A hemoglobinúria nocturna paroxismal (PNH) é uma doença rara e adquirida da insuficiência da medula óssea, o que leva à morte prematura e às células vermelhas prejudicadas (RBCs). PNH é caracterizada por anemia hemolítica, trombose e citopenia sanguínea periférica. Mutação no gene PIGA-A de hematopoiética células estaminais causa deficiência das duas proteínas ancoradas glicosilfosfatidylinositol (GPI), nomeadamente CD55 e CD59 no corpo do paciente, o que dá origem à destruição prematura de RBCs.
Os sintomas da hemoglobinúria nocturna paroxismal incluem anemia hemolítica, hemoglobinúria, fadiga, falta de ar, dor abdominal, dificuldade em controlar sangramento mesmo de feridas muito menores, aparência de pequenos pontos vermelhos na pele que indica sangramento sob a pele, dor de cabeça severa e coágulos sanguíneos (trombose). Transplante de medula óssea (transplante de células estaminais) é a única terapia curativa para hemoglobinúria nocturna paroxismal disponível até agora.
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Mercado terapêutico: Drivers
Espera-se que o crescimento significativo no período de previsão, devido ao aumento da demanda por terapias PNH e aumento do número de aprovações de tratamento da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para PNH, que inclui suplementos de ferro, transfusão sanguínea, sangue mais fino, Eculizumab (Soliris), e medula óssea. De acordo com um estudo publicado no Blood Journal em 2012, a taxa de sobrevivência de 5 anos de pacientes tratados com Soliris é de 95,5%.
Além disso, novos estudos de R&D estão sendo realizados para o desenvolvimento de tratamento PNH econômico, que é esperado para impulsionar a receita de mercado de hemoglobinúria nocturna paroxysmal. Por exemplo, em 2014, a equipe de pesquisa da Perelman School of Medicine na Pensilvânia, EUA investigou um composto chamado PEG-Cp40, que é de longa ação e custo-benefício para o tratamento da hemoglobinúria nocturna paroxismal.
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Mercado terapêutico: restrições
Espera-se que a receita do mercado de hemoglobinúria nocturna paroxysmal seja dificultada por causa do alto custo para o tratamento da hemoglobinúria nocturna paroxysmal. Por exemplo, em 2017, o Conselho Americano de Ciência e Saúde (ACSH) declarou Eculizumab (Soliris) como a droga mais cara nos EUA e o custo de Solirs varia até US$ 500.000 por pessoa por ano.
Além disso, os efeitos colaterais mostrados pela droga Soliris tais como dor de cabeça, fadiga, náuseas, vômitos, diarreia, dor muscular, e congestão nasal também podem afetar negativamente o paroxysmal nocturnal hemoglobinuria terapêuticos tamanho do mercado. Há alguns efeitos colaterais graves também, que inclui baixa contagem de células brancas do sangue (WBC), aumento das chances de infecções bacterianas, tais como meningite, e sinusite bacteriana. De acordo com os relatórios dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) de 2017, pacientes sob a terapia de Eculizumab (Soliris) são 1.000 a 2.000 vezes maiores em risco de obter doenças meningocócicas han os indivíduos saudáveis nos EUA.
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Mercado terapêutico: Análise Regional
Espera-se que a América do Norte domine no mercado de hemoglobinúria nocturna paroxysmal durante o período de previsão, devido a novas aprovações da FDA. Por exemplo, em 2018, Ravulizumab (Ultomiris) da Alexion Pharmaceuticals e APL2 da Apellis Pharmaceuticals foi aprovado pela FDA, para o tratamento da hemoglobinúria nocturna paroxismal.
Ásia Pacific paroxysmal nocturnal hemoglobinuria terapêuticos tamanho do mercado é esperado para testemunhar crescimento significativo devido à disponibilidade de tratamento econômico e turismo médico para PNH. De acordo com um artigo publicado pelo National Center for Biotechnology Information (NCBI) em 2014, o custo do transplante de medula óssea na Índia foi entre US$ 10.000 e US$ 40.000 em 2014 e nos EUA, foi entre US$ 73.000 e US$ 140.000 em 2012.
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Mercado terapêutico: Paisagem competitiva
Os principais jogadores que operam no mercado global de hemoglobinuria nocturna nocturna incluem Alexion Pharmaceuticals, Akari Therapeutics, Apellis Pharmaceuticals, Amgen Inc, CinnaGen Co, Ra Pharmaceuticals Inc, Alnylam Pharmaceuticals, Achillion Pharmaceuticals Inc, Novartis, Roche e Regeneron Pharmaceuticals.
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Mercado terapêutico: TaxonomSim.
O mercado global de hemoglobinúria nocturna paroxismal é segmentado com base no tipo de droga, canal de distribuição e região.
Por tipo de droga
Canal de distribuição
Por região
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Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - With over 20 years of experience in the management consulting and research, Ghanshyam Shrivastava serves as a Principal Consultant, bringing extensive expertise in biologics and biosimilars. His primary expertise lies in areas such as market entry and expansion strategy, competitive intelligence, and strategic transformation across diversified portfolio of various drugs used for different therapeutic category and APIs. He excels at identifying key challenges faced by clients and providing robust solutions to enhance their strategic decision-making capabilities. His comprehensive understanding of the market ensures valuable contributions to research reports and business decisions. Ghanshyam is a sought-after speaker at industry conferences and contributes to various publications on pharma industry.
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