Distrofia muscular é caracterizada por uma coleção de condições de desperdício muscular. A desordem é causada por mutações genéticas que interferem na produção de distrofina de proteína muscular, necessária para construir músculos. A distrofia muscular é uma doença genética, consequentemente, a chance de um indivíduo desenvolver uma doença aumenta com uma história de distrofia muscular na família. Os sintomas incluem encurtamento de músculos e tendões, a curvatura da coluna vertebral, enfraquecimento dos músculos cardíacos levando a problemas cardíacos e problemas respiratórios. As formas mais comuns de distrofia muscular incluem distrofia muscular duquesa, distrofia muscular becker, doença miotônica, doença congênita e distrofia muscular oculofaríngea. A cura para qualquer forma de distrofia muscular é atualmente não especificada, mas os sintomas podem ser revividos através de terapia física, exercício, dispositivos reabilitados como uma cadeira de rodas, cuidados respiratórios e cirurgia.
Os tipos comuns de distrofia muscular:
Forma mais comum de distrofia muscular em crianças causadas pela falta de distrofina proteica. O início dos sintomas é visto aos 3 anos, geralmente em cadeira de rodas por 12. A Curvatura na espinha, coração e pulmões efeitos são os sintomas. A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença ligada a X predominantemente afetando os machos, resultando em desperdício muscular uniforme. A morte ocorre devido a insuficiência respiratória por meio de vinte anos.
Semelhante a Duchenne, no entanto, com início posterior e progressão lenta da doença. A morte ocorre em meados dos anos quarenta.
Afete inicialmente as pálpebras, a garganta e o rosto seguidos da pelve e do ombro. O início da doença é visto entre os 40 e 50 anos.
Forma mais comum de distrofia muscular em adultos também chamado de doença de Steinert. Caracterizado pela incapacidade dos músculos para relaxar após a contração. Cataratas, insônia e arritmia são os sintomas.
A doença prevalece do nascimento ou antes da idade de 2. Deficiência significativa é causada por uma rápida progressão da doença. Distrofia muscular congênita (CMD) causa deficiências de aprendizagem e retardação mental.
Espera-se que a prevalência crescente de distrofias musculares com medicamentos correntes inespecíficos abasteça o mercado de tratamento de distrofias musculares
De acordo com a pesquisa realizada pelo Karger Journal em 2014, a prevalência global de distrofias musculares representou entre 19,8 e 25,1 por 100.000 pessoas todos os anos com distrofia miotônica (0,5-18,1 por 100.000), distrofia muscular duquesa (1.7-4,2) e distrofia muscular facioscapulohumeral (3,2-4,6 por 100.000) para ser os tipos mais comuns de distúrbios. A fase inicial de pesquisa das terapias e ensaios clínicos em curso para o desenvolvimento de produtos inovadores impulsiona o mercado de tratamento de distrofia muscular global. Além disso, orientação específica para o desenvolvimento de drogas para os medicamentos de distrofia muscular publicados pela FDA dos EUA em 2015 é esperado para acelerar o novo desenvolvimento de drogas para o tratamento de uma doença. O surgimento de terapias modificadoras de doenças como uma substituição para as necessidades médicas não satisfeitas de pacientes que não são amenáveis a medicamentos específicos de mutação é provavelmente esperado para alimentar a receita do mercado global de tratamento de distrofia muscular no período de previsão. No entanto, o prognóstico rápido de uma desordem e baixa taxa de procura de tratamento devido ao diagnóstico atrasado são os principais fatores limitantes para o crescimento do mercado de tratamento de distrofia muscular global.
O segmento de terapia molecular é esperado para gerar receita maior com maior eficiência em ensaios clínicos
O mercado global de tratamento de distrofia muscular é segmentado com base no tratamento, diagnóstico, usuário final e geografia.
Com base no tratamento, o mercado global de tratamento de distrofia muscular é segmentado em:
Com base no diagnóstico, o mercado global de tratamento de distrofia muscular é segmentado em:
Com base no usuário final, o mercado global de tratamento de distrofia muscular é segmentado em:
Orientação específica pela FDA é esperado para dominar a América do Norte o mercado global
A segmentação regional do mercado mundial de tratamento de distrofia muscular pela Coherent Market Insights compreende a América do Norte, América Latina, Europa, Ásia-Pacífico e Oriente Médio e África. De acordo com as estimativas dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças em 2007, 349 de 2,37 milhões de homens de 5 a 24 anos foram relatados ter Distrofia muscular duquesa ou distrofia muscular nos Estados Unidos. Espera-se que a América do Norte domine o mercado global de tratamento de distrofia muscular devido à ausência de terapias farmacológicas comercializadas indicadas para tratar a distrofia muscular, aumentando a prevalência da doença e aumentando a pesquisa e desenvolvimento para produzir drogas eficazes. Espera-se que a Europa aumente a quota de mercado no período previsto com a crescente consciência pública e o aumento das actividades de investigação.
Lançamento de corticosteroides eficientes para aumentar a demanda do mercado
Os principais jogadores que operam o mercado global de tratamento de distrofia muscular incluem a Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, BioMarin Pharmaceutical, Sarepta Therapeutics e Eli Lilly. A aprovação e lançamento do Emflaza corticosteróide oral em 2017, foi encontrada altamente eficaz em pacientes para recuperar a força e restaurar sua capacidade de andar. Os outros fornecedores incluem Acceleron Pharma, Capricor Therapeutics, Bristol-Myers Squibb, Lexicon Pharmaceuticals e Pfizer.
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Sobre o Autor
Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - Com mais de 20 anos de experiência em consultoria e investigação de gestão, Ghanshyam Shrivastava atua como consultor principal, trazendo um vasto conhecimento em produtos biológicos e biossimilares. A sua principal experiência reside em áreas como a estratégia de entrada e expansão no mercado, a inteligência competitiva e a transformação estratégica num portfólio diversificado de vários medicamentos utilizados para diferentes categorias terapêuticas e APIs. Destaca-se na identificação dos principais desafios enfrentados pelos clientes e no fornecimento de soluções robustas para melhorar as suas capacidades de tomada de decisões estratégicas. A sua compreensão abrangente do mercado garante contribuições valiosas para relatórios de investigação e decisões de negócio.
Ghanshyam é um orador muito requisitado em conferências do setor e contribui para diversas publicações sobre a indústria farmacêutica.
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