Atrofia muscular espinhal é um distúrbio genético caracterizado pelo enfraquecimento dos músculos que estão envolvidos no movimento. É causada pela perda de neurônios motorizados, que são células nervosas especializadas que controlam o movimento muscular. O enfraquecimento é mais grave nos músculos próximos ao centro do corpo (proximal) do que nos músculos distantes do centro do corpo (distal).
Estima-se que o mercado global de atrofia muscular espinhal seja valorizado em USD 2,013.5 Mn em 2024 e é esperado para exibir um CAGR de 13,3% durante o período de previsão (2024-2031).
Figura 1. Valor global do mercado da atrofia muscular espinhal (US$ Mn), por região, 2024
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Prevalência crescente de atrofia muscular espinhal é esperado para impulsionar o crescimento do mercado de atrofia muscular espinhal
A prevalência crescente de atrofia muscular espinhal (SMA) é esperada para impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, de acordo com a Fundação Atrofia Muscular Spinal, uma organização voluntária cuja missão é acelerar o desenvolvimento de um tratamento para a atrofia muscular espinhal, acredita-se que o SMA afeta cerca de 10.000 a 25.000 crianças e adultos nos EUA, e, portanto, é uma das doenças raras mais comuns.
Cobertura do relatório do mercado da atrofia muscular espinhal
Cobertura de relatórios | Detalhes | ||
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Ano de base: | 2023 | Tamanho do mercado em 2024: | US$ 2,013.5 Mn |
Dados históricos para: | 2019 a 2023 | Período de previsão: | 2024 a 2031 |
Período de previsão 2024 a 2031 CAGR: | 13.3% | 2031 Projeção de valor: | US$ 4,823,9 Mn |
Geografías cobertas: |
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Segmentos cobertos: |
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Empresas abrangidas: | Biogen, CYTOKINETICS, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Genentech, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Novartis AG, Ionis Pharmaceuticals, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., NMD PHARMA A/S e Astellas Pharma Inc. | ||
Drivers de crescimento: |
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Restrições & Desafios: |
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Figura 2. Global Spinal Muscular Atrophy Market Share, Por tipo, 2024
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Desenvolvimentos recentes
Em junho de 2023, a Biogen Inc., uma empresa multinacional de biotecnologia, anunciou novos dados SPINRAZA (nusinersen) que abordarão questões cruciais para a comunidade de atrofia muscular espinhal (SMA). Os dados foram apresentados no SMA Research & Clinical Care Meeting hospedado pela Cure SMA em Orlando, SPINRAZA dos EUA é licenciado em mais de 60 países para tratar recém-nascidos, crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (SMA). Mais de 14.000 pessoas em todo o mundo receberam SPINRAZA como uma pedra angular de cuidado para SMA.
Em março de 2023, Novartis, uma empresa farmacêutica multinacional, apresentou novos dados demonstrando os benefícios transformadores e de longo prazo de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), uma terapia genética única para atrofia muscular espinhal (SMA). Os achados mais recentes de dois ensaios Long-Term Follow-Up (LTFU), LT-001 e LT-002, revelaram que Zolgensma continua a ser eficaz e durável através de uma ampla gama de pacientes demográficos, com um perfil de risco benefício geral que permanece favorável.
Em fevereiro de 2023, Biohaven Ltd., uma empresa farmacêutica, anunciou que tinha recebido a designação Fast Track da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para taldefgrobep alfa, uma nova adnectina anti-myostatin para o tratamento da atrofia muscular espinhal (SMA). A designação Fast Track permite que novos medicamentos críticos cheguem aos pacientes mais cedo, permitindo discussões mais regulares com a FDA e revisão rápida de um medicamento que trata uma doença grave e atende a uma necessidade médica não satisfeita.
Em agosto de 2020, PTC Therapeutics, Inc., uma empresa farmacêutica, anunciou que o FDA dos Estados Unidos havia aprovado Evrysdi (risdiplam), o primeiro tratamento em casa, administrado por via oral para a atrofia muscular espinhal (SMA) em adultos e crianças com 2 meses e mais. Evrysdi demonstrou melhorias clinicamente relevantes na função motora e realização de marcos de desenvolvimento em dois ensaios envolvendo pacientes com idade de dois meses e acima e em todos os graus de gravidade da doença, incluindo os tipos 1, 2 e 3.
Espera-se que o aumento dos lançamentos de produtos conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão.
Espera-se que o aumento dos lançamentos de produtos conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em junho de 2021, F. Hoffmann-La Roche Ltd, uma empresa multinacional de saúde, lançou medicamento de prescrição Evrysdi, indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (SMA) em adultos e crianças com 2 meses e mais, na Índia.
Global Spinal Muscular Atrophy Market – Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia
Desde o COVID-19 surto de vírus em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.
O COVID-19 pode afectar a economia de três formas principais: afectando directamente a produção e a procura, criando perturbações nos canais de distribuição e através do seu impacto financeiro nas empresas e nos mercados financeiros. Devido a bloqueios nacionais, vários países, como China, Índia, Arábia Saudita, U.A.E., Egito, e outros estão enfrentando problemas com relação ao transporte de produtos de um lugar para outro.
A pandemia COVID-19 teve um impacto negativo em pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) acessando o tratamento. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela NeurologyLive, entregando qualidade e informações relevantes para Saúde profissionais que tratam doenças neurológicas, em agosto de 2020, em um esforço para analisar o impacto do COVID-19 na comunidade SMA, Cure SMA, uma organização voluntária e sem fins lucrativos dedicada exclusivamente à erradicação da SMA, lançou uma pesquisa. De acordo com os resultados da pesquisa, a partir de 1o de junho de 2020, 1,513 pessoas haviam completado a pesquisa COVID-19, com a maioria (65,2%) dessas pessoas sendo pais de uma pessoa afetada e 32% de auto-relação como adultos com SMA. Destes, 37,8 por cento deles tinham um prestador de cuidados de saúde (ou clínica) cancelar ou atrasar uma consulta para cuidados relacionados com a SMA, e 42,2% tinham serviços relacionados com a SMA (por exemplo, fisioterapia) atrasados ou cancelados devido à pandemia. Além disso, quase uma em cada cinco pessoas teve seu médico (ou clínica) cancelar ou atrasar uma consulta para tratamento SMA, devido ao COVID-19
Global Spinal Muscular Atrophy Market: Restraint
O principal fator que impede o crescimento do mercado mundial de atrofia muscular espinhal inclui alto custo do tratamento. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela MJH Life Sciences, maior empresa de mídia médica privada nos EUA, em março de 2021, estima-se que o custo médio por paciente anual médico direto foi entre US$ 3,320 (tipo de atrofia muscular esplêndida 3) na Itália e US$ 324,210 (tipo 1) nos EUA, com a variabilidade alta para outras medidas também.
Jogadores-chave
Os principais jogadores que operam no mercado mundial de atrofia muscular espinhal incluem Biogen, CYTOKINETICS, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Genentech, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Novartis AG, Ionis Pharmaceuticals, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., NMD PHARMA A/S e Astellas Pharma Inc.
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Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - With over 20 years of experience in the management consulting and research, Ghanshyam Shrivastava serves as a Principal Consultant, bringing extensive expertise in biologics and biosimilars. His primary expertise lies in areas such as market entry and expansion strategy, competitive intelligence, and strategic transformation across diversified portfolio of various drugs used for different therapeutic category and APIs. He excels at identifying key challenges faced by clients and providing robust solutions to enhance their strategic decision-making capabilities. His comprehensive understanding of the market ensures valuable contributions to research reports and business decisions. Ghanshyam is a sought-after speaker at industry conferences and contributes to various publications on pharma industry.
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