MERCADO DE TRATAMENTO DE TRANSTORNOS MITOCONDRIAIS ANALYSIS

Distúrbios mitocondriais são doenças crônicas herdadas caracterizadas por uma ampla gama de defeitos e mutações mitocondriais bioquímicos e genéticos. O transtorno afeta múltiplos órgãos, que inclui cérebro, coração, fígado, músculos esqueléticos, rins e sistemas respiratórios. Os pacientes com distúrbios mitocondriais muitas vezes sofrem de fraqueza muscular, intolerância ao exercício e fadiga devido à redução da respiração mitocondrial, o que é causado devido a mutações mitocondriais do DNA que levam à redução da capacidade de produzir trifosfato de adenosina celular (ATP). Apesar dos grandes avanços na compreensão dos mecanismos moleculares, atualmente não há tratamentos eficazes para a doença. O tratamento de distúrbios mitocondriais é realizado principalmente com diferentes vitaminas, co-fatores, medicamentos fora de rótulo aprovados para outras indicações e suplementos nutricionais. No entanto, as organizações de pesquisa e empresas farmacêuticas estão envolvidas no desenvolvimento de novos medicamentos com avanços tecnológicos, incluindo o uso de biomarcadores, terapias de substituição e projetos de teste sofisticados, criando assim uma oportunidade lucrativa para o crescimento do mercado.

Mercado de Tratamento de Transtornos Mitocondriais: Dinâmica de Mercado

A prevalência crescente de distúrbios mitocondriais causando morbidade e mortalidade significativas combinadas com o maior potencial de transmissão genética para a próxima geração são os fatores que impulsionam o crescimento do mercado. De acordo com o Wellcome Center for Mitochondrial Research, 2015, cerca de 10 pessoas por 100.000 têm distúrbios mitocondriais, que muitas vezes expressam primeiro na infância. De acordo com o Centro de Informações sobre Doenças Genéticas e Raras, as mulheres com transtornos genéticos mitocondriais têm 50% de chance com cada gravidez de passar ao longo do gene alterado para a prole, indicando assim a carga crescente da doença. Além disso, espera-se que o mercado de tratamento de doenças mitocondriais ganhe uma tração significativa no futuro, já que as drogas farmacêuticas aprovadas para o tratamento da doença mitocondrial primária têm status de drogas órfãs, tendo assim um maior potencial para a aprovação do mercado do que os medicamentos convencionais. Além disso, espera-se que a aprovação de novas moléculas de drogas das agências reguladoras crie uma oportunidade lucrativa para o crescimento do mercado de tratamento de doenças mitocondriais. Por exemplo, em abril de 2018, a NeuroVive Pharmaceutical AB recebeu a designação de medicamentos órfãos para a KL1333 pela administração de Alimentos e Drogas dos EUA (FDA) para o tratamento de doenças da cadeia respiratória mitocondrial herdadas (MRCD).

Além disso, espera-se que a presença de vários ensaios clínicos realizados por vários institutos de pesquisa para abordar a necessidade não satisfeita dos pacientes que sofrem com os transtornos mitocondriais aumente o crescimento do mercado. Por exemplo, em abril de 2018, a GenSight Biologics, uma empresa de biofarma focada em descobrir e desenvolver terapias genéticas inovadoras para doenças neurodegenerativas retinas e distúrbios do sistema nervoso central, anunciou resultados do ensaio clínico REVERSE Phase III avaliando a segurança e eficácia de uma única injeção intravitreal de GS010 (rAAV2/2-ND4) no tratamento de uma doença mitocondrial-Leberologia

Investimentos de R&D mais elevados pelas organizações que apoiam os pesquisadores para o desenvolvimento de terapias eficientes para atender às necessidades médicas não satisfeitas dos pacientes é esperado para aumentar o crescimento do mercado de tratamento de doenças mitocondriais no futuro próximo. Por exemplo, a Fundação para a Medicina Mitocondrial (FMM) apoia e acelera o desenvolvimento de pesquisas e tratamentos mitocondriais mais promissores para tratar várias formas de doenças mitocondriais e distúrbios através do financiamento de projeto de descoberta terapêutica direcionada. Em 2014, (FMM) colaborou com a Fundação Michael J. Fox para Parkinson Pesquisa (MJFF) para apoiar um projeto de pesquisa no Departamento de Neurociência na Mayo Clinic para investigar uma abordagem terapêutica mitocôndria-alvo para tratar a doença de Parkinson. Além disso, a United Mitochondria Disease Foundation (UMDF) junto com o National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) lançou o Consórcio de Dados de Sequência de Doenças Mitocondriais (MSeqDR). Os objetivos deste consórcio são facilitar a deposição, curadoria, anotação e análise integrada de dados genômicos para doenças mitocondriais para comunidades clínicas e de pesquisa.

No entanto, maior custo de R&D, regulamentos rigorosos para a aprovação de novas terapias, falta de consciência e compreensão da doença são os fatores que restringem o crescimento do mercado.

Mercado de Tratamento de Transtornos Mitocondriais: Dinâmica Regional

A segmentação regional do mercado global de tratamento de distúrbios mitocondriais pela Coherent Market Insights compreende a América do Norte, América Latina, Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África. Espera-se que a América do Norte tenha uma posição dominante no mercado global de tratamento de doenças mitocondriais durante o período de previsão, devido ao aumento da prevalência da doença e ao aumento do número de iniciativas para espalhar a conscientização e apoiar o desenvolvimento de novos medicamentos. De acordo com o Instituto de Medicina, EUA, 2015, estima-se que 30.000 americanos estão sofrendo defeitos herdados em suas mitocôndrias. Além disso, de acordo com a Fundação para a Medicina Mitocondrial, cerca de 1.000 crianças por ano nascem com alguma forma de doença mitocondrial nos EUA. Além disso, o Consórcio de Doenças Mitocondriais da América do Norte (NAMDC), uma parte da Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras (RDCRN), trabalha especialmente para coletar informações de pacientes mitocondriais em um registro clínico do paciente, ajudando os pesquisadores a identificar e recrutar pacientes para estudos futuros.

Mitocondrial Disorders Mercado de Tratamento: Paisagem Competitiva

Os principais agentes que operam no mercado estão adotando colaborações estratégicas com organizações de pesquisa para promover drogas para doenças raras através do desenvolvimento clínico. Por exemplo, em fevereiro de 2018, a NeuroVive Pharmaceutical AB em colaboração com o Instituto Karolinska desenvolveu um composto NV556 para tratar pacientes com miopatia mitocondrial. Espera-se que a empresa inicie os ensaios clínicos para o composto com os resultados eficazes de seu estudo pré-clínico.

Os principais players que operam no mercado global de tratamento de distúrbios mitocondriais incluem Centogene AG, GeneDx, Ixchel Pharma, Khondrion BV, Mitobridge, NeuroVive Pharmaceutical AB, Reata Pharmaceuticals Inc., e Stealth Biotherapeutics.

Mercado de Tratamento de Transtornos Mitocondriais: Taxonomia de Mercado

Com base no tipo de terapia, o mercado global de tratamento de distúrbios mitocondriais é segmentado em:

• Terapia dietética
• Terapia de vitaminas e suplementos
• Terapias com tubo
  • NV556
  • KL1333
  • Outros

Com base no canal de distribuição, o mercado global de tratamento de doenças mitocondriais é segmentado em:

• Farmácias Hospitalares
• Farmácias de varejo
• Farmácias Online

Com base na geografia, o mercado global de tratamento de doenças mitocondriais é segmentado em:

• América do Norte
• América Latina
• Europa
• Ásia Pacífico
• Oriente Médio
• África