SíNDROME POLIGLANDULAR AUTOIMUNE GLOBAL TIPO 1 MERCADO SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

A síndrome poliglandular autoimune global tipo 1 tamanho de mercado espera-se alcançar US$ 317.9 Mn até 2030, de US$ 257 Mn em 2023, exibindo um CAGR de 3,1% durante o período de previsão.

A síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS1), também conhecida como distrofia autoimune poliendocrinopatia-candidiase-ectodérmica (APECED), é uma doença monogênica rara causada por mutações no gene regulador autoimune (AIRE).

Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Mercado- Insights regionais

• América do Norte espera-se que seja o maior mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1 durante o período de previsão, representando mais de 37,4% da quota de mercado em 2023. A América do Norte tem sido a região dominante no mercado global de síndrome poliglandular autoimune por vários anos. A sofisticada infraestrutura de saúde e a alta taxa de adoção de tratamentos avançados são os principais fatores que influenciam o grande tamanho do mercado da região. Os EUA respondem pela maior parte do mercado devido à presença de muitos fornecedores-chave e diretrizes regulatórias favoráveis em relação às aprovações de drogas. Além disso, as crescentes atividades de pesquisa com foco no desenvolvimento de novas terapias de tratamento estão fornecendo oportunidades de crescimento constante na região.
• O Europa mercado é o segundo maior mercado com uma quota de 27,1% durante o período de previsão. Isso pode ser atribuído à presença de uma forte estrutura de reembolso e iniciativas governamentais favoráveis para o tratamento de doenças raras. As campanhas de sensibilização dos grupos de advocacia em matéria de diagnóstico precoce e gestão de doenças auto-imunes são outro factor que impulsiona o mercado europeu. Além disso, as aprovações de medicamentos órfãos para síndrome poliglandular autoimune tipo 1 aumentaram o volume de vendas na região.
• Ásia Pacífico Espera-se que o mercado seja o terceiro maior mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1, representando mais de 21,2% da quota de mercado em 2023. Economias em rápido desenvolvimento como a China e a Índia são os principais geradores de receita para a região. Melhorar o acesso às instalações de saúde e ao aumento da indústria do turismo médico aumentou o número de casos diagnosticados na Ásia-Pacífico na última década. Além disso, o aumento das despesas de saúde por vários governos nacionais aumentou a demanda por drogas especiais de alto preço. Vários jogadores internacionais também estabeleceram suas unidades de produção regionais ou amarrados com fabricantes de drogas genéricas locais para capitalizar as oportunidades de alto volume na Ásia Pacífico.

Visualização do analista:

Espera-se que o mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1 experimente um crescimento modesto ao longo dos próximos anos. A América do Norte domina atualmente devido ao aumento da conscientização e diagnóstico oportuna. No entanto, a Ásia-Pacífico é susceptível de ver o aumento mais rápido dado as grandes piscinas de pacientes na China e na Índia. Motoristas como o aumento do financiamento de pesquisa para doenças raras e taxas de diagnóstico crescentes apoiarão a expansão do mercado. Além disso, o desenvolvimento de novas técnicas de tratamento irá impulsionar a adoção. No entanto, a falta de consciência da doença em nações em desenvolvimento e altos custos de cuidados apresentam desafios significativos para os esforços de comercialização mais amplos.

Desenvolvimento biomarcadores para a detecção precoce será crucial para melhorar os resultados clínicos. Parcerias com instituições de pesquisa acadêmica podem ajudar a acelerar o pipeline de produtos. Políticas regulatórias favoráveis que aceleram o processo de revisão para medicamentos órfãos irão incentivá-los. Os fabricantes devem se concentrar em tratamentos especializados adaptados para diferentes estágios de doença. Uma abordagem de tratamento multidisciplinar que integra diferentes especialidades pode aumentar a eficácia do tratamento. Os provedores devem trabalhar na construção de infraestrutura de saúde em países em desenvolvimento.

A colaboração dentro da comunidade médica é importante para racionalizar a coordenação e gestão dos cuidados. Educar pacientes e a população em risco irá estimular a consulta oportuna. A perspectiva do futuro mercado parece promissora, desde que os esforços contínuos de R&D abordem necessidades não satisfeitas e tragam novas soluções.

Figura 1. Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Market Share (%), Por Região, 2023

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Global Autoimmune Síndrome Poliglandular Tipo 1 Mercado- Drivers

• Aumento da incidência de transtornos auto-imunes: O aumento da incidência de transtornos autoimunes levou a maiores taxas de diagnóstico da síndrome poliglandular autoimune Tipo 1 (APS1) ao longo da última década. APS1 é uma doença genética rara e complexa que resulta de mutações no gene do Regulador Autoimune Gene (AIRE). É caracterizada pela destruição simultânea ou sequencial de duas ou mais glândulas endócrinas devido a ataques auto-imunes. Vários estudos mostram que as taxas de diagnóstico de muitas doenças auto-imunes, como diabetes tipo 1, doença de Addison, hipotireoidismo, etc, aumentaram significativamente no mundo desenvolvido. De acordo com os dados dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) a partir de 2020, estima-se que cerca de 23,5 milhões de americanos sofrem de doenças auto-imunes, que é quase o dobro do número de 1999. Como APS1 envolve a destruição de tecidos endócrinos, a incidência crescente de condições autoimunes subjacentes aumenta o risco de desenvolver APS1. Isso contribuiu para a crescente demanda pelo diagnóstico e tratamento da APS1.
• Insights de pesquisa genética crescente: Os avanços na pesquisa genética nos últimos anos forneceram novos insights valiosos sobre as causas subjacentes e mecanismos patogênicos da síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS1). Comumente conhecido como APECED, esta condição rara é causada por mutações no gene AIRE que prejudicam a tolerância central e levam a uma perda de tolerância imunológica contra tecidos endócrinos múltiplos. Através de grandes estudos de coorte e esforços de sequenciamento de exoma inteiro, pesquisadores mapearam a variabilidade genética e fenotípica associada a diferentes mutações do AIRE. Isso expandiu a compreensão clínica da condição e permitiu o desenvolvimento de critérios diagnósticos mais precisos. Tal crescente conhecimento científico está alimentando o otimismo em torno da futura gestão e tratamento da APS1. Os pesquisadores estão aproveitando insights genéticos para desenvolver terapias sob medida que restauram a tolerância imunológica nos tecidos afetados. Já foram feitos progressos transplante hematopoiético de células estaminais, que mostra promessa para estabilizar a doença.

Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Mercado- Oportunidades

• Âmbito de desenvolvimento de novos medicamentos para tratamento: Atualmente, há uma necessidade não satisfeita significativa para opções efetivas de tratamento para síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS1). APS1 é uma doença genética rara caracterizada pela falha de múltiplas glândulas devido a uma perda de tolerância imunológica. As terapias existentes centram-se no tratamento sintomático de falhas da glândula individual como ocorrem, tais como a terapia de insulina para diabetes ou substituição de esteróides para a insuficiência adrenal. No entanto, não há medicamentos aprovados que visam diretamente a disregulação autoimune subjacente que impulsiona o envolvimento multi-organ em APS1. Desenvolver novos medicamentos que podem restaurar a tolerância imunológica e prevenir a progressão da doença pode melhorar drasticamente a qualidade de vida dos pacientes e reduzir os custos médicos ao longo da vida associados à gestão multi-organ. O sucesso em modelos animais e a pesquisa contínua sobre mecanismos imunológicos abrem a porta para ensaios clínicos de imunomoduladores, imunossupressores e outras terapias direcionadas para alterar profundamente a paisagem do tratamento.
• Kits de diagnóstico e biomarcadores: kits de diagnóstico e biomarcadores têm enorme potencial para maximizar o crescimento no mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1. Esta condição faz com que o sistema imunológico ataque e danifique várias glândulas, levando a sérios problemas de saúde. No entanto, a falta de critérios de diagnóstico padronizados tornou difícil diagnosticar e gerenciar com precisão a síndrome. Ferramentas de diagnóstico avançadas podem ajudar a resolver este desafio. Novas descobertas de biomarcadores estão abrindo vias para o diagnóstico mais preciso do tipo de síndrome poliglandular autoimune 1. Por exemplo, pesquisadores identificaram autoanticorpos contra o interferon omega como potenciais biomarkers para o transtorno. Pesquisa em andamento está explorando biomarcadores adicionais em tecidos, células e fluidos corporais que podem ajudar a distinguir esta síndrome de condições relacionadas. Ampla adoção de critérios diagnósticos padronizados e biomarcadores tem o potencial de revolucionar a gestão de pacientes auto-imunes de síndrome poliglandular tipo 1. Isso representa um importante impulsionador de crescimento para o mercado global nos próximos anos.

Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Mercado Evolução

• Precisão e medicina personalizada: O crescente campo de precisão e medicina personalizada está tendo um impacto significativo no mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS1). APS1 é uma doença genética rara que causa múltiplas falhas da glândula endócrina. Com avanços em testes genéticos e perfis, os pesquisadores estão ganhando uma compreensão muito mais profunda dos mecanismos moleculares por trás da APS1. Ao identificar mutações genéticas específicas e variantes associadas a pacientes individuais, os médicos podem desenvolver planos de tratamento altamente adaptados com base no perfil genético único de uma pessoa e na progressão da doença prevista. Isto representa uma mudança das terapias tradicionais de um tamanho, todas as terapias para intervenções precisas projetadas para pacientes individuais. Várias empresas biotecnológicas estão agora desenvolvendo medicamentos direcionados a genes que visam suprimir respostas imunológicas com defeito no nível genético no APS1. Por exemplo, Boston, Bit Bio, baseado nos EUA, um spinout premiado da Universidade de Cambridge lançou recentemente uma fase 2 de um anticorpo monoclonal IL-21 para APS1 causado por mutações do gene AIRE (fonte: clinictrials.gov). Ao prestar homenagem às vias imunológicas disfuncionais específicas que conduzem a APS de uma pessoa1, estes medicamentos de precisão têm o potencial para taxas de resposta muito mais altas em comparação com imunossupressores largos tradicionais.
• Pesquisa de terapia de células estaminais: Os avanços recentes na pesquisa de terapia de células-tronco mostraram resultados promissores para tratar uma variedade de condições auto-imunes. Isso inclui ensaios clínicos de fase precoce que investigam o uso de células-tronco para tratar a síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS-1), uma doença genética rara caracterizada por disfunção simultânea de glândulas endócrinas múltiplas. No APS-1, o sistema imunológico ataca e destrói células produtoras de insulina no pâncreas e outras glândulas produtoras de hormônios. O tratamento convencional se concentra na substituição de hormônios perdidos e na gestão de sintomas, mas não cura a disfunção imunológica subjacente.

Global Autoimmune Polyglandular Síndrome Tipo 1 Mercado - Restrições

• Falta de consciência: A síndrome poliglandular autoimune tipo 1 é uma doença autoimune rara que afeta múltiplas glândulas endócrinas. No entanto, uma falta de consciência global sobre esta condição entre os pacientes, bem como os prestadores de cuidados de saúde tem sido um fator importante que dificulta o potencial de crescimento deste mercado. Devido à rara natureza da doença e presença de sintomas não específicos nos estágios iniciais, o diagnóstico adequado e oportuno continua sendo um desafio. Isso, em última análise, leva à progressão da doença para formas mais avançadas ao longo do tempo. De acordo com um estudo publicado na Revista Orphanet de Doenças Raras em 2021, cerca de 63% dos pacientes com síndrome poliglandular autoimune tipo 1 na Alemanha sofreram um atraso no diagnóstico de mais de 5 anos. Tais diagnósticos atrasados resultam em redução da eficácia do tratamento e aumentam a dependência ao longo da vida das terapias de reposição hormonal. Iniciativas para educar pessoas e treinar prestadores de cuidados de saúde podem ajudar a resolver isso e apoiar o crescimento otimizado deste mercado de nicho.
• Alto custo de tratamento: O alto custo do tratamento é dificultando significativamente o crescimento do mercado de síndrome poliglandular autoimune tipo 1. A síndrome poliglandular autoimune tipo 1 é uma doença rara que resulta da falha do sistema imunológico para reconhecer os próprios tecidos do corpo. Exige o tratamento ao longo da vida para gerir as várias condições associadas a ela. No entanto, o processo de tratamento é muito caro, o que muitos pacientes não podem pagar. O tratamento depende dos sintomas apresentados em cada paciente, mas muitas vezes envolve terapia de reposição hormonal e medicamentos imunossupressores. Os medicamentos de substituição hormonal como hidrocortisona, levothyroxine, etc precisam ser tomados ao longo da vida, o que custa milhares de dólares por ano. Da mesma forma, os imunossupressores têm uma etiqueta de preço elevado. A falta de regimes de seguro nas regiões de baixo recurso e os elevados custos de desenvolvimento de drogas constituem importantes entraves à expansão do mercado actualmente.

Figura 2. Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Market Share (%), Por Diagnóstico, 2023

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Síndrome Poliglandular Autoimune Global Tipo 1 Mercado - Desenvolvimentos recentes

Desenvolvimento de Negócios Atividades dos Jogadores de Mercado

• Em 7 de julho de 2023, a Organização Nacional de Transtornos Raros (NORD) e a Fundação APS Type 1, uma organização membro da NORD, anunciaram a concessão de uma bolsa de US$ 50.000 para pesquisa sobre este raro transtorno auto-imune. A concessão, que faz parte do Programa de Auxílios à Pesquisa de Doenças Raras Jayne Holtzer da NORD, foi possibilitada pelo financiamento da Fundação Tipo 1 da APS.

Principais empresas em Global Autoimmune Síndrome Poliglandular Tipo 1 Mercado

• Pfizer Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• Novartis AG
• Mylan N.V.
• Farmacêutica Teva Indústrias Ltd.
• Sanofi
• F.Hoffmann-La Roche Ltd.
• Zydus Cadila
• Lupin
• Amneal Pharmaceuticals LLC.
• Cipla Inc.
• Aurobindo Pharma
• Glenmark Pharmaceuticals Limitação
• Eli Lilly e Companhia
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd.
• Allergan
• Bristol-Myers Squibb Company
• Farmacêutica Takeda Empresa limitada
• Abbott.
• LEO Farmácia A/S

Definição: Síndrome poliglandular autoimune tipo 1 (APS-1), também conhecida como síndrome poliendócrina autoimune tipo 1 ou Distrofia Ectodérmica (APECED), é uma doença autoimune rara caracterizada pela coexistência de múltiplas doenças autoimunes endócrinas e não endócrinas. APS-1 é causada por mutações no gene AIRE (Autoimune Regulator).