Мировой рынок аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

Ожидается, что глобальный размер рынка аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа достигнет 317,9 млн долларов США к 2030 году, от 257 млн долларов США в 2023 году, демонстрируя CAGR 3,1% в течение прогнозируемого периода.

Аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 (APS1), также известный как аутоиммунная полиэндокринопатия-кандидоз-эктодермальная дистрофия (APECED), является редким моногенным расстройством, вызванным мутациями в гене аутоиммунного регулятора (AIRE).

Глобальный аутоиммунный полигландулярный синдром 1 типа рынка

• Северная Америка Ожидается, что в течение прогнозируемого периода это будет крупнейший рынок аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа, на который приходится более 37,4% доли рынка в 2023 году. Северная Америка была доминирующим регионом на мировом рынке аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 в течение нескольких лет. Сложная инфраструктура здравоохранения и высокий уровень внедрения передовых методов лечения являются основными факторами, влияющими на большой размер рынка региона. На США приходится основная доля рынка из-за присутствия многих ключевых поставщиков и благоприятных нормативных руководящих принципов в отношении одобрения лекарств. Кроме того, растущая исследовательская деятельность, направленная на разработку новых методов лечения, обеспечивает устойчивые возможности роста в регионе.
• The Европа Рынок является вторым по величине рынком с долей 27,1% в течение прогнозируемого периода. Это может быть связано с наличием сильной системы возмещения и благоприятных правительственных инициатив по лечению редких заболеваний. Пропагандистские кампании по ранней диагностике и лечению аутоиммунных заболеваний являются еще одним фактором, стимулирующим европейский рынок. Кроме того, одобрение орфанных препаратов для аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа увеличило объем продаж в регионе.
• Азиатско-Тихоокеанский регион Ожидается, что рынок станет третьим по величине рынком для аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1, на который приходится более 21,2% доли рынка в 2023 году. Быстро развивающиеся экономики, такие как Китай и Индия, являются основными источниками доходов для региона. Улучшение доступа к медицинским учреждениям и рост индустрии медицинского туризма увеличили число диагностированных случаев в Азиатско-Тихоокеанском регионе за последнее десятилетие. Кроме того, увеличение расходов на здравоохранение различными национальными правительствами повысило спрос на дорогостоящие специализированные препараты. Несколько международных игроков также создали свои региональные производственные подразделения или связались с местными производителями дженериков, чтобы извлечь выгоду из больших возможностей в Азиатско-Тихоокеанском регионе.

Мнение аналитика:

Ожидается, что рынок аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа будет испытывать умеренный рост в ближайшие годы. Северная Америка в настоящее время доминирует благодаря повышению осведомленности и своевременной диагностике. Тем не менее, Азиатско-Тихоокеанский регион, вероятно, увидит более быстрое поглощение, учитывая большие пулы пациентов в Китае и Индии. Такие факторы, как увеличение финансирования исследований редких заболеваний и растущие показатели диагностики, будут способствовать расширению рынка. Кроме того, разработка новых методов лечения будет стимулировать принятие. Однако недостаточная осведомленность о заболеваниях в развивающихся странах и высокая стоимость медицинской помощи создают значительные проблемы для более широких усилий по коммерциализации.

развивающийся биомаркеры Раннее выявление будет иметь решающее значение для улучшения клинических результатов. Партнерство с академическими исследовательскими институтами может помочь ускорить процесс разработки продукта. Благоприятная нормативная политика, которая ускоряет процесс рассмотрения орфанных наркотиков, будет стимулировать инвестиции. Производители должны сосредоточиться на специализированных методах лечения, адаптированных к различным стадиям заболевания. Многодисциплинарный подход к лечению, объединяющий различные специальности, может повысить эффективность лечения. Поставщики должны работать над созданием инфраструктуры здравоохранения в развивающихся странах.

Сотрудничество в рамках медицинского сообщества важно для оптимизации координации и управления медицинской помощью. Обучение пациентов и группы риска будет стимулировать своевременные консультации. Будущие перспективы рынка выглядят многообещающими при условии, что текущие усилия в области НИОКР направлены на удовлетворение неудовлетворенных потребностей и поиск новых решений.

Фигура 1. Глобальная доля рынка аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа (%), по регионам, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1

• Повышенная частота аутоиммунных расстройств: Увеличение частоты аутоиммунных расстройств привело к более высоким показателям диагностики аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 (APS1) за последнее десятилетие. APS1 является редким и сложным генетическим заболеванием, которое является результатом мутаций в гене аутоиммунного регулятора (AIRE). Характеризуется одновременным или последовательным разрушением двух или более эндокринных желез вследствие аутоиммунных атак. Различные исследования показывают, что показатели диагностики многих аутоиммунных заболеваний, таких как диабет 1 типа, болезнь Аддисона, гипотиреоз и т. Д., Значительно выросли в развитых странах. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) с 2020 года, по оценкам, около 23,5 миллиона американцев страдают от аутоиммунных заболеваний, что почти вдвое больше, чем в 1999 году. Поскольку APS1 включает в себя разрушение эндокринных тканей, рост заболеваемости основными аутоиммунными состояниями увеличивает риск развития APS1. Это способствовало росту спроса на диагностику и лечение APS1.
• Растущее понимание генетических исследованийДостижения в области генетических исследований в последние годы дали ценное новое понимание основных причин и патогенных механизмов аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 (APS1). Обычно известное как APECED, это редкое состояние вызвано мутациями в гене AIRE, которые ухудшают центральную толерантность и приводят к потере иммунной толерантности против нескольких эндокринных тканей. Благодаря большим когортным исследованиям и усилиям по секвенированию целых экзомов исследователи нанесли на карту генетическую и фенотипическую изменчивость, связанную с различными мутациями AIRE. Это расширило клиническое понимание состояния и позволило разработать более точные диагностические критерии. Такое растущее научное знание подпитывает оптимизм в отношении будущего управления и лечения APS1. Исследователи используют генетические идеи для разработки специализированных методов лечения, которые восстанавливают иммунную толерантность в пораженных тканях. Прогресс уже достигнут с трансплантация гемопоэтических стволовых клетокЭто дает надежду на стабилизацию заболевания.

Глобальный аутоиммунный полигландулярный синдром 1 типа рыночные возможности

• Область разработки новых лекарственных препаратов для лечения: В настоящее время существует значительная неудовлетворенная потребность в эффективных вариантах лечения аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 (APS1). APS1 является редким генетическим заболеванием, характеризующимся отказом нескольких желез из-за потери иммунной толерантности. Существующие методы лечения сосредоточены на симптоматическом лечении отдельных сбоев желез по мере их возникновения, таких как инсулинотерапия при диабете или замена стероидов на надпочечниковую недостаточность. Тем не менее, нет одобренных препаратов, которые непосредственно нацелены на основную аутоиммунную дисрегуляцию, приводящую к вовлечению нескольких органов в APS1. Разработка новых лекарств, которые могут восстановить иммунную толерантность и предотвратить прогрессирование заболевания, может значительно улучшить качество жизни пациентов и снизить пожизненные медицинские расходы, связанные с управлением несколькими органами. Успех в моделях на животных и продолжающиеся исследования иммунных механизмов открывают двери для клинических испытаний иммуномодуляторов, иммунодепрессантов и других целевых методов лечения, чтобы глубоко изменить ландшафт лечения.
• Диагностические наборы и биомаркерыДиагностические наборы и биомаркеры имеют огромный потенциал для максимального роста на рынке аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа. Это состояние заставляет иммунную систему атаковать и повреждать несколько желез, что приводит к серьезным проблемам со здоровьем. Однако отсутствие стандартизированных диагностических критериев затрудняет точную диагностику и управление синдромом. Передовые диагностические инструменты могут помочь решить эту проблему. Новые открытия биомаркеров открывают пути к более точной диагностике типа аутоиммунного полигландулярного синдрома 1. Например, исследователи определили аутоантитела против омега интерферона в качестве потенциальных биомаркеров расстройства. Текущие исследования изучают дополнительные биомаркеры в тканях, клетках и жидкостях организма, которые могут помочь отличить этот синдром от связанных состояний. Широкое внедрение стандартизированных диагностических критериев и биомаркеров может революционизировать лечение аутоиммунного полигландулярного синдрома у пациентов 1 типа. Это является значительным драйвером роста для всего рынка в ближайшие годы.

Глобальный аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 тенденции

• Точность и персонализированная медицина: Растущая область точной и персонализированной медицины оказывает значительное влияние на рынок аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 (APS1). APS1 является редким генетическим заболеванием, которое вызывает множественные сбои эндокринной железы. Благодаря достижениям в области генетического тестирования и профилирования исследователи получают более глубокое понимание молекулярных механизмов, лежащих в основе APS1. Выявляя специфические генные мутации и варианты, связанные с отдельными пациентами, врачи могут разработать тщательно разработанные планы лечения, основанные на уникальном генетическом профиле человека и прогнозируемом прогрессировании заболевания. Это представляет собой переход от традиционной универсальной терапии к точным вмешательствам, предназначенным для отдельных пациентов. Несколько биотехнологических компаний в настоящее время разрабатывают генно-целевые препараты, которые направлены на подавление дефектных иммунных реакций на генетическом уровне в APS1. Например, Бостон, американская компания Bit Bio, получившая награду от Кембриджского университета, недавно запустила исследование фазы 2 моноклонального антитела IL-21 для APS1, вызванного мутациями генов AIRE (источник: clinicaltrials.gov). Опираясь на специфические дисфункциональные иммунные пути, приводящие к APS1 человека, эти точные лекарства имеют потенциал для гораздо более высоких показателей ответа по сравнению с традиционными широкими иммунодепрессантами.
• Исследования терапии стволовыми клетками: Недавние достижения в исследованиях терапии стволовыми клетками показали многообещающие результаты для лечения различных аутоиммунных состояний. Это включает в себя ранние клинические испытания, исследующие использование стволовых клеток для лечения аутоиммунного полигландулярного синдрома типа 1 (APS-1), редкого генетического расстройства, характеризующегося одновременной дисфункцией нескольких эндокринных желез. В APS-1 иммунная система ошибочно атакует и разрушает инсулин-продуцирующие клетки поджелудочной железы и других гормон-продуцирующих желез. Традиционное лечение фокусируется на замене потерянных гормонов и управлении симптомами, но оно не лечит основную иммунную дисфункцию.

Глобальный рынок аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа - ограничения

• Отсутствие осознанностиАутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 является редким аутоиммунным заболеванием, которое поражает несколько эндокринных желез. Тем не менее, отсутствие общей осведомленности об этом состоянии среди пациентов и поставщиков медицинских услуг является основным фактором, препятствующим потенциалу роста этого рынка. Из-за редкого характера заболевания и наличия неспецифических симптомов на ранних стадиях правильная и своевременная диагностика остается сложной задачей. Это в конечном итоге приводит к прогрессированию заболевания к более продвинутым формам с течением времени. Согласно исследованию, опубликованному в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases в 2021 году, около 63% пациентов с аутоиммунным полигландулярным синдромом 1 типа в Германии страдали задержкой в диагностике более 5 лет. Такие отсроченные диагнозы приводят к снижению эффективности лечения и увеличению пожизненной зависимости от заместительной гормональной терапии. Инициативы по обучению людей и обучению медицинских работников могут помочь решить эту проблему и поддержать оптимизированный рост этого нишевого рынка.
• Высокая стоимость лечения: Высокая стоимость лечения существенно затрудняет рост рынка аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа. Аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 является редким расстройством, которое является результатом неспособности иммунной системы распознавать собственные ткани организма. Это требует пожизненного лечения для управления различными состояниями, связанными с ним. Однако процесс лечения стоит очень дорого, чего многие пациенты не могут себе позволить. Лечение зависит от симптомов, представленных у каждого пациента, но часто включает заместительную гормональную терапию и иммунодепрессанты. Гормонозамещающие препараты, такие как гидрокортизон, левотироксин и т. д., должны приниматься на протяжении всей жизни, что стоит тысячи долларов каждый год. Аналогичным образом, иммунодепрессанты имеют высокую цену. Отсутствие страховых схем в регионах с низкими ресурсами и высокие затраты на разработку лекарств создают серьезные препятствия для расширения рынка в настоящее время.

Фигура 2. Глобальный аутоиммунный полигландулезный синдром Тип 1 Доля рынка (%), по диагнозу, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 - последние события

Развитие бизнеса Деятельность участников рынка

• 7 июля 2023 года Национальная организация по редким расстройствам (NORD) и фонд APS Type 1, членская организация NORD, объявили о присуждении гранта в размере 50 000 долларов США для исследований этого редкого аутоиммунного расстройства. Грант, который является частью программы грантов NORD Jayne Holtzer Rare Disease Research, стал возможным благодаря финансированию Фонда APS Type 1.

Лучшие компании на мировом рынке аутоиммунного полигландулярного синдрома 1 типа

• Pfizer Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• Компания Novartis AG
• Майлан Н.В.
• Фармацевтическая компания Teva Industries Ltd.
• Санофи
• F.Hoffmann-La Roche Ltd.
• Зидус Кадила
• Люпен
• Amneal Pharmaceuticals LLC.
• Cipla Inc.
• Ауробиндо Фарма
• Glenmark Pharmaceuticals ограниченный
• Эли Лилли и компания
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd.
• Аллерган
• Компания Bristol-Myers Squibb
• Takeda Pharmaceutical Компания Limited
• Эбботт
• ЛЕО Фарма A/S

Определение: Аутоиммунный полигландулярный синдром типа 1 (APS-1), также известный как аутоиммунный полиэндокринный синдром типа 1 или аутоиммунная полиэндокринопатия Candidiasis Ectodermal Dystrophy (APECED), является редким аутоиммунным расстройством, характеризующимся сосуществованием множественных эндокринных и неэндокринных аутоиммунных заболеваний. APS-1 вызван мутациями в гене AIRE (аутоиммунный регулятор).