HEMOPHILIA GENE THERAPY MARKET ANALYSIS

A hemofilia é uma desordem genética em que o sangue do paciente não coagular normalmente devido à falta de proteínas hematomas conhecidas como fatores coaguladores. As opções de tratamento convencionais incluem a substituição oportuna do fator de coagulação específico. As principais empresas de farmácia e biotecnologia estão realizando pesquisas e desenvolvimento para desenvolver terapia genética para hemofilia devido a várias deficiências com terapia convencional. Espera-se que o aumento do número de pacientes hemofílicos que exigem tratamento e gasoduto forte do produto conduza o crescimento do mercado de terapia genética da hemofilia.

Estima-se que o mercado global de terapia genética hemofilia seja valorizado em US$ 330,9 milhões em 2022 e é esperado para exibir um CAGR de 43,6%% durante o período de previsão (2022-2030).

Figura 1. Hemofilia Global Gene Therapy Market Share (%), por Hemophilia Type, 2022

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A crescente base de pacientes de hemofilia em todo o mundo, especialmente em países desenvolvidos, é esperado para impulsionar o crescimento do mercado de terapia genética de hemofilia:

Alta prevalência de hemofilia está aumentando a demanda por tratamento sustentável da doença, que é projetada para impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão. De acordo com a ficha da Fundação Hemofilia Nacional 2018, a hemofilia afetou mais de 400.000 indivíduos em todo o mundo. Além disso, segundo a mesma fonte, cerca de 75% dos pacientes que sofrem de hemofilia não têm acesso ao tratamento ou recebem tratamento inadequado. De acordo com o relatório Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC), Hemofilia Um ocorre em 1 de 5.000 nascidos vivos do sexo masculino. É cerca de quatro vezes mais comum do que Hemophilia B. Poucos tratamentos eficazes disponíveis para a hemofilia exigem infusão vitalícia de medicamentos caros fabricados através da biotecnologia recombinante ou do plasma humano.

Além disso, em setembro de 2019, de acordo com o American Journal of Managed Care, a meta-análise mostrou que mais de 125.000 homens em todo o mundo têm o transtorno de sangramento herdado; 418,000 desses têm uma versão severa da doença principalmente não diagnosticada. Anteriormente, apenas 400.000 pessoas globalmente eram estimadas em hemofilia.

O estudo descobriu que, por 100.000 homens, existem:

• 1 casos para todas as severidades da hemofilia A
• 0 casos de hemofilia grave A
• 8 casos para todas as severidades da hemofilia B
• casos de hemofilia grave BB

Por 100.000 homens, a prevalência ao nascer é:

• 6 casos para todas as severidades da hemofilia A
• 5 casos de hemofilia grave A
• 0 casos para todas as severidades da hemofilia B
• 5 casos de hemofilia grave B

Para aqueles nascidos com hemofilia, as chances de viver uma vida de duração normal e qualidade serão reduzidas em 64% nos países de renda média, 77% na renda média e até 93% nos países de baixa renda. Em 2020, a Federação Mundial de Hemofilia (WFH) identificou 165.379 pessoas com hemofilia A e 33.076 pessoas com hemofilia B em todo o mundo.

Além disso, de acordo com o Centro de Controle e Prevenção de Doenças, Hemofilia Um afeta 1 em 5.000 nascimentos masculinos e cerca de 400 bebês nascem com hemofilia A a cada ano.

Figura 2. Hemofilia Global Gene Therapy Market Share (%), por Região, 2022

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O forte pipeline de produtos baseados em genes para tratamento de hemofilia é esperado para impulsionar o crescimento do mercado de terapia genética hemofilia

A terapia genética para a hemofilia tem um forte pipeline de produtos, que é esperado para entrar no mercado em um futuro próximo. Isto deve impulsionar o crescimento do mercado, pois resultaria na disponibilidade de novas opções de tratamento para a gestão da hemofilia. Em janeiro de 2019, mais de 15 terapia genética investigacional estão sob a fase de desenvolvimento clínico. Em dezembro de 2018, Spark Therapeutics anunciou dados preliminares atualizados para a fase em curso 1/2 ensaio clínico da investigação SPK-8011 na hemofilia A.

As terapias atuais para tratar a hemofilia são apenas a gestão sintomática da doença, administrando fatores de coagulação XIII ou IX. Além disso, existem efeitos adversos graves associados aos produtos derivados do plasma e acesso limitado ao tratamento. A terapia genética pode abordar estas questões a determinado nível. Produto de terapia genética da BioMarin Pharmaceutical Valoctocogene roxaparvovec para hemofilia A esteve na fase III do desenvolvimento clínico em 2019.

Além disso, em janeiro de 2021, a Liga de Pesquisa Clínica, a Rússia realizou estudo intervencionista para Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate] para tratar heemophilia A. O estudo está atualmente na Fase 4 e estima-se que o estudo seja concluído em 15 de novembro de 2022.

Hemofilia Global Gene Therapy Market – Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

Desde o surto de vírus COVID-19 em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.

O COVID-19 pode afetar a economia de três maneiras principais: afetando diretamente a produção e a demanda de drogas, dispositivos médicos, suplementos nutricionais, etc., criando interrupções nos canais de distribuição, e através de seu impacto financeiro em empresas e mercados financeiros. Devido a bloqueios em todo o país, vários países, como China, Índia, Arábia Saudita, U.A.E., Egito e outros, estão enfrentando problemas com relação ao transporte de drogas de um lugar para outro.

No entanto, a pandemia COVID-19 teve um impacto negativo no mercado global de terapia genética de hemofilia, devido à diminuição das atividades de pesquisa e desenvolvimento devido ao COVID -19 pandemia. Por exemplo, em julho de 2020, de acordo com o Centro Nacional de Informações sobre Biotecnologia, as atividades de pesquisa e desenvolvimento para o desenvolvimento da vacina utilizada na prevenção do coronavírus foram prioritárias no momento da pandemia COVID-19. Como parte da resposta da OMS, o R&D Blueprint foi ativado para acelerar diagnósticos, vacinas e terapêuticas para este novo coronavirus. A Blueprint visa melhorar a coordenação entre cientistas e profissionais globais de saúde, acelerar o processo de pesquisa e desenvolvimento e desenvolver novas normas e padrões para aprender e melhorar a resposta global. Em 30 de janeiro de 2020, seguindo as recomendações do Comitê de Emergência, o Diretor-Geral da OMS declarou que o surto constitui uma Emergência de Saúde Pública de Preocupação Internacional (PHEIC). Os cientistas do mundo no COVID-19 se reuniram na sede da Organização Mundial da Saúde em Genebra, em 11-12 de fevereiro de 2020, para avaliar o nível atual de conhecimento sobre o novo vírus, concordar com questões críticas de pesquisa que precisam ser respondidas com urgência, e encontrar maneiras de trabalhar juntos para acelerar e financiar pesquisas prioritárias para reduzir esse surto e se preparar para aqueles no futuro. Assim, abrandou as atividades de pesquisa e desenvolvimento para as drogas usadas no tratamento da hemofilia.

Hemofilia Global Terapia genética Mercado: Principais desenvolvimentos

Em julho de 2022, a Sanofi, empresa farmacêutica e de saúde, e a Swedish Orphan Biovitrum, empresa biofarmacêutica colaboram no desenvolvimento e comercialização do efanesoctocog alfa. A Administração de Alimentos e Drogas dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Avançado para efanesoctocog alfa (BIVV001) para o tratamento de pessoas com hemofilia A, uma doença de sangramento rara e fatal, baseada em dados do estudo central da Fase XTEND-1 3. Efanesoctocog alfa é a primeira terapia fator VIII a ser premiado com a designação terapia revolucionária pela FDA. Efanesoctocog alfa é uma terapia de fator VIII nova e investigacional projetada para fornecer níveis normais de atividade de fatores quase normais para a maioria da semana em um regime de tratamento profilático uma vez por semana. A designação de terapia revolucionária é projetada para acelerar o desenvolvimento e revisão de drogas nos EUA que visam condições sérias ou ameaçadoras de vida. As drogas que se qualificam para esta designação devem mostrar evidências clínicas preliminares de que a droga pode demonstrar uma melhoria substancial nos endpoints clinicamente significativos sobre as terapias disponíveis.

Hemofilia Global Terapia genética Mercado: Retrete

Os principais fatores que impedem o crescimento do mercado global de terapia genética hemofilia incluem graves efeitos adversos associados aos produtos derivados do plasma, e acesso limitado ao tratamento de hemofilia. Por exemplo, em setembro de 2019, de acordo com o National Center for Biotechnology Information, uma grande complicação de tratamento com concentrados de fator de coagulação na hemofilia é o desenvolvimento de aloanticorpos dirigidos contra fator VIII ou IX. Uma complicação comum a longo prazo da hemofilia é um dano permanente às articulações (hemartropatia) causada por episódios de sangramento repetidos.

Jogadores-chave

Principais jogadores que operam no mercado global de terapia genética hemofilia incluem BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc., e Freeline Therapeutics.