомленность и непомерные затраты на лечение считаются ограничивающими факторами для расширения рынка. Состояние можно лечить только небольшим количеством лекарств, поэтому ожидается, что стоимость ухода будет значительной. Кроме того, ожидается, что высокие издержки на продукцию и неадекватные правила возмещения, особенно в секторе, чувствительном к ценам, будут препятствовать расширению рынка.

противовес: Ключевым игрокам рынка необходимо повысить осведомленность о лечении, а также обеспечить надлежащую политику возмещения, чтобы пациенты могли легко оплачивать лечение.

• Ограниченный пул пациентов: Еще одной проблемой, ограничивающей рыночный потенциал, является небольшая популяция пациентов. Синдром Моркио считается ультраредким заболеванием с очень низкой распространенностью во всем мире. Набор достаточного количества пациентов для клинических испытаний затруднен из-за ограниченной доступности субъектов. В результате разработчики лекарств должны провести многострановые испытания, чтобы получить достаточную статистическую мощность. Это увеличивает затраты, сложность и сроки разработки, что препятствует инвестициям. Кроме того, эффективность препарата трудно установить при редких заболеваниях с ограниченными образцами пациентов. Низкая коммерческая жизнеспособность из-за малого адресного рынка также отпугивает крупных фармацевтических игроков. Ориентация на показания сирот требует долгосрочной приверженности и новых клинических испытаний для преодоления этих ограничений.

противовес: В заключение следует отметить, что в то время как растущая осведомленность о заболеваниях и наличие надежного трубопровода стимулируют возможности, непомерные затраты на лечение и ограниченный пул пациентов остаются основными узкими местами на рынке лекарств MPS-IV. Тем не менее, продолжающиеся совместные исследования обещают разработать более доступные и удобные для пациентов терапевтические молекулы в ближайшем будущем.

Фигура 2. Глобальный синдром Моркио (MPS-IV) Доля рынка лекарств (%), по лечению, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Последние события

В марте 2021 года, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Фармацевтическая компания объявила, что Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии одобрило IZCARGO (пабинафусп альфа 10 мл, внутривенная капельная инфузия) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II, или синдром Хантера). IZCARGO - это рекомбинантная заместительная терапия ферментами идуроната-2-сульфатазы (ERT), которая опирается на J-Brain Cargo, запатентованную технологию, разработанную JCR, для доставки терапии через гематоэнцефалический барьер (BBB).

Крупнейшие компании на мировом рынке лекарств от синдрома Моркио (MPS-IV)

• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Takeda Pharmaceutical Компания Limited.
• Pfizer Inc.
• Санофи
• Ново Нордиск A/S
• Компания Concert Pharmaceuticals, Inc.
• Alexion Pharmaceuticals Inc.
• Компания Novartis AG
• Amgen Inc.
• Сангамо Терапевтика
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Определение: Мукополисахаридоз IV типа (MPS IV) является редким заболеванием, при котором организму не хватает или не хватает фермента, необходимого для разрушения длинных цепочек молекул сахара. Эти цепи молекул называются гликозаминогликанами (ранее называемые мукополисахаридами). В результате молекулы накапливаются в разных частях тела и вызывают различные проблемы со здоровьем. MPS IV является наследственным заболеванием. Это означает, что он обычно передается через семьи. Если оба родителя несут нерабочую копию гена, связанного с этим заболеванием, у каждого из их детей есть 25% (1 из 4) шансов развития заболевания. Это называется аутосомно-рецессивным признаком.