MERCADO DE TRATAMENTO PORFIRIA ANALYSIS

Porfiria é uma doença rara herdada que afeta o sistema nervoso ou a pele e pode causar dor abdominal. Células de pacientes porfiria são incapazes de mudar substâncias químicas corporais chamadas porfirinas e seus precursores em heme, a substância responsável pela cor do sangue. De acordo com o Instituto Nacional de Diabetes e Doenças Digestivas e Rins (NIDDK), as taxas exatas de porfiria são desconhecidas e variam globalmente. Por exemplo, porphyria cutanea tarda é mais comum nos EUA, e variegate porphyria é frequente na América do Sul. Algumas porfirias como a protoporfiria eritropoiética, a porfiria hepatoerythropoietic e a porfiria eritropoiética congênita ocorrem quando um indivíduo recebe dois genes anormais, um de cada pai. As chances de um indivíduo passar o gene anormal ou genes para a próxima geração depende do tipo de porfiria. Porfirias agudas afeta o sistema nervoso e abdômen. Seus ataques se desenvolvem ao longo de horas ou dias e podem durar até várias semanas. Porfirias cutâneas afeta a pele. De acordo com a American Porphyria Foundation, a porfiria aguda afeta cerca de 1 a 2 indivíduos por 100.000. Alta taxa de incidência foi relatada na África do Sul e na Suécia. A fundação promove cuidados abrangentes necessários para tratar indivíduos com Porfiria. Promove a consciência da doença, reduz o estigma associado à porfiria através da educação médica, e fornece suporte para aqueles afetados. A fundação também organizou a Semana de Consciência Porphyria em abril de 2018, 21-28.

Porphyria Tratamento Mercado Dinâmica

Os testes mais comuns utilizados para o diagnóstico de porfirias são medidas de substâncias como precursores de porfirina e porfirina, no plasma sanguíneo, células sanguíneas vermelhas, fezes e urina. Medir enzimas em células e mutações no DNA é útil para confirmação e estudos familiares. Embora, nenhuma cura esteja disponível para porfiria, há tratamento para cada tipo da doença. O tratamento depende do tipo e gravidade da doença e pode envolver o tratamento com heme, dando medicamentos para aliviar os sintomas, ou sangue de desenho. Medicamentos como Thorazine, Chlorpromazine, Panhematin e Hemin podem ser usados para tratar sintomas de porfiria. Panhematin (Doenças Raras Recordati) é usado para tratar porfirias agudas. É uma forma liofilizada de heme alcalino que tem de ser reconstruída imediatamente antes da administração e deve ser infundida em uma grande veia periférica. De acordo com a American Porphyria Foundation, Panhematin é a única terapia de heme disponível comercialmente nos EUA.

Porphyria Cutanea Tarda (PCT) é a forma mais comum e tratável de porfiria e ocorre, devido à deficiência da enzima, uroporphyrinogen decarboxylase (UROD). PCT é um transtorno genético, no entanto, algumas pessoas têm uma deficiência genética (autosómica dominante) de UROD que resulta no crescimento do PCT. A maioria das pessoas com deficiência de enzima herdadada permanecem latentes e não mostram sintomas. Vários fatores ambientais podem afetar a ocorrência e a gravidade dos sintomas da porfiria. Fumar, álcool, mudança nos níveis de hormônios, estresse, certas drogas e dieta ou jejum pode desencadear os sinais e sintomas de algumas formas de porfirias. Além disso, a exposição à luz solar prejudica severamente a pele de pessoas com porfirias cutâneas. No entanto, baixas taxas de incidência de porfiria podem afetar negativamente o mercado de tratamento porfiria

Tratamento porfiria Insights regionais de mercado

A segmentação regional do mercado de tratamento porfiria pela Coherent Market Insights inclui América do Norte, América Latina, Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África. Espera-se que a América do Norte e a Europa gerem uma quota de receitas significativa no mercado de tratamento da porfiria, devido à elevada presença de grandes operadores da indústria lançando novos produtos e conduzindo R&D para o desenvolvimento de novos produtos. Por exemplo, em abril de 2018, a Alnylam Pharmaceuticals, a principal empresa de terapia RNAi, apresentou novos resultados dos estudos de extensão da Fase 1 e Fase 1/2 (OLE) de givosiran (RNAi terapêutico) visando a sintase do ácido aminolevulínico 1 (ALAS1) para o tratamento de porfirias hepáticas agudas. Estes resultados foram apresentados na Associação Europeia para o Estudo do Fígado (EASL), França. De acordo com a American Porphyria Foundation 2017, todas as formas de porfiria afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA Na Europa, a prevalência da porfiria cutanea tarda (PCT), é de 1 em 10.000, a protoporfiria eritropoiética (EPP), é de cerca de 1 em 50.000 a 75.000, e porfiria intermitente aguda (AlP), é de 1 em 20.000. A porfiria eritropoiética congênita (CEP) é muito rara com taxa de prevalência de 1 em 1.000.000 ou menos.

Porphyria Tratamento Mercado Paisagem Competitiva

Os principais jogadores que operam no mercado de tratamento porfiria incluem ACON Laboratories, Inc., Bio-Rad Laboratories, Inc., Dahaner, Hoffmann-La Roche Ltd, Siemens AG, ARKRAY, Inc., e Sysmex Corporation. Os jogadores da indústria estão trabalhando para o desenvolvimento de novos tratamentos para a doença.

Porphyria Tratamento Mercado Taxonomy

Com base em drogas, o mercado de tratamento porfiria é segmentado em:

• Torazin
• Clorpromazine
• Panhematin
• Hemin
• Outros

Com base nos usuários finais, o mercado de tratamento porfiria é segmentado em:

• Hospitais
• Clínicas
• Centros de Pesquisa

Com base na região, o mercado de tratamento porfiria é segmentado em:

• América do Norte
• América Latina
• Europa
• Ásia Pacífico
• Oriente Médio
• África