Doenças raras ou doenças órfãs são condições que afetam uma pequena porcentagem de população a qualquer momento. Droga de órfão designação é dada aos medicamentos indicados para o tratamento de doenças raras. De acordo com a U.S. Food & Drug Administration (FDA), uma doença órfão é definida como uma doença ou condição que afeta menos de 200.000 pessoas no país. Medicamentos Órfãos A lei nos Estados Unidos permite que o fabricante solicite que a FDA conceda um status de medicamento órfão a medicamentos destinados a tratar uma doença ou condição rara. De acordo com a FDA, 2017, o número de pedidos de designação de medicamentos órfãos aumentou de forma constante ao longo dos últimos anos.
O mercado global de drogas de doenças raras não foi considerado lucrativo até recentemente, devido a várias incertezas associadas a essas doenças. Pequena porcentagem da população afetada proporcionou uma oportunidade limitada para o estudo. Além disso, as doenças foram mal compreendidas, devido à enorme diferenciação e heterogeneidade entre o grupo de doenças que desencorajavam os fabricantes a atender necessidades não atendidas neste espaço. No entanto, a introdução de alguns medicamentos órfãos altamente caros, por exemplo, a droga atrofia muscular espinhal Spinraza preço a US$ 125.000 por frasco, e altas necessidades não satisfeitas tem atraído a atenção dos fabricantes para o mercado de drogas de doenças raras.
A receita total do top 10 mercado global de drogas de doenças raras para 2016 representou US$ 62,5 bilhões.
Análise Competitiva de top 10 organizações no mercado global de drogas de doenças raras
Top 10 organizações no mercado global de drogas de doenças raras em 2016, com base na receita de 2016 incluem:
Top 10 medicamentos órfãos Vendas dos EUA (US$ Mn) no mercado de drogas de doenças raras (2016):
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O mercado global de drogas de doenças raras é impactado por várias tendências-chave que são impulsionadas pela oferta, bem como pelo lado da demanda. A grande diferença entre as necessidades de mercado e as potenciais ofertas de mercado é a principal força motriz por trás de um crescente interesse dos fabricantes para fornecer terapias neste segmento da indústria da saúde. De acordo com a U.S. Food & Drug Administration (FDA), em 2016, 582 pedidos de designação de medicamentos órfãos foram arquivados pelas empresas de biofarma. Além disso, as vendas de doenças de drogas órfãs têm aumentado devido à disponibilidade de terapias de drogas altamente eficazes. Além disso, as terapias potenciais de drogas estão presentes no pipeline para vários cânceres e doenças raras como Niraparib por Tesaro, Inc. na fase I para o tratamento do câncer de ovário, Emicizumab por Roche na fase III para o tratamento da hemofilia, e LentiGlobin por Bluebird Bio em diferentes fases para o tratamento da anemia falciforme e beta-talemia maior. Espera-se que os resultados positivos desses ensaios clínicos mudem a visão do mercado global de drogas para doenças raras sobre o futuro previsível.
Este estudo fornece uma paisagem competitiva detalhada e análise competitiva para os principais jogadores neste mercado. Esta será a ajuda para compreender as operações de empresas de sucesso neste mercado e seus objetivos de longo prazo.
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Vipul Patil
Vipul Patil is a dynamic management consultant with 6 years of dedicated experience in the pharmaceutical industry. Known for his analytical acumen and strategic insight, Vipul has successfully partnered with pharmaceutical companies to enhance operational efficiency, cross broader expansion, and navigate the complexities of distribution in markets with high revenue potential.
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