Глобальный рынок антисмысловой и РНКи терапии РАЗМЕР И РАСПРОСТРАНЕНИЕ АНАЛИЗ - ТЕНДЕНЦИИ РОСТА И ПРОГНОЗЫ (2023 - 2030)

Ожидается, что объем рынка антисмысловой и РНКи-терапии достигнет 14,66 млрд долларов США к 2030 годуиз 5,40 млрд долларов в 2023 годув a CAGR 15,3% в течение прогнозируемого периода. Антисмысловые и РНК-интерференции (РНКи) работают путем ингибирования экспрессии связанных с болезнью генов и показали большой потенциал для лечения различных заболеваний. Антисмысловая терапия использует короткие нити синтетических нуклеиновых кислот, называемых антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO), которые предназначены для связывания и модуляции мРНК, ингибируя экспрессию генов-мишеней. АСО могут блокировать транскрипцию, обработку РНК или транспорт, или перевод. Основным преимуществом антисмысловой терапии является то, что она позволяет точно регулировать гены, связанные с заболеванием. Однако основной проблемой является сложность доставки АСО в интересующую ткань.

Терапия РНКи использует небольшое вмешательство РНКs (siRNAs), имитирующие эндогенные микроорганизмы РНК (миРНК), участвующие в посттранскрипционном молчании генов. При введении в клетку, siРНК включают в мультибелковый РНК-индуцированный комплекс заглушения (RISC), который направляет деградацию мРНК-мишеней. Подобно ASO, siRNAs могут избирательно ингибировать экспрессию генов-мишеней. Преимуществом РНКи является ее потенция при модуляции экспрессии генов. Тем не менее, проблемы включают короткий период полувыведения siРНК в циркуляции, а также трудности внутриклеточной доставки. Несмотря на препятствия, как антисмысловая, так и РНК-терапия продемонстрировали многообещающие результаты для лечения. ракНеврологические расстройства и инфекционные заболевания путем избирательной блокировки генов, вызывающих патологию заболевания.

Антисмысл и РНКи Региональные исследования рынка терапии

• Северная Америка Ожидается, что в течение прогнозируемого периода он станет крупнейшим рынком антисмысловой и РНК-терапии, на долю которого в 2023 году придется более 35,9% рынка. Рост рынка в Северной Америке объясняется сильным присутствием ведущих биофармацевтических компаний и исследовательских институтов мирового класса в таких странах, как США. Эти компании сделали огромные инвестиции в исследования и разработки для разработки инновационных методов лечения на основе РНК. Кроме того, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило несколько антисмысловых препаратов в последние годы.
• The Европа Ожидается, что рынок станет вторым по величине рынком антисмысловой и РНК-терапии, на долю которого в 2023 году придется более 28,5% рынка. Рост рынка объясняется ростом гериатрической популяции и увеличением распространенности таких заболеваний, как рак и другие.
• The Азиатско-Тихоокеанский регион Ожидается, что рынок будет самым быстрорастущим рынком антисмысловой и РНК-терапии с CAGR более 21,5% в течение прогнозируемого периода. Рост рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе объясняется тем, что такие страны, как Китай, Япония и Индия, быстро расширяют свои возможности по производству дженериков, а также внедряют инновации. Несколько местных биотехнологических стартапов изучают технологии РНКи для разработки методов лечения. Более низкие производственные затраты по сравнению с западными рынками позволяют этим игрокам ориентироваться на терапию по доступным ценам. Это преимущество привлекает значительные инвестиции от мировых фармацевтических лидеров, стремящихся расширить свое географическое присутствие.

Фигура 1. Доля рынка антисмысловой и РНКи терапии (%), по региону, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Аналитический взгляд

Мировой рынок антисмысловой и РНКи-терапии выглядит многообещающим в долгосрочной перспективе из-за сильных инвестиций в исследования и разработки от ключевых игроков и увеличения активности клинических испытаний. Основными драйверами будут разработка передовых молекул лекарств на основе нуклеиновых кислот и растущий интерес к точным лекарствам. Дальнейшие клинические успехи могут ускорить перспективы роста доходов в течение следующего десятилетия. Европа и Северная Америка в настоящее время лидируют в глобальном развитии и, вероятно, будут доминировать на рынке в ближайшем будущем из-за концентрации ведущих фармацевтических компаний и наличия трубопроводов поздней стадии. Однако научные проблемы и проблемы с поставками могут сдерживать более быстрое освоение рынка в краткосрочной перспективе. Эффективная и безопасная доставка нуклеиновых кислот в клетки-мишени и ткани остается ключевым техническим барьером. Высокие затраты на НИОКР, связанные с разработкой новых лекарств, также увеличивают инвестиционные риски. Участники рынка должны будут сосредоточиться на совершенствовании технологий доставки и стратегий биомаркеров, чтобы лучше идентифицировать реагирующие популяции пациентов. В таких регионах, как Азия, вероятно, будет наблюдаться более широкое внедрение, обусловленное растущими расходами на здравоохранение, расширением деятельности клинических испытаний и укреплением законов об интеллектуальной собственности. Успешные продукты от первого до рыночного уровня имеют потенциал для достижения статуса блокбастера, учитывая отсутствие эффективных методов лечения многих генетических заболеваний. Дальнейшая консолидация в пространстве через партнерские отношения, сделки по слияниям и поглощениям поможет компаниям получить доступ к новым технологиям и снизить риски. В целом, рынок позиционируется в долгосрочной перспективе.

Антисмысл и РНКи Драйверы рынка терапии:

• Растущие инвестиции в исследования и разработки: Увеличение инвестиций в исследования и разработки фармацевтических компаний является ключевым фактором, ответственным за рост мирового рынка антисмысловых и РНК-терапевтических препаратов. За последние несколько лет компании значительно увеличили свои расходы на исследовательскую деятельность, направленную на разработку инновационных терапевтических средств на основе технологий РНК-интерференции. Например, согласно данным Организации экономического сотрудничества и развития в апреле 2021 года, расходы на НИОКР в фармацевтической промышленности росли в годовом исчислении на 6,1% с 2015 по 2019 год, а общие расходы выросли до более чем 200 миллиардов долларов США во всем мире к 2020 году. Этот рост средств на исследования и разработки позволил компаниям исследовать РНКи и антисмысловые препараты для лечения различных хронических и опасных для жизни заболеваний. Несколько биотехнологических и фармацевтических фирм проводят клинические испытания для оценки РНК-кандидатов в таких областях, как рак, сердечно-сосудистые расстройства, метаболические заболевания, неврологические состояния и т. Д. Например, Alnylam Pharmaceuticals имеет несколько РНК-препаратов в поздней стадии испытаний для лечения первичной гипероксалюрии и наследственного амилоидоза ATTR.
• Инновации в системах доставки лекарств: Разработка новых систем доставки лекарств для эффективной доставки РНКи и антисмысловой терапии стала основным драйвером роста рынка. Обычные методы доставки, такие как внутривенная инъекция, создают значительные проблемы биодоступности из-за быстрого распада нуклеаз в кровотоке и трудности при пересечении клеточных мембран. Однако достижения в области нанотехнологий и материаловедения позволили разработать передовые системы-носители, которые могут защитить олигонуклеотиды от деградации и облегчить интернализацию клеток.
• Особое внимание уделяется редким и сиротским показаниям: В то время как РНКи и антисмысловая терапия являются перспективными для крупных рынков, таких как онкология, их первоначальные клинические и коммерческие успехи были преимущественно в редких и орфанных заболеваниях. К ним относятся такие состояния, как транстиретин амилоидоз (ATTR), спинальная мышечная атрофия (SMA) и семейный синдром хиломикронемии (FCS), которые в настоящее время имеют очень ограниченные варианты лечения. Для фармацевтических компаний таргетирование таких небольших групп пациентов с высокими неудовлетворенными потребностями позволяет продемонстрировать раннее доказательство концепции и коммерциализацию с относительно небольшими испытаниями. Он также предлагает потенциал для назначения орфанных лекарств и связанных с ними стимулов, которые делают эти программы лечения редких заболеваний стратегически привлекательными. Таким образом, несколько РНКи и антисмысловых препаратов были одобрены или находятся на поздней стадии испытаний, ориентированных на редкие генетические нарушения. Например, патисиран и инотерсен получили одобрение FDA для лечения наследственного ATTR. Кроме того, компании продолжают расширять свои трубопроводы с помощью программ в других сферах, таких как мышечная дистрофия Дюшенна, гемофилия и лизосомальные болезни хранения. По мере того, как все больше нишевых трубопроводных активов получат одобрение, он будет проверять полезность РНКи и антисмысловых методов. Этот успех при редких заболеваниях, в свою очередь, поможет стимулировать их прогресс в более крупных основных показателях. Таким образом, растущие усилия отрасли, направленные на разработку орфанных лекарств, являются ключевым фактором, поддерживающим рост этого сегмента терапии в долгосрочной перспективе.

Антисмысл и РНКи Рынок терапии Возможности:

• Неосвоенные развивающиеся рынки: Неосвоенные развивающиеся рынки представляют собой прекрасную возможность для роста на мировом рынке антисмысловой и РНКи-терапии. Во многих развивающихся странах большое количество пациентов борется с опасными для жизни заболеваниями. Однако существующие варианты лечения ограничены или недоступны из-за недостаточной инфраструктуры здравоохранения и отсутствия доступа. Антисмысловая и РНК-терапия могут значительно улучшить результаты лечения пациентов в этих странах, предоставляя экономически эффективные целевые методы лечения. Имея меньше побочных эффектов по сравнению с обычными лекарствами, они могут расширить доступ к важнейшим лекарствам. Их применение позволяет разрабатывать недорогие новые методы лечения основных заболеваний, распространенных в развивающихся странах, таких как рак, сердечно-сосудистые заболевания и гепатит С, имеют высокую смертность. Эта способность удовлетворять большие неудовлетворенные медицинские потребности обедневшего населения может стимулировать рынок в неосвоенных регионах.
• Новые показания: Мировой рынок антисмысловой и РНК-терапии показал многообещающий рост в последние годы благодаря достижениям в разработке лекарств на основе РНК и более глубокому пониманию молекулярных путей, участвующих в различных заболеваниях. Эти растущие знания открывают возможности для применения этих технологий в новых показаниях к болезням, выходящих за рамки их текущего использования. Многие трубопроводные препараты оцениваются в условиях, когда варианты лечения в настоящее время ограничены. В случае успеха они могут открыть совершенно новые области для антисмысловой и РНК-терапии. Одним из таких перспективных новых направлений является нейродегенеративные расстройства. Такие болезни, как болезнь Альцгеймера и болезнь Хантингтона, по-прежнему трудно эффективно лечить. Однако исследования все чаще указывают на то, что РНК-интерференция играет роль в патогенезе определенных нейродегенеративных состояний.

Антисмысл и РНКи Рынок терапии Тренды:

• Сосредоточьтесь на персонализированных лекарствах: Мировой рынок антисмысловой и РНКи-терапии испытывает значительное влияние растущей тенденции междисциплинарных подходов к развитию. Традиционная разработка лекарств, как правило, включала отдельные бункеры для открытия, доклинические и клинические исследования и регулирующие функции. Однако в настоящее время наблюдается переход к более интегрированным многодисциплинарным моделям, которые объединяют разнообразные знания на протяжении всего жизненного цикла разработки лекарств. Этот целостный, совместный подход оказывается полезным для антисмысловой и РНК-терапии, которые представляют уникальные технические проблемы. По самому механизму действия эти препараты на основе нуклеиновых кислот требуют вклада широкого спектра научных знаний, включая молекулярную биологию, биохимию, фармакологию и клиническую медицину. Многопрофильные команды позволяют этим специализированным наборам навыков коллективно продвигать антисмысловых и РНК-кандидатов более рациональным образом. Например, исследователи из Ionis Pharmaceuticals опубликовали результаты в 2022 году, демонстрируя, что их кросс-функциональная модель развития помогла ускорить доставку нового антисмыслового препарата для лечения наследственного транстиретина амилоидоза на 2 года по сравнению с традиционными подходами.

Антисмысл и РНКи Сдержанность терапевтического рынка:

• Высокое производство Стоимость РНК терапии: Одной из ключевых проблем, сдерживающих быстрое расширение рынка, является высокая стоимость производства РНК-терапии, такой как антисмысловые олигонуклеотиды и молекулы siRNA. Производство этих препаратов с использованием синтетических процессов довольно сложно и дорого. Требуется специализированное оборудование и многоступенчатый химический синтез, что делает весь производственный процесс капиталоемким. Компании должны нести высокие капитальные затраты для создания надежной инфраструктуры для промышленного производства РНК-препаратов. Это значительно увеличивает затраты на разработку лекарств. Кроме того, несоответствие производства и примеси также влияют на экономику производства. Высокие затраты в конечном итоге увеличивают цены на лекарства, в некоторой степени снижая доступность и поглощение рынка. Преодоление экономических барьеров производства остается основным сдерживающим фактором для рынка антисмысловой и РНКи-терапии.
• Проблемы доставки, связанные с РНК-терапией: Другой ключевой проблемой является эффективная доставка терапевтических соединений РНК к тканям и внутриклеточным участкам действия внутри организма. Голые молекулы РНК сталкиваются с быстрой деградацией и не эффективно пересекают клеточные мембраны, чтобы вызвать фармакологическую активность. Это требует использования технологий доставки, таких как наночастицы, липосомы, проникающие в клетки пептиды и т. Д., Чтобы защитить РНК-препараты и облегчить поглощение. Однако разработка безопасных и эффективных систем доставки, способных противостоять биологической среде, остается сложной задачей. Такие проблемы, как неправильный тканевой тропизм носителей, иммунные реакции, надежность инкапсуляции и механизмы высвобождения, продолжают препятствовать потенциалу доставки РНК-препаратов.

Последние события

Запуск нового продукта

• В апреле 2023 года, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Фармацевтическая компания, и Regeneron Pharmaceuticals, Inc., фармацевтическая компания, объявили о положительных промежуточных результатах продолжающегося одновосходящего исследования фазы 1 ALN-APP, экспериментального терапевтического амилоида РНКи - Forerunne, нацеленного на белок (APP) в разработке для лечения болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии (CAA).
• В марте 2023 года, OliX Pharmaceuticals, Inc. Фармацевтическая компания, первая доза для пациента в клиническом исследовании фазы 1, стала важной вехой. Это исследование фокусируется на новаторской терапии РНКи, которая имеет потенциал для профилактики и лечения возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

Приобретение и партнерство

• В декабре 2022 года GSK plc, фармацевтическая компания, и Wave Life Sciences Ltd., компания по клинической генетической медицине, приверженная предоставлению изменяющих жизнь методов лечения людей с разрушительными заболеваниями, объявили о стратегическом сотрудничестве для продвижения олигонуклеотидной терапии, включая доклиническую программу редактирования РНК Wave, Борьба с дефицитом альфа-1 антитрипсина (AATD), WVE-006. Научно-исследовательское сотрудничество первоначально имеет четырехлетний исследовательский период. Он сочетает в себе уникальные идеи GSK в области генетики человека, глобальное развитие и коммерческие возможности с PRISMTM, запатентованной платформой Wave для разработки лекарств.
• В июне 2020 года Evox Therapeutics Ltd., ведущая компания в области экзосомной терапии, рада объявить о сотрудничестве в области исследований и лицензионном соглашении с Eli Lilly и компанией для разработки собственной платформы интерференции РНК DeliverEX (RNAi) от Evox для разработки и использования полезных нагрузок антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) для потенциального лечения неврологических расстройств.

Фигура 2. Global Antisense & RNAi Доля терапевтического рынка (%) Технология2023 год

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Лучшие компании на рынке антисмысловой и РНКи терапии

• Benitec Biopharma Inc.
• Терапия молчания
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Bio-Path Holdings Inc.
• Компания Percheron Therapeutics Limited
• GSK plc
• Olix Pharmaceuticals, Inc.
• Санофи
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Арбутус Биофарма

Определение: Антисмысловая и РНК-терапия — это типы генной терапии, в которых молекулы РНК используются для подавления или изменения экспрессии конкретных генов. Они использовались для лечения различных заболеваний, включая рак, сердечно-сосудистые заболевания и необычные генетические расстройства..