CILOMICRONEMIA FAMILIAR MERCADO DE TRATAMENTO DA SíNDROME ANALYSIS

Cilomicronemia familiar A síndrome é uma condição genética caracterizada por uma incapacidade do corpo para digerir gorduras principalmente triglicéridos. Na Síndrome de Chylomicronemia Familial, a lipoproteína lipase (LPS) não é funcional, que é a enzima que quebra chylomicrons no sangue. Os prestadores de cuidados de saúde podem diagnosticar clinicamente FCS procurando pancreatite aguda, dor abdominal, diabetes descontrolada, consumo excessivo de álcool e hipertrigliceridemia. O sinal mais distintivo de Síndrome de Cilomicronemia Familial é o aparecimento de sangue gordo na pele, principalmente devido ao alto nível de gordura no corpo. Pessoas com níveis de triglicerídeos extremamente altos são mais sujeitas ao FCS. De acordo com o relatório da Fundação de Síndrome de Cilomicronemia Familiar (FCS), em 2017, cerca de 30 milhões de pessoas sofrem de doenças raras, contabilizou cada 1 em cada 10 pessoas nos EUA, e também 95% das doenças raras não têm tratamento aprovado Food and Drug Administration (FDA). Cilomicronemia familiar A síndrome é uma doença rara que afeta a pequena população em todo o mundo. De acordo com um relatório da National Organiztion for Rare Disorders (NORD), em 2017, a FCS é mais prevalente na comunidade francesa e em certas comunidades da Netherland, onde a prevalência é tão alta quanto a cada 19 a 20 por um milhão de indivíduos.

Complicações graves associadas ao FCS incluem doenças do fígado gorduroso, fígado ampliado, baço ampliado e pancreatite, que pode ser risco de vida. Na pancreatite, o pâncreas produz hormônios insulina, o que ajuda a digerir alimentos e regula o nível de açúcar no sangue. Caracteriza-se pela inflamação do pâncreas, que é extremamente doloroso e pode ser grave. Ataques frequentes de pancreatite podem levar a danos de órgãos a longo prazo ou morte. Devido à raridade da condição, a progressão clínica desta síndrome não é bem compreendida, o que está criando uma oportunidade para o leitor de mercado de tratamento da síndrome de Chylomicronemia familiar em futuro próximo.

Em pessoas com FCS, o nível de triglicéridos pode aumentar até 20 a 30 vezes em comparação com indivíduos normais, mesmo com a medicação de uma dieta de baixa gordura. Os pesquisadores estão trabalhando para desenvolver uma terapia com um potencial para reduzir o nível de ApoC-III no sangue. ApoC-III provou ser uma proteína que regula o nível de triglicérides no corpo humano. Assim, reduzir a quantidade de ApoC-III pode ajudar a regular os níveis elevados de triglicerídeo, que é um fator de risco significativo para pancreatite.

Não-renovação de Glybera e lançamento de Volanesorsen para governar o crescimento total do mercado de tratamento da síndrome da clomicronemia familiar

Em setembro de 2017, a Akcea Therapeutics Inc., uma subsidiária da Ionis Pharmaceutical Inc., anunciou a apresentação da New Drug Submission (NDS) para Health Canada para Volanesorsen com o foco de desenvolver e comercializar drogas para tratar doenças cardiovasculares graves causadas por desordem lipídica. Volanesorsen é projetado para diminuir a produção de proteína ApoC-III no fígado, que desempenha um papel vital na regulação do plasma TG. O Health Canada concedeu revisão prioritária à droga para o tratamento da Síndrome de Chylomicronemia Familial no Canadá, que poderia ajudar a acelerar o acesso deste medicamento às pessoas do Canadá que sofrem de FCS e é esperado para alimentar o crescimento do mercado de tratamento de Síndrome de Chylomicronemia Familial nesta região. Akcea Therapeutics obteve resultados bem sucedidos em sua fase 3 trilhas - APPROACH Study e está atualmente conduzindo o estudo de etiqueta aberta APPROACH para avaliar ainda mais a eficácia com a administração estendida da droga em pacientes FCS.

Glybera, uma terapia genética, é projetado para restaurar a enzima LPL necessária para limpar as partículas chylomicron de transporte de gordura do intestino. É um tratamento de terapia genética única, que inclui uma série de 60 injeções intramusculares nas pernas. Em outubro de 2012, a Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização de Glybera em circunstâncias excepcionais como tratamento para pequenos subconjuntos de pacientes adultos diagnosticados com deficiência LPL familiar, confirmada por testes genéticos. Em abril de 2017, a UniQure anunciou não renovação da autorização de terapia genética Glybera na Europa, que está prevista para expirar em outubro de 2017. A não renovação da autorização de comercialização da Glybera na Europa deverá afectar o mercado global da FCS.