MERCADO DE TRATAMENTO HUTCHINSON GILFORD PROGERIA ANALYSIS

A síndrome de progeria Hutchinson-Gilford é uma condição genética caracterizada pelo dramático, rápido, aparência de envelhecimento da infância. A síndrome de progeria Hutchinson-Gilford é causada por uma mutação no gene lamin A (LMNA). As crianças afetadas desenvolvem uma experiência facial característica, incluindo olhos proeminentes, queixo pequeno, orelhas salientes, lábios finos e um nariz fino com uma ponta de bico. Esta síndrome também causa perda de cabelo (alopecia), anormalidades articulares, pele envelhecida, e uma perda de gordura sob a pele (gordura subcutânea). Além disso, pacientes da síndrome de progeria Hutchinson-Gilford experimentam endurecimento severo das artérias (arteriosclerose) da infância. A condição piora com a idade e aumenta o risco de ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral mesmo em uma idade jovem.

Hutchinson-Gilford progeria é uma condição rara que afeta cerca de um em quatro milhões de recém-nascidos em todo o mundo de acordo com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH). Até agora mais de 130 casos foram relatados segundo as estatísticas do NIH. Os pacientes afetados vivem até 30 anos no máximo, com uma duração média de vida de 13 anos. Quase 90% dos pacientes morrem de complicações relacionadas à aterosclerose. Até 2012 não houve nenhuma terapia de tratamento eficaz descoberta para a síndrome de progeria Hutchinson-Gilford. Os tratamentos disponíveis concentraram-se principalmente na redução de sintomas cardiovasculares e anormalidades de crescimento.

Inibidor Farnesyltransferase (FTI)

Em 2012, os resultados do primeiro ensaio clínico da droga Lonafarnib, um inibidor da farnesiltransferase (FTI), deu uma nova esperança para o tratamento de crianças com síndrome de progeria Hutchinson-Gilford. Os resultados clínicos demonstraram melhoria no ganho de peso, aumento na densidade mineral óssea, rigidez vascular reduzida e audição sensorineural melhorada em pacientes com progeria. Tratamentos anteriores com hormônio de crescimento, e Sulforafãe ajudou na redução dos sintomas, e prolongar a vida de uma criança. No entanto, é essencial que o paciente visita regularmente o cardiologista. Rapamicina é uma outra droga usada antes, que demonstrou reverter a mancha nuclear, retardar a senescência celular, e facilitar a degradação da progerina.

Recentemente em 2015, os cientistas da Agência de Ciência, Tecnologia e Pesquisa (A*STAR) estabeleceram com sucesso um modelo de síndrome de progeria Hutchinson-Gilford. O estudo realizado por esta organização propôs um modelo que implica que a progerina está ligada aos telomeres. A proteína induz uma redução na heterocromatina, uma forma bem embalada de DNA, tornando os telomeres na célula mais frágeis e suscetíveis a danos. Os telomeres danificados por sua vez desencadeiam o envelhecimento celular prematuro. Este modelo é radicalmente diferente daquele que acreditava anteriormente – a progerina genética fez com que o núcleo fosse deformado, enfraquecendo assim a capacidade das células de dividir e proliferar. A proteína de progerina alterada torna o envelope nuclear instável e progressivamente prejudica o núcleo, tornando as células mais propensas a morrer prematuramente.

Os pesquisadores estão trabalhando para determinar como as mudanças genéticas levam ainda mais às características da síndrome de progeria Hutchinson-Gilford. O avanço contínuo na pesquisa com maior compreensão do envelhecimento humano fornecerá informações valiosas e ajuda no tratamento desta doença.

Principais desenvolvimentos

Espera-se que as atividades de pesquisa e desenvolvimento de grandes institutos encontrem novas terapias para condições relacionadas à idade ofereçam oportunidades lucrativas para os jogadores de mercado. Por exemplo, em agosto de 2019, pesquisadores do Instituto de Pesquisa Metodista de Houston no Centro Médico do Texas estão focados em usar terapias de RNA - tratamento que é focado em ácidos ribonúcleos, uma substância encontrada em todas as células vivas - para retardar, e possivelmente reverter Hutchinson-Gilford Progeria.

Da mesma forma, em julho de 2019, pesquisadores da Universidade de Oviedo na Espanha descobriram que os transplantes de microbiota fecal podem ajudar os ratos prematuramente velhos vivem mais. A pesquisa pode ajudar a projetar tratamentos probióticos direcionados para condições relacionadas à idade, como Hutchinson-Gilford Progeria em humanos.

Além disso, em março de 2019, pesquisadores do Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) e da Universidade de Oviedo identificaram um novo mecanismo molecular envolvido no desenvolvimento prematuro da aterosclerose em ratos com a síndrome da progeria Hutchinson-Gilford. O alvo terapêutico recentemente identificado pode ser usado para bloquear a aterosclerose precoce em progeria.