TRATAMENTO DA DOENçA DE NIEMANN-PICK MERCADO ANALYSIS

A doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) é uma doença genética rara que é um tipo de transtorno de armazenamento lisossomal. NPC leva à acumulação de colesterol e outras substâncias gordurosas em diferentes tecidos do corpo, tais como cérebro e outros. O início de sintomas específicos para NPC varia de pessoa para pessoa. Na maioria dos casos, os sintomas aparecem na infância, o que progride para causar complicações de risco de vida com o aumento da idade. NPC ocorre como resultado de mutações no gene NPC 1 e no gene NPC 2, que é herdado de forma autossômica recessiva.

Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Mercado - Impacto do Pandemia Coronavirus (COVID-19)

O surto de Coronavirus (COVID-19) foi relatado pela primeira vez em 31 de dezembro de 2019, em Wuhan, na China. A Organização Mundial da Saúde declarou COVID-19 como pandemia em 11 de março de 2020. De acordo com o Coronavirus (COVID-19) Atualização da Organização Mundial da Saúde, mais de 625 milhões de casos e 6,56 milhões de mortes devido ao coronavírus (COVID-19) foram relatadas até 25 de outubro de 2022, em todo o mundo.

Impacto do COVID-19 sob demanda e fornecimento de Vitamina B12

A pandemia e bloqueio do COVID-19 em vários países em todo o mundo impactaram o status financeiro de empresas em todos os setores, incluindo o setor privado de saúde. A pandemia COVID-19 tem impactado toda a cadeia de abastecimento da indústria da saúde principalmente devido a um bloqueio rigoroso em várias regiões. A pandemia COVID-19 tem afetado a economia de várias regiões em todo o mundo de três maneiras principais; 1) afetando diretamente a produção e a demanda; 2) criando interrupções nos canais de distribuição; e 3) através de seu impacto financeiro em empresas e mercados financeiros. Vários países como Tailândia, Indonésia e Cingapura enfrentam problemas no transporte e distribuição de produtos de saúde.

Assim, a pandemia de Coronavirus (COVID-19) é um crescimento impactado negativamente do mercado global de tratamento de drogas de doença de Niemann-pick durante o período de previsão. A pandemia COVID-19 causou grandes interrupções na execução de testes clínicos nos EUA, impactando as principais partes interessadas em toda a indústria. As capacidades do site investigativo experimentaram upheaval, impulsionado por furloughs da equipe, protocolos de social-distancing, perdas financeiras e preocupações sobre a segurança do paciente. Patrocinadores, CROs (organizações de pesquisa clínica) e outras organizações que apoiam o desenvolvimento de drogas deslocados para ambientes de trabalho remotos. Por exemplo, de acordo com Lancet 2020, estima-se que 80% dos ensaios não COVID-19 foram interrompidos ou interrompidos como resultado da pandemia COVID-19.

Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Estima-se que o mercado seja valorizado em US$ 45,40 milhões em 2022, e é esperado para exibir um CAGR 22.0 % durante o período de previsão (2022-2030).

Figura 1: Tratamento global da doença de Niemann-Pick Market Share (%) Análise, Por Tipo de Droga, 2022

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Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Mercado – Driver

Aumento do número de colaborações da empresa em relação à doença de niemann-pick Espera-se que o tratamento por parte dos operadores de mercado aumente o crescimento do mercado durante o período previsto. Por exemplo, em março de 2020, a Evox Therapeutics Limited, uma empresa de terapia exosome líder, anunciou a assinatura de uma parceria com a Takeda Pharmaceutical Company Limited, uma empresa farmacêutica multinacional. A colaboração se concentrará no desenvolvimento de até cinco novas terapias de substituição de proteínas e mRNA, incluindo o programa pré-clínico da Evox no tipo C de doença de Niemann-Pick (NPC) e um segundo novo programa dirigido a outra doença rara não revelada

Espera-se que o aumento do número de aprovações de produtos aumente o crescimento global do mercado de tratamento de drogas tipo C durante o período de previsão. Por exemplo, em março de 2022, a Azafaros B.V., uma empresa que desenvolve novas opções de tratamento para ajudar os pacientes com doenças metabólicas raras, como doenças de armazenamento lysosomal (LSDs), anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Orphan Drug Designation (ODD) para AZ-3102, uma nova molécula pequena com um único modo de ação dual, em Niemann-pick doença tipo C. A designação foi baseada em dados pré-clínicos promissores de AZ-3120 em um modelo de mouse NP-C.

Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Mercado-Retrato

Espera-se que a terminação em ensaios clínicos prejudique o crescimento da doença global de niemann-pick do mercado de tratamento de drogas tipo C durante o período de previsão. Por exemplo, em abril de 2022, Mandos, LLC, uma empresa biofarmacêutica, encerrou uma fase II/III do teste em doença de Niemann-pick tipo C (em crianças, adolescentes e adultos) na Austrália, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Singapura, Espanha, Turquia, Reino Unido e Estados Unidos (Intrathecal) (NCT02534844) (EudraCT2015-0025). Os EUA Food and Drug Administration (FDA) não encontraram o medicamento para ser seguro e eficaz para tratar a doença de Niemann-pick tipo C.

Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Mercado – Análise Regional

Com base na região, o mercado global de tratamento de drogas tipo C é segmentado para a América do Norte, América Latina, Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África.

Espera-se que a América do Norte seja a região mais lucrativa da doença global de niemann-pick Drug Type C, devido ao aumento do número de aprovações de produtos das autoridades reguladoras. Por exemplo, em 16 de setembro de 2020, a Orphazyme A/S, uma empresa biofarmacêutica, recebeu a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), com revisão prioritária para a Nova Aplicação de Medicamentos (NDA), para o arimoclomol para o tratamento da doença de Niemann Pick tipo C (NPC).

Espera-se que a Europa testemunhe um crescimento significativo no período previsto, devido ao aumento das actividades de investigação e desenvolvimento para o tratamento do tipo C de doença de Niemann-Pick. Por exemplo, em 30 de setembro de 2020, a IntraBio Inc., uma empresa farmacêutica privada, anunciou resultados positivos para o ensaio clínico Fase II, que é realizado para testar a segurança e eficácia do candidato a drogas, IB1001, para o tratamento de NPC. O ensaio clínico mostrou uma diminuição na gravidade da ataxia, sintoma de NPC e o ensaio também passou o ponto final para a impressão clínica da mudança na gravidade (CI-CS).

Figura 2: Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Valor de mercado (US$ Mn), por Região, 2022

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Tratamento Global de Doenças Niemann-Pick Mercado – Paisagem competitiva

Os principais jogadores que operam no mercado global de tratamento de drogas tipo C incluem Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapeutics, Inc.