SíNDROME DE MORQUIO GLOBAL (MPS-IV) SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

O tamanho global do mercado de drogas da síndrome morquio (MPS-IV) é esperado para alcançar US$ 4.3 Mn por 2031 de US$ 1.9 Mn em 2024, exibindo uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 12,4% durante o período de previsão.

A síndrome de Morquio, também conhecida como mucopolysaccharidosis tipo IV (MPS IV), é uma doença hereditária rara caracterizada por desenvolvimento prejudicado e estatura curta. É causada por uma deficiência da enzima N-acetilactosamine-6-sulfatase que é necessária para a quebra de glicosaminoglycans. As opções atuais de tratamento para MPS IV estão limitadas à gestão dos sintomas e ao apoio Cuidado..

Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Mercado de Drogas- Insights regionais

• América do Norte espera-se que seja o maior mercado para a síndrome de morquio (MPS-IV) mercado de drogas durante o período de previsão, representando mais de 43,7% da quota de mercado em 2024. A região norte-americana domina o mercado global de drogas da síndrome de morquio (MPS-IV), com a presença de várias empresas farmacêuticas de topo e um grande gasto de saúde.
• Ásia Pacífico Espera-se que o mercado seja o segundo maior mercado para o mercado de drogas da síndrome de morquio (MPS-IV), representando mais de 25,2% da quota de mercado em 2024. A região Ásia-Pacífico, especialmente países emergentes como China e Índia, está testemunhando o crescimento mais rápido no mercado de drogas da síndrome morquio (MPS-IV). Isso se deve ao aumento das atividades de pesquisa e desenvolvimento (R&D), parcerias e acordos entre os principais players de mercado.
• Europa Espera-se que o mercado seja o mercado de crescimento mais rápido para o mercado de drogas da síndrome de morquio (MPS-IV), com uma quota de 19% durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Europa está emergindo como um hotspot em um ritmo rápido devido ao apoio político favorável, desenvolvimentos de infraestrutura e evolução das preferências dos clientes.

Figura 1. Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Mercado de Drogas Compartilhar (%), Por Região, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Visualização do analista:

O mercado global de drogas da síndrome morquio (MPS-IV) tem um potencial de crescimento significativo ao longo dos próximos anos. Esta doença genética rara atualmente não tem cura, mas avanços recentes em terapia genética e terapias de substituição de enzimas oferecem esperança de tratar efetivamente a condição. Espera-se que as drogas emergidas no pipeline de grandes empresas farmacêuticas conduzam o mercado ao receber aprovações regulamentares. Os principais players de mercado devem se concentrar em colaborar com centros de pesquisa clínica e grupos de defesa do paciente para espalhar a conscientização sobre a condição e as alternativas de tratamento disponíveis. Os fabricantes ainda têm oportunidades de segmentar nações em desenvolvimento na Ásia e na América Latina, lançando programas de assistência ao paciente e estratégias de preços diferenciais. A adoção de terapias genéticas avançadas pode ajudar a atender necessidades não satisfeitas de pacientes MPS-IV de forma mais eficaz

Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Mercado de Drogas - Motoristas

• Aumentar o lançamento de campanhas de sensibilização: Espera-se que o aumento da adoção de estratégias de crescimento inorgânico, como o lançamento de campanhas de conscientização, aumente o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em maio de 2019, Farmacêutica Takeda Empresa limitada., uma empresa farmacêutica global, anunciou que havia lançado a campanha #MPSAware para coincidir com o Dia da Consciência do MPS em 15 de maio de 2019. A campanha visa aumentar a conscientização deste grupo de sete doenças genéticas raras e reconhecer os pacientes, cuidadores e profissionais de saúde que vivem e trabalham com doenças MPS (mucopolysaccharidoses).
• Melhorar a infraestrutura de saúde: Melhorar a infraestrutura de saúde em todo o mundo está definido como um grande impulsionador do crescimento no mercado global de drogas da síndrome morquio (MPS-IV) em um futuro próximo. As doenças MPS são um grupo de doenças raras, genéticas, metabólicas categorizadas como doenças de armazenamento lisossomal (LSDs). À medida que mais países se concentram em ampliar o acesso à saúde avançada e construir seus sistemas médicos, mais pessoas em todo o mundo poderão receber efetivas tratamento e gestão da síndrome morquio. Melhor acesso ao diagnóstico e cuidados a longo prazo será importante para a condução da adesão e conformidade do paciente a longo prazo com as terapias também. Isso ajuda a minimizar complicações e produzir os melhores resultados de saúde. À medida que os sistemas de saúde pública amadurecem em mais locais em todo o mundo, eles fortalecerão as bases para um crescimento sustentável do mercado de síndrome de morquio em um futuro próximo.

Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Mercado de Drogas - Oportunidades

• Mercados emergentes na Ásia Pacífico e América Latina: Os mercados emergentes na Ásia Pacífico e América Latina oferecem um imenso potencial de crescimento no mercado mundial de drogas de síndrome de morquio (MPS-IV). A síndrome de Morquio (MPS-IV) é predominante nas nações em desenvolvimento e de acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), países como Índia, Brasil, China e México representam uma grande parte da carga da doença global. Essas economias emergentes estão testemunhando um rápido desenvolvimento econômico e infra-estrutural que está melhorando o acesso à saúde. Simultaneamente, o aumento da conscientização sobre a saúde e a cobertura do seguro expandido estão permitindo que mais pacientes busquem tratamento. As empresas farmacêuticas podem capitalizar nessas dinâmicas favoráveis. Governos na região indicaram seu compromisso em lidar com doenças não transmissíveis lançaram programas de saúde pública que estão focados na detecção precoce e gestão de condições como a síndrome de morquio. Por exemplo, a Missão Médica Nacional sob a iniciativa Ayushman Bharat da Índia visa criar 1,5 milhão de centros de saúde e bem-estar até 2023, o que aumentará os esforços de rastreamento (NITI Aayog, 2020).
• Despesas de saúde crescentes: O fator significativo que influencia a taxa de crescimento do mercado global de drogas da síndrome de morquio (MPS-IV) é o crescimento das despesas de saúde, o que ajuda a melhorar sua infraestrutura. Por exemplo, em junho de 2020, de acordo com o International Health Care System of the U.S., as organizações do governo S. visam melhorar a infraestrutura de saúde, aumentando o financiamento, estabelecendo legislação e estratégias nacionais, e cofundando e estabelecendo requisitos e regulamentos básicos para o programa Medicaid. Da mesma forma, em novembro de 2022, o Instituto Canadense de Informação em Saúde informou que o gasto total de saúde no Canadá foi de US$ 331 bilhões em 2022, ou US$ 8,563 por canadense, enquanto as despesas de saúde representaram 12,2% do produto interno bruto do Canadá (PIB) em 2022, após um alto de 13,8% em 2020.

Global Morquio (MPS-IV) Drug Market - Tendências

• Foco na terapia genética e terapia de substituição da enzima: A tendência da terapia genética e terapia de substituição da enzima está tendo uma influência significativa no mercado global de drogas da síndrome morquio (MPS-IV). Como estas terapias inovadoras proporcionam esperança para opções de tratamento mais eficazes, há crescente interesse e investimento no desenvolvimento de terapias genéticas e enzimáticas para MPS-IV. A promessa de terapias mais eficazes do que os tratamentos atuais é reformular dinâmicas competitivas no mercado de drogas MPS-IV. Terapias de substituição de enzimas tradicionais, ao ajudar a gerenciar sintomas, não podem curar MPS-IV ou parar sua progressão. Terapias genéticas e terapias de enzimas novas visam abordar os defeitos genéticos subjacentes e pode potencialmente ser curativo se os ensaios clínicos provarem sucesso.

Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Mercado de Drogas - Restrição

• Falta de profissionais de saúde qualificados: Baixa taxa de diagnóstico, falta de consciência e custos de tratamento exorbitantes são considerados fatores limitantes para a expansão do mercado. A condição só pode ser tratada com um pequeno número de drogas; portanto, o custo do cuidado é esperado para ser significativo. Além disso, prevê-se que altos custos do produto e regras de reembolso inadequadas, particularmente no setor sensível aos preços, impedirão a expansão do mercado.

Contrapeso: Os principais operadores de mercado precisam aumentar a conscientização sobre o tratamento e também fornecer políticas de reembolso adequadas, para que os altos custos de tratamento possam ser facilmente realizados pelos pacientes.

• Piscina de paciente limitada: Outro desafio que restringe o potencial de mercado é a pequena população de pacientes. A síndrome de Morquio é considerada uma doença ultra-rárea com uma prevalência muito baixa globalmente. Recrutar o número adequado de pacientes para ensaios clínicos é difícil devido à disponibilidade limitada de sujeitos. Como resultado, os desenvolvedores de drogas têm que conduzir testes multi-país para atingir o poder estatístico suficiente. Isso aumenta os custos, a complexidade e as linhas de tempo de desenvolvimento, desanimando assim os investimentos. Além disso, a eficácia da droga é difícil de estabelecer para doenças raras com as amostras restritas do paciente. A baixa viabilidade comercial devido ao pequeno mercado endereçável também detém grandes jogadores farmacêuticos. A segmentação de indicações órfãs requer compromisso de longo prazo e novos projetos de ensaios clínicos para superar essas restrições.

Contrapeso: Em conclusão, ao mesmo tempo que o aumento da consciência da doença e da presença de pipeline robusto são oportunidades estimulantes, os custos de tratamento proibitivo e a associação de pacientes limitados permanecem grandes gargalos para o mercado de drogas MPS-IV. No entanto, os esforços contínuos de pesquisa colaborativa têm a promessa de desenvolver moléculas terapêuticas mais acessíveis e favoráveis ao paciente no futuro próximo.

Figura 2. Síndrome Global de Morquio (MPS-IV) Market Share (%), Por Tratamento, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Desenvolvimentos recentes

Em março de 2021, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., uma empresa farmacêutica, anunciou que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) no Japão aprovou IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusão de gotejamento intravenoso) para o tratamento da mucopolysaccharidosis tipo II (MPS II, ou síndrome de Hunter). IZCARGO é uma terapia de substituição de enzimas iduronate-2-sulfatase recombinante (ERT) que depende da J-Brain Cargo, uma tecnologia proprietária desenvolvida pela JCR, para entregar terapêuticas através da barreira hematoencefálica (BBB).

Principais empresas no mercado global de drogas Morquio (MPS-IV)

• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Farmacêutica Takeda Companhia Limitada.
• Pfizer Inc.
• Sanofi
• Novo Nordisk A/S
• Concert Pharmaceuticals, Inc.
• Alexion Pharmaceuticals Inc.
• Novartis AG
• Amgen Inc.
• Sangamo Terapêutica
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Definição: Mucopolysaccharidosis tipo IV (MPS IV) é uma doença rara em que o corpo está faltando ou não tem suficiente de uma enzima necessária para quebrar cadeias longas de moléculas de açúcar. Essas cadeias de moléculas são chamadas de glicosaminoglicanos (anteriormente chamados de mucopolissacarídeos). Como resultado, as moléculas constroem-se em diferentes partes do corpo e causam vários problemas de saúde. MPS IV é um transtorno herdado. Isso significa que normalmente é passado através de famílias. Se ambos os pais carregam uma cópia não trabalhada de um gene relacionado a esta condição, cada um de seus filhos tem um 25% (1 em 4) chance de desenvolver a doença. Isto chama-se um traço autossômico recesivo.