MERCADO DE ATAXIA DE FRIEDREICH ANALYSIS

A ataxia de Friedreich é causada por mutações genéticas, resultando em declínio na produção e expressão de uma proteína mitocondrial chamada frataxina, que está envolvida na regulação das enzimas do aglomerado do ferro-sulfuro dentro das células do corpo. Níveis de frataxina insuficientes resultam na atividade reduzida de várias enzimas mitocondriais envolvidas na cadeia de transporte de elétrons, o que leva ao metabolismo mitocondrial prejudicado, como a acumulação de ferro na disfunção mitocôndria da síntese de trifosfato de adenosina, redução da produção de ATP (trifosfato de adenosina) e resposta anti-oxidante ineficiente. Como consequência da disfunção mitocondrial, os neurônios morrem progressivamente e os pacientes ataxia de Friedreich perdem progressivamente sua capacidade de coordenar o movimento e realizar atividades diárias, como caminhar, correr, etc efetivamente. Assim, estratégias terapêuticas para a gestão ou tratamento dos pacientes ataxia de Friedreich visam corrigir algumas das consequências a jusante da deficiência de frataxina ou restaurar níveis suficientes de frataxina na célula.

No entanto, uma cura adequada para a ataxia de Friedreich ainda não está disponível para pacientes. Algumas das abordagens farmacológicas utilizadas para a gestão ou tratamento dos pacientes de ataxia de Friedreich incluem o uso de drogas, tais como inibidores da enzima conversora da angiotensina (ACE), bloqueadores beta, diuréticos, para-benzoquinona, imunomoduladores, relaxantes musculares esqueléticos, drogas anti-epilépticas, fator-erythroid nuclear fator 2-relacionado fator 2 (Nrf2) indutor, histone deacetilase (HDAC) inibidores, ácidos graxos poliinsaturados, trans-ativadores de trans-transcrição (TAT). As terapias futuras da ataxia de Friedreich envolvem terapia genética avançada para adicionar uma cópia correta do gene responsável pela produção de proteína frataxina no corpo.

Estima-se que o mercado global de ataxia de Friedreich seja valorizado em US$ 777,2 milhões em 2022 e é esperado para exibir um CAGR de 13.0% durante o período de previsão (2022-2030).

Figura 1. Global Friedreich’s Ataxia Market Share (%), Por Região, 2022

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Alto fardo da ataxia de Friedreich é esperado para impulsionar o crescimento do mercado global de ataxia de Friedreich durante o período de previsão

Por exemplo, segundo dados publicados pela Ataxia UK, uma instituição de caridade registrada na Escócia e Inglaterra & Wales em novembro de 2020, estima-se que a incidência da ataxia de Friedreich com base na frequência de 1 em 85 foi de 1:29.000 na Europa em 2020.

Figura 2. Valor de Mercado de Ataxia Global Friedreich (US$ Mn), Por via de administração, 2022

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Espera-se que o aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento para a introdução da terapia de ataxia da nova Friedreich conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão.

Por exemplo, de acordo com um artigo publicado na revista Neurobiologia da Doença, em janeiro de 2021, uma droga oral chamada "iglitazona" mostrou benefícios no tratamento da ataxia de Friedrich em modelos celulares e animais. Leriglitazone é fabricado pela Minoryx Therapeutics, uma empresa de biotecnologia de fase clínica de Espanha, e atualmente está em fase avançada 2/3 de ensaios clínicos para o tratamento da ataxia de Friedrich. Leriglitazona restaura a função mitocondrial que é geralmente dificultada devido à ausência de frataxina de proteína mitocondrial (FXN) na doença de ataxia de Friedreich.

Além disso, em fevereiro de 2022, a Design Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA, anunciou que está realizando atualmente o teste clínico Fase 1 de sua droga investigativa DT-216, uma injeção intravenosa (IV) para o tratamento da Ataxia de Friedreich e espera-se que este estudo clínico seja concluído até dezembro de 2022.

Os principais jogadores que operam no mercado estão se concentrando em obter aprovação regulatória das drogas de ataxia de Friedreich, que é esperado para impulsionar o crescimento do mercado global de ataxia de Friedreich durante o período de previsão.

Em março de 2022, Stealth BioTherapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia baseada nas Ilhas Cayman, anunciou que recebeu a Designação de Medicamentos Órfãos do Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos para a sua droga Elamipretide, que é indicado para o tratamento da ataxia de Friedreich.

Mercado Global de Ataxia de Friedreich – Impacto do Coronavirus (Covid-19) Pandemia

SARS-CoV-2 (Severe aguda síndrome respiratória coronavírus) foi relatado pela primeira vez de Wuhan, China em dezembro de 2019, e foi declarado como uma pandemia global pela Organização Mundial da Saúde (WHO), que designa esta infecção SARS-CoV-2 como novo Coronavirus (COVID-19). De acordo com o Coronavirus (COVID-19), Atualização Epidemiológica Semanal pela Organização Mundial da Saúde, o COVID-19 se espalhou pelo globo infectando mais de 519 milhões de habitantes, levando a mais de 6,3 milhões de mortes a partir de 15 de maio de 2022. O impacto negativo do COVID-19 no domínio da saúde é enorme e interrompeu significativamente toda a cadeia de suprimentos das indústrias de saúde, desde matérias-primas até a fabricação e entrega. Da mesma forma, a pandemia COVID-19 teve um impacto negativo no crescimento global do mercado de ataxia de Friedreich, devido a restrições de movimento e bloqueios.

Da mesma forma, a demanda e a oferta para a ataxia terapêutica de Friedreich foi interrompida, devido à parada de ensaios clínicos destinados ao desenvolvimento de medicamentos de tratamento para a ataxia de Freidreich, bem como o fornecimento interrompido de medicamentos de tratamento de ataxia de Friedreich durante o bloqueio. Além disso, fisioterapia, programas de reabilitação, treinamento físico, etc para a gestão da ataxia de Friedreich foi interrompida durante o bloqueio.

Por exemplo, de acordo com uma pesquisa eletrônica realizada entre os pacientes Friedreich ataxia (FA) na Itália e publicada na revista Cerebellum & Ataxias, uma revista científica de acesso aberto em janeiro de 2021, verificou-se que o número de pacientes submetidos à fisioterapia foi reduzido em 72,2% devido ao bloqueio COVID-19. De acordo com a mesma fonte, mais de 60% dos pacientes com ataxia de Friedreich relataram piora de sua saúde na ausência de fisioterapia durante o bloqueio de COVID-19.

Global Friedreich’s Ataxia Market - Restraint

Desafios enfrentados durante a concepção e condução de ensaios clínicos para o desenvolvimento do tratamento de ataxia de Freidreich são os fatores que se espera impedir o crescimento do mercado global de ataxia de Friedreich durante o período de previsão.

A concepção de ensaios clínicos para doenças neurodegenerativas raras como a ataxia de Friedreich é complicada devido ao número insuficiente de pacientes ataxia de Friedreich, natureza heterogênea da doença com uma taxa de progressão lenta e variável, o que torna difícil identificar medidas de resultados confiáveis para monitorar a progressão da ataxia de Friedreich.

Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela revista Orphanet Journal of Rare Diseases, em agosto de 2020, a ataxia de Friedreich é uma desordem genética do movimento neurodegenerative, com uma idade típica do início (a idade em que os sintomas de uma doença aparecem pela primeira vez) entre 10 e 15 anos. Assim, o diagnóstico da doença leva muito tempo desde sua fase inicial. A mesma fonte também estimou que o tempo médio tomado para o diagnóstico de doenças raras como a ataxia de Friedreich é de 5 anos.

Jogadores-chave

Principais jogadores que operam no mercado global de ataxia de Friedreich incluem Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx, PTC Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Jupiter Neurosciences, Inc., Lexeo Therapeutics, Zydus Life Pharmasciences Ltd., Cipla Limited, GlaxoSmithKline Sunc., Aurobi