Глобальный рынок лечения синдрома Ли РАЗМЕР И РАСПРОСТРАНЕНИЕ АНАЛИЗ - ТЕНДЕНЦИИ РОСТА И ПРОГНОЗЫ (2024-2031)

Мировой объем рынка лечения синдрома Ли был оценен как 272,9 млн долларов США в 2024 годуОжидается, что он достигнет 429,8 млн долларов США к 2031 годуРастущий в a Составной годовой темп роста (CAGR) 6,7% из С 2024 по 2031.

Leigh Syndrome Treatment Market Региональные исследования

• Северная Америка В течение нескольких лет доминирует на мировом рынке лечения синдрома Ли, благодаря сильному присутствию лидеров отрасли и высокой осведомленности пациентов. США занимают большую часть рынка в регионе из-за концентрации ведущих фармацевтических компаний и производителей дженериков. Кроме того, регион является привлекательным рынком благодаря развивающимся программам возмещения расходов, высоким показателям диагностики с помощью передовых медицинских учреждений и растущим расходам на здравоохранение. Однако на рынке наблюдается снижение цен из-за увеличения объемов закупок больницами и страховыми компаниями.
• The Азиатско-Тихоокеанский регион Регион стал самым быстрорастущим рынком лечения синдрома Ли во всем мире. Китай и Индия являются ключевыми участниками роста рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Это может быть связано с ростом инвестиций в здравоохранение со стороны правительств, расширением частных медицинских учреждений и ростом индустрии медицинского туризма. В частности, Китай обладает огромными возможностями роста, поскольку страна сосредоточена на расширении местных производственных возможностей посредством совместных предприятий и приобретений. Это привело к росту значимости местных производителей, которые поставляют продукцию по конкурентоспособным ценам. Кроме того, отсутствие жестких правил по сравнению с развитыми регионами способствовало более быстрому проникновению на рынок дженериков в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
• Европа Ожидается умеренный рост из-за неблагоприятных экономических условий, влияющих на бюджеты здравоохранения. В то время как такие страны, как Великобритания, Франция, Германия и Италия, по-прежнему являются основными источниками доходов, проблемы с ценообразованием скидки Преобладает из-за сильных правительственных вмешательств. Кроме того, региональный рынок сталкивается с препятствиями из-за растущих сложностей, связанных с Brexit и межстрановыми различиями в одобрении лекарств. С другой стороны, рынок выигрывает от расширения сотрудничества между ведущими университетами для исследований новых вариантов лечения.

Фигура 1.Глобальный Доля рынка лечения синдрома Ли (%), по регионам, 2024

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Мнения аналитика

Глобальный рынок лечения синдрома Ли выглядит многообещающим в долгосрочной перспективе из-за растущей распространенности этого редкого генетического неврологического расстройства. Основными факторами являются растущие исследовательские усилия по разработке улучшенных вариантов лечения и программ информирования пациентов некоммерческими фондами по всему миру. В настоящее время рынок имеет ограниченный выбор лечения, и большинство методов лечения управляют только симптомами.

Водители рынка лечения синдрома Ли:

• Повышение уровня осведомленности и диагностики: Ожидается, что глобальный рынок лечения синдрома Ли будет испытывать значительный рост из-за повышения осведомленности и улучшения показателей диагностики заболевания во всем мире. Больше информации о признаках и симптомах синдрома Ли позволяет людям из группы риска распознавать потенциальные симптомы на ранней стадии. Это позволяет своевременно проводить медицинское обследование и тестирование для подтверждения диагноза. Кроме того, достижения в области методов генетического тестирования сделали процесс диагностики более эффективным. Если предыдущий диагноз может занять месяцы или годы оценки несколькими специалистами, сегодня один генетический тест может обеспечить окончательный диагноз в течение нескольких недель. По мере повышения осведомленности все более распространены программы скрининга сообществ для групп риска, таких как новорожденные. Это приводит к более ранней диагностике и вмешательству в большем количестве случаев. При раннем подтвержденном диагнозе лечение может быть начато быстро, чтобы помочь замедлить прогрессирование заболевания. Все эти факторы в совокупности помогают выявлять больше пациентов с синдромом Ли во всем мире каждый год, тем самым расширяя потенциальный пул пациентов для лечения синдрома Ли.
• Перспективные трубопроводы и клинические испытания лекарств: Глобальный рынок лечения синдрома Ли также демонстрирует сильные перспективы роста из-за появления многообещающего набора кандидатов на лекарства и текущих клинических испытаний. Хотя в настоящее время единственным одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США лечением синдрома Ли является коэнзим Q10, исследователи активно изучают новые методы лечения, которые нацелены на основные биохимические дефекты. Несколько биотехнологических компаний имеют кандидатов на лекарства на ранней и средней стадии клинических испытаний, которые направлены на повышение производства энергии митохондрий, замену отсутствующих ферментных функций или снижение накопления токсичных метаболитов у пациентов. Завершение этих испытаний в ближайшие годы и потенциальное одобрение новых лекарств могут создать значительный спрос. Кроме того, назначение орфанных препаратов регулирующими органами для многих из этих кандидатов свидетельствует о поддержке исследований и стимулов к эксклюзивности рынка при одобрении. Успех клинических программ может привести к появлению новых вариантов лечения, отчаянно необходимых пациентам с синдромом Ли и их семьям по всему миру. Захватывающие разработки в области исследований повышают интерес инвесторов и приверженность отрасли к продвижению более эффективных методов лечения этого редкого заболевания.
• Развивающиеся рынки развивающихся стран: Развивающиеся рынки в развивающихся странах играют важную роль в стимулировании роста глобального рынка лечения синдрома Ли. Синдром Ли является редким генетическим неврологическим расстройством, которое влияет на центральную нервную систему. Он обычно присутствует у младенцев и детей и может быть смертельным, если его не лечить. По мере улучшения уровня жизни в странах с низким и средним уровнем дохода за последнее десятилетие все больше пациентов ищут точную диагностику и медицинское обслуживание для ранее неизвестных или нелеченных состояний, таких как синдром Ли. Правительства также выделяют дополнительные бюджеты на здравоохранение, чтобы расширить доступ к передовым методам лечения внутри страны.

Рынок лечения синдрома Ли Возможности:

• Расширение исследований хронических заболеваний: Существует прекрасная возможность для дальнейшего изучения комбинированной терапии на рынке лечения синдрома Ли. В настоящее время подходы к лечению, как правило, сосредоточены на управлении отдельными симптомами, но комбинированная терапия может использовать многоцелевой подход к более комплексному лечению основной митохондриальной дисфункции. Парирование существующих методов лечения, которые нацелены на различные метаболические пути и симптомы, может обеспечить синергетический эффект. Например, предварительные исследования показывают, что совместное применение метаболических добавок, таких как рибофлавин, коэнзим Q10 и креатин с обычными лекарствами, может помочь максимизировать выработку энергии и минимизировать окислительное повреждение, вызванное синдромом Ли. По-прежнему необходимы более крупные клинические исследования, но первоначальные исследования комбинации метаболической терапии показывают перспективы в стабилизации митохондриальных аномалий, наблюдаемых у пациентов. Достижения в области генной терапии и исследований стволовых клеток также открывают возможности для комбинаторных стратегий в будущем. Совмещение генных добавок для улучшения метаболических путей вниз по течению с инструментами редактирования генов для исправления генетических мутаций может предложить преимущества длительного лечения по сравнению с терапией одним агентом. Сочетание генной терапии, непосредственно нацеленной на генетический дефект, с поддерживающей клеточной терапией с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток может помочь компенсировать клеточную дисфункцию в долгосрочной перспективе. Продолжение исследований клеточных моделей синдрома Ли будет иметь важное значение для проверки жизнеспособности и безопасности различных комбинационных подходов.
• Расширение исследовательской деятельности для новых вариантов лечения: Расширение исследовательской деятельности для новых вариантов лечения может предоставить значительные возможности на мировом рынке лечения синдрома Ли. Синдром Ли является редким и прогрессирующим неврологическим расстройством без одобренного лечения, модифицирующего болезнь. По оценкам Национального института неврологических расстройств и инсульта (NINDS), синдром Ли поражает примерно 1 из 40 000 человек во всем мире. При такой низкой распространенности, но разрушительном воздействии болезни разработка более целенаправленных и эффективных решений для лечения имеет огромное значение. По мере ускорения исследований в области точной медицины и увеличения инвестиционных потоков в исследования и разработки орфанных лекарств, вероятно, в течение следующих 5 лет будут одобрены первые модифицирующие болезнь методы лечения синдрома Ли. Это приведет к значительному росту рынка за счет удовлетворения больших неудовлетворенных потребностей. Кроме того, ожидается, что растущий уровень диагностики из-за улучшенных протоколов скрининга новорожденных и более специализированных медицинских услуг, доступных во всем мире, увеличит количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе. Таким образом, продвижение ландшафта лечения от в значительной степени симптоматических вариантов в настоящее время к целевым и модифицирующим заболевания решениям в будущем имеет значительные перспективы для положительного влияния на траекторию расширения рынка.

Рынок лечения синдрома Ли Тренды:

• Растущий спрос на сиротские наркотики: Фармацевтические компании и научно-исследовательские институты уже начали наращивать свою приверженность программам разработки лекарств от синдрома Ли. Например, Nutra Pharma Корпорация, биотехнологическая компания, проводит клинические испытания фазы 2 для своего ведущего кандидата на препарат NP001 в качестве лечения синдрома Ли и связанных с ним митохондриальных расстройств. Аналогичным образом, небольшие биотехнологические фирмы, такие как ProQR и Imcyse NV, изучают новые генные терапии и фармакологические подходы через доклинические исследовательские партнерства. Инициативы в области генетических исследований, такие как сеть недиагностированных заболеваний, также помогают выявлять больше мутаций и путей, вызывающих заболевания, обеспечивая важную информацию для терапевтического развития.
• Развитие здравоохранения Инфраструктура Развитие инфраструктуры здравоохранения может значительно стимулировать рост глобального рынка лечения синдрома Ли путем улучшения результатов лечения пациентов и расширения доступности диагностики и лечения редких заболеваний, таких как синдром Ли. Вот несколько факторов, по которым развитие инфраструктуры здравоохранения может способствовать росту рынка:
• Повышение доступности для специалистов Уход: Улучшенная инфраструктура может привести к созданию более специализированных клиник и больниц, оборудованных для лечения сложных случаев редких заболеваний, таких как синдром Ли. Это может улучшить раннее выявление и постоянный уход.
• Передовая диагностика Инструменты: Надежная инфраструктура здравоохранения часто включает доступ к передовому диагностическому оборудованию и лабораториям, способным выполнять необходимые генетические и метаболические тесты для точной диагностики синдрома Ли.
• Инвестиции в исследования и разработки: Развитие инфраструктуры часто включает инвестиции в исследовательские центры и университетские больницы, что может привести к увеличению исследований синдрома Ли, потенциально открывая новые методы лечения и понимание болезни.

Рынок лечения синдрома Ли Ограничения:

• Высокая стоимость лечения: Высокая стоимость лечения является одним из основных факторов, сдерживающих рост глобального рынка лечения синдрома Ли. Синдром Ли — редкое генетическое заболевание, которое поражает центральную нервную систему. Это требует, чтобы пациенты проходили обширное лечение, включая физиотерапию, лекарства, специальные продукты питания, а в некоторых тяжелых случаях трансплантацию стволовых клеток. Все эти варианты лечения несут огромную финансовую нагрузку. Большинство лекарств и методов лечения синдрома Ли импортируются из других стран, поскольку во многих странах существует очень мало специализированных лечебных учреждений. Это делает импортные лекарства и методы лечения чрезвычайно дорогостоящими. Например, согласно отчету United Mitochondrial Disease Foundation, ежемесячная стоимость лекарств для пациентов с синдромом Ли в США может варьироваться от 2000 до 10 000 долларов США в зависимости от тяжести заболевания.
• Отсутствие одобренных препаратов: Отсутствие одобренных препаратов значительно препятствует росту глобального рынка лечения синдрома Ли. Синдром Ли является редким генетическим неврологическим расстройством, которое влияет на центральную нервную систему. На данный момент нет утвержденных препаратов, специально предназначенных для лечения синдрома Ли. Существующие варианты лечения очень ограничены и в первую очередь включают введение конкретных добавок, поддержание поддержки дыхания через трахеостомию или вентилятор и лечение симптомов для облегчения. Без каких-либо одобренных препаратов, которые могут эффективно лечить основные причины и замедлять прогрессирование заболевания, это представляет собой серьезную проблему для пациентов, лиц, осуществляющих уход, и общей системы здравоохранения. Отсутствие эффективных вариантов фармацевтического лечения означает, что потребности пациентов с синдромом Ли остаются в значительной степени неудовлетворенными. По мере прогрессирования заболевания пациенты обычно испытывают ухудшение физических способностей, и многие из них имеют значительно сокращенную продолжительность жизни. Отсутствие одобренной терапии указывает на критическую недоступность таргетной терапии, которая может изменить течение заболевания. Трубопровод для новых лекарств остается ограниченным, и лишь немногие кандидаты находятся на ранних стадиях разработки и тестирования. Фармацевтические компании не проявляют большого интереса, поскольку состояние сирот имеет очень небольшую базу пациентов, которая предлагает ограниченную коммерческую прибыль.

Последние события

Назначение продукта

• 14 декабря 2023 года, Аббас АббасКомпания, занимающаяся разработкой лекарств для лечения редких и тяжелых первичных митохондриальных заболеваний, объявила, что Европейская комиссия предоставила сиротское обозначение кандидату на препарат компании NV354 для лечения синдрома Ли, способствуя его клиническому развитию при неврологических митохондриальных заболеваниях.
• 14 сентября 2023 года каннабидиол был назначен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения синдрома Ли, редкого митохондриального заболевания. Решение было принято после петиции, сделанной исследователями из исследовательской группы митохондриальной нейропатологии в UAB Institut de Neurociències (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana и Elisenda Sanz.

Развитие бизнеса Деятельность игроков рынка

• 29 июня 2023 года, ПТС Therapeutics, Inc.Фармацевтическая компания объявила, что исследование MIT-E ватихинона для лечения связанных с митохондриальным заболеванием припадков (MDAS) не смогло достичь своей основной конечной точки снижения наблюдаемых двигательных припадков. Исследование показало эффект лечения в снижении частоты приступов в общей популяции исследования и в самой большой подгруппе детей с синдромом Ли, у которых польза также наблюдалась в ключевых вторичных конечных точках возникновения эпилептического статуса и связанных с болезнью госпитализаций.
• 5 июня 2023 года Cure Mito Foundation, родительская организация, занимающаяся продвижением исследований и лечения синдрома Ли, запустила первый в своем роде онлайн-ресурс о синдроме Ли, наиболее распространенном типе детского митохондриального заболевания. Бесплатный ресурс «О синдроме Ли» служит центральным местом, где пациенты, воспитатели и врачи могут найти информацию о синдроме Ли, включая его симптомы, диагностику, варианты лечения и другие.

Рисунок 2. Доля рынка лечения синдрома Ли (%), по типу заболевания, 2024

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Лучшие компании на рынке лечения синдрома Ли

• Аббас Аббас
• ПТС Терапевтика
• Вакс Фармацевтика
• митохон
• Medley Pharmaceuticals Ltd.
• Хондрион БВ
• OMEICOS THERAPEUTICS GMBH.
• Edison Pharmaceuticals, Inc.
• Дайниппон Сумитомо Pharma Co. Ltd.
• Taysha GTx
• PicnicHealth (альбом)
• Takeda Pharmaceutical Компания
• Биоген
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• МЕКОСОН ЛАБС ПРИВАТ ОГРАНИЧЕН

Определение: Синдром Ли, также известный как подострая некротизирующая энцефаломиелопатия, является редким наследственным митохондриальным расстройством, которое поражает центральную нервную систему. Это вызвано дефектами в системе окислительного фосфорилирования в клетках. Существует несколько типов синдрома Ли, основанных на генетической мутации. Наиболее распространенные симптомы включают отсутствие мышечного контроля, аномальную координацию глаз и мышц, проблемы с дыханием и задержки развития. В тяжелых случаях он может быть фатальным.