ANáLISE COMPETITIVA DO MERCADO DAS DROGAS DAS DOENçAS RARAS ANÁLISE

Doenças raras ou doenças órfãs são condições que afetam uma pequena porcentagem de população a qualquer momento. Droga de órfão designação é dada aos medicamentos indicados para o tratamento de doenças raras. De acordo com a U.S. Food & Drug Administration (FDA), uma doença órfão é definida como uma doença ou condição que afeta menos de 200.000 pessoas no país. Medicamentos Órfãos A lei nos Estados Unidos permite que o fabricante solicite que a FDA conceda um status de medicamento órfão a medicamentos destinados a tratar uma doença ou condição rara. De acordo com a FDA, 2017, o número de pedidos de designação de medicamentos órfãos aumentou de forma constante ao longo dos últimos anos.

O mercado global de drogas de doenças raras não foi considerado lucrativo até recentemente, devido a várias incertezas associadas a essas doenças. Pequena porcentagem da população afetada proporcionou uma oportunidade limitada para o estudo. Além disso, as doenças foram mal compreendidas, devido à enorme diferenciação e heterogeneidade entre o grupo de doenças que desencorajavam os fabricantes a atender necessidades não atendidas neste espaço. No entanto, a introdução de alguns medicamentos órfãos altamente caros, por exemplo, a droga atrofia muscular espinhal Spinraza preço a US$ 125.000 por frasco, e altas necessidades não satisfeitas tem atraído a atenção dos fabricantes para o mercado de drogas de doenças raras.

A receita total do top 10 mercado global de drogas de doenças raras para 2016 representou US$ 62,5 bilhões.

Análise Competitiva de top 10 organizações no mercado global de drogas de doenças raras

Top 10 organizações no mercado global de drogas de doenças raras em 2016, com base na receita de 2016 incluem:

• Novartis AG
• Hoffmann-La Roche Ltd.
• Celgene Corporation
• Bristol-Myers Squibb Company
• Shire plc
• Pfizer, Inc.
• Sanofi S.A.
• Bayer
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Biogen, Inc.

1. Novartis AG é uma organização farmacêutica global com um fólio de produto diversificado que varia de terapias de drogas para tratamento de câncer para produtos oftálmicos. A empresa opera negócios através da Divisão de Medicamentos Inovadores, que consiste em unidade de negócios oncologia e unidades de negócios farmacêuticos Novartis. A divisão de Oncologia oferece produtos para doenças oncológicas e doenças raras, e o negócio farmacêutico consiste em oftalmologia, neurociência, imunologia e dermatologia, medicamentos respiratórios, cardiometabólicos e estabelecidos. Novartis perdeu a proteção de patente para sua droga órfã Gleevec para o tratamento da leucemia mielóide crônica (CML) em 2015 e Sun Pharma trouxe Gleevec genérico em 2016 dificultando as vendas de Novartis para Gleevec.
2. Celgene Corporation especializada em terapias para tratamento de câncer e doenças inflamatórias que inclui drogas como Revlimid, Pomalyst e Otezla. Atualmente, a empresa está concentrada em ampliar a gama de indicação das terapias atuais e tem um pipeline robusto para condições de oncologia. Por exemplo, Revlimid (lenaliidomida), em fase III ensaios clínicos para linfoma grande B-célula difusa, linfoma indolente e linfoma folicular. Além disso, a empresa desenvolveu suas próprias plataformas de tecnologia de identificação de alvo e descoberta de drogas que permitem à empresa proceder rapidamente da identificação e validação de alvos para liderar a identificação e otimização.
3. Shire Plc. tornou-se líder global na categoria de produtos de drogas órfãos (excluindo produtos de oncologia) no ano de 2016 e arrecadou quase US$ 11 bilhões. A empresa adquiriu Baxalta em 2016, e seus três segmentos terapêuticos: hematologia, imunologia e oncologia. Shire Plc. também está focado em fornecer terapias para doenças raras, pois investiu US$ 1,4 bilhões em pesquisa e desenvolvimento. A empresa tinha 37 terapias em pesquisa e o pipeline foi reforçada pela aquisição da Dyax e Baxalta em 2016.

Top 10 medicamentos órfãos Vendas dos EUA (US$ Mn) no mercado de drogas de doenças raras (2016):

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O mercado global de drogas de doenças raras é impactado por várias tendências-chave que são impulsionadas pela oferta, bem como pelo lado da demanda. A grande diferença entre as necessidades de mercado e as potenciais ofertas de mercado é a principal força motriz por trás de um crescente interesse dos fabricantes para fornecer terapias neste segmento da indústria da saúde. De acordo com a U.S. Food & Drug Administration (FDA), em 2016, 582 pedidos de designação de medicamentos órfãos foram arquivados pelas empresas de biofarma. Além disso, as vendas de doenças de drogas órfãs têm aumentado devido à disponibilidade de terapias de drogas altamente eficazes. Além disso, as terapias potenciais de drogas estão presentes no pipeline para vários cânceres e doenças raras como Niraparib por Tesaro, Inc. na fase I para o tratamento do câncer de ovário, Emicizumab por Roche na fase III para o tratamento da hemofilia, e LentiGlobin por Bluebird Bio em diferentes fases para o tratamento da anemia falciforme e beta-talemia maior. Espera-se que os resultados positivos desses ensaios clínicos mudem a visão do mercado global de drogas para doenças raras sobre o futuro previsível.

Este estudo fornece uma paisagem competitiva detalhada e análise competitiva para os principais jogadores neste mercado. Esta será a ajuda para compreender as operações de empresas de sucesso neste mercado e seus objetivos de longo prazo.