GLOBAL ANTISENSE & RNAI THERAPEUTICS MARKET ANÁLISE DE TAMANHO E PARTICIPAÇÃO - TENDÊNCIAS DE CRESCIMENTO E PREVISÕES (2023 - 2030)

Espera-se que o tamanho do mercado terapêutico anti-sense & RNAi alcance US$ 14.66 bilhões em 2030, de US$ 5.40 bilhões em 2023, em um CAGR de 15,3% durante o período de previsão. Antisense e RNA interferência (RNAi) trabalhos terapêuticos inibindo a expressão de genes associados à doença e mostraram grande potencial para o tratamento de várias condições médicas. A terapia anti-sense utiliza fios curtos de ácidos nucleicos sintéticos chamados oligonucleotídeos anti-sense (ASOs) que são projetados para ligar e modular o mRNA, inibindo a expressão do gene alvo. Os ASOs podem bloquear a transcrição, o processamento ou o transporte do RNA ou a tradução. A principal vantagem da terapia anti-sense é que permite a redução precisa de genes relevantes para a doença. No entanto, um grande desafio é a dificuldade de entregar ASOs ao tecido de interesse.

RNAi terapêuticos utilizam pequena interferência RNAs (siRNAs) que imitam micro endógeno RNAs (miRNAs) envolvidos no silenciamento do gene pós-transcriptional. Quando introduzido na célula, os siRNAs são incorporados em um complexo de silenciamento induzido por RNA multiproteína (RISC) que orienta a degradação dos mRNAs-alvo. Semelhante a ASOs, siRNAs podem inibir seletivamente a expressão de genes alvo. A vantagem do RNAi é sua potência na modulação da expressão do gene. No entanto, os desafios incluem a meia-vida curta de siRNAs em circulação, bem como as dificuldades na entrega intracelular. Apesar dos obstáculos, tanto anti-sense quanto RNAi terapêuticos têm mostrado promessa para tratar cancro, distúrbios neurológicos e doenças infecciosas bloqueando seletivamente genes que conduzem patologia da doença.

Antisense e RNAi Insights regionais do mercado terapêutico

• América do Norte espera-se que seja o maior mercado para anti-sense & RNAi terapêutica durante o período de previsão, representando mais de 35,9% da quota de mercado em 2023. O crescimento do mercado na América do Norte é atribuído à forte presença de principais empresas de biofarma e instituições de pesquisa de classe mundial em países como os Estados Unidos. Essas empresas fizeram investimentos maciços em esforços de R&D para desenvolver terapias inovadoras baseadas em RNAi. Além disso, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou vários medicamentos anti-sense nos últimos anos, oferecendo um impulso.
• O Europa espera-se que o mercado seja o segundo maior mercado de anti-sense & RNAi terapêutico, representando mais de 28,5% da quota de mercado em 2023. O crescimento do mercado é atribuído à crescente população geriátrica e à crescente prevalência de doenças como o câncer e outros.
• O Ásia Pacífico espera-se que o mercado seja o mercado de crescimento mais rápido para a terapêutica anti-sense & RNAi, com um CAGR de mais de 21,5% durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Ásia-Pacífico é atribuído devido a países como China, Japão e Índia estão aumentando rapidamente suas capacidades genéricas de fabricação de drogas, bem como a inovação caseira. Várias startups locais de biotecnologia estão explorando tecnologias RNAi para o desenvolvimento de tratamentos. Os custos de fabricação mais baixos em comparação com os mercados ocidentais estão permitindo que esses jogadores segmentem terapias a preços acessíveis. Esta vantagem é atrair investimentos consideráveis de líderes farmacêuticos globais que procuram expandir suas pegadas geográficas.

Figura 1. Global Antisense & RNAi Therapeutics Market Share (%), por Região, 2023

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Exibição de Analyst

O mercado global anti-sense & RNAi terapêuticos aparece prometendo a longo prazo devido a fortes investimentos de pesquisa e desenvolvimento de jogadores-chave e aumentando as atividades de ensaio clínico. Os principais motoristas serão o desenvolvimento de moléculas de drogas baseadas em ácido nucleico avançadas e o crescente interesse em medicamentos de precisão. Mais sucessos clínicos podem acelerar as perspectivas de crescimento da receita durante a próxima década. A Europa e a América do Norte atualmente lideram o desenvolvimento global e são susceptíveis de dominar o mercado no futuro próximo devido à concentração de empresas farmacêuticas líderes e à disponibilidade de pipelines de última fase. No entanto, os desafios científicos e de entrega podem restringir o aumento mais rápido do mercado a curto prazo. A entrega eficiente e segura da terapêutica do ácido nucleico em células-alvo e tecidos permanece uma barreira técnica fundamental. Os altos custos de R&D associados ao novo desenvolvimento de drogas também aumentam os riscos de investimento. Os jogadores de mercado terão de se concentrar em refinar tecnologias de entrega e estratégias de biomarcador para identificar melhor as populações de pacientes responsivas. As regiões como a Ásia são susceptíveis de ver o aumento da adoção impulsionada pelo crescimento das despesas de saúde, ampliando atividades clínicas e fortalecendo as leis de propriedade intelectual. Os produtos bem sucedidos de primeiro ao mercado têm potencial para alcançar o status de blockbuster dado a falta atual de terapias eficazes para muitas doenças genéticas. Maior consolidação no espaço através de parcerias, operações de fusão e aquisições ajudará as empresas a acessar novas tecnologias e reduzir riscos. No geral, o mercado parece estar posicionado para um longo prazo significativo

Antisense e RNAi Drivers para o Mercado de Terapêutica:

• Investimento em pesquisa e desenvolvimento crescente: O crescente investimento em R&D por empresas farmacêuticas é um fator chave responsável por impulsionar o crescimento do mercado terapêutico global anti-senso & RNAi. Ao longo dos últimos anos, as empresas aumentaram significativamente seus gastos em atividades de pesquisa focadas no desenvolvimento de terapias inovadoras baseadas em tecnologias de interferência do RNA. Por exemplo, de acordo com dados da Organização para a Cooperação e Desenvolvimento Econômico em abril de 2021, as despesas de R&D na indústria farmacêutica cresceram a uma taxa anual de 6,1% de 2015 a 2019, com gastos totais aumentando para mais de US$ 200 bilhões globalmente até 2020. Este aumento nos fundos de R&D permitiu que as empresas explorassem RNAi e anti-sense medicamentos para tratar várias doenças crônicas e ameaçadoras de vida. Várias empresas de biotecnologia e farmacêutica estão realizando ensaios clínicos para avaliar candidatos RNAi contra áreas de doenças de alto impacto, como câncer, doenças cardiovasculares, doenças metabólicas, condições neurológicas, etc. Por exemplo, a Alnylam Pharmaceuticals tem múltiplas drogas RNAi em ensaios de última fase para tratar a hiperoxalúria primária e a amiloidose hereditária ATTR.
• Inovações em Sistemas de Entrega de Medicamentos: O desenvolvimento de novos sistemas de entrega de drogas para efetivamente entregar RNAi e anti-sense terapêuticos surgiu como um grande impulsionador do crescimento do mercado. Métodos de entrega convencionais, como injeção intravenosa, apresentaram desafios significativos de biodisponibilidade devido à rápida ruptura por nucleases na corrente sanguínea e dificuldade em cruzar membranas celulares. No entanto, os avanços na nanotecnologia e na ciência material permitiram o projeto de sistemas de portador avançados que podem proteger oligonucleotides da degradação e facilitar a internalização celular.
• Foco nas Indicações Raras e Órfãs: Enquanto as terapias RNAi e antisense realizam promessa para grandes mercados como oncologia, seus sucessos clínicos e comerciais iniciais têm sido predominantemente em indicações de doenças raras e órfãs. Estes incluem condições como amiloidose transthyretin (ATTR), atrofia muscular espinhal (SMA), e síndrome de chylomicronemia familiar (FCS), que atualmente têm opções de tratamento muito limitadas. Para empresas farmacêuticas, direcionar essas pequenas populações de pacientes com altas necessidades não atendidas permite demonstrar a prova precoce e a comercialização com ensaios relativamente menores. Ele também oferece o potencial para a designação de medicamentos órfãos e incentivos associados, que tornam esses programas de doenças raras estrategicamente atraentes. Vários RNAi e anti-sense medicamentos foram aprovados ou estão em ensaios de última fase focados em doenças genéticas raras. Por exemplo, patisiran e inotersen ganharam aprovação da FDA para tratar ATTR hereditária. Além disso, as empresas continuam a expandir seus pipelines com programas em outros reinos órfãos como distrofia muscular Duchenne, hemofilia e doenças de armazenamento Lysosomal. Como mais desses ativos de gasoduto de nicho recebem aprovação, ele validará a utilidade de modalidades RNAi e antisense. Este sucesso em doenças raras irá, por sua vez, ajudar a incentivizar o seu progresso em indicações mainstream maiores. Os esforços crescentes da indústria alinhados ao desenvolvimento de drogas órfãos representam, assim, um condutor crítico que sustenta o crescimento deste segmento terapêutico ao longo do longo prazo.

Antisense e RNAi Mercado de Terapêutica Oportunidades:

• Mercados emergentes não cobertos: Mercados emergentes inexplorados apresentam uma grande oportunidade para o crescimento no mercado global anti-sense e RNAi terapêuticos. Muitas economias em desenvolvimento têm grandes populações de pacientes que pastam com doenças ameaçadoras de vida. No entanto, as opções de tratamento atuais são limitadas ou indisponíveis devido à infraestrutura de saúde inadequada e à falta de acessibilidade. Antisense e RNAi terapêuticos têm o potencial de melhorar significativamente os resultados dos pacientes nesses países, fornecendo tratamentos com custo-benefício e direcionado. Tendo menos efeitos colaterais em comparação com drogas convencionais, eles podem expandir o acesso a medicamentos cruciais. Sua aplicação permite o desenvolvimento de terapias novas de baixo custo para as principais doenças prevalentes em nações emergentes, como câncer, doenças cardiovasculares e hepatite C, têm alta mortalidade. Esta capacidade de abordar as grandes necessidades médicas não satisfeitas de populações empobrecidas pode conduzir o mercado em regiões não exploradas.
• Novas indicações: O mercado global antisense & RNAi terapêuticos mostrou crescimento promissor nos últimos anos devido a avanços no desenvolvimento de drogas baseadas em RNA e maior compreensão das vias moleculares envolvidas em várias doenças. Este conhecimento crescente oferece âmbito para que essas tecnologias sejam aplicadas a novas indicações de doença além de seus usos atuais. Muitas drogas de pipeline estão sendo avaliadas para condições em que as opções de tratamento são atualmente limitadas. Se bem sucedido, estes poderiam abrir completamente novas áreas para anti-sense e RNAi terapêutica para abordar. Uma nova avenida tão promissora está no campo de distúrbios neurodegenerativos. Doenças como Alzheimer e Huntington permanecem difíceis de tratar eficazmente. No entanto, a pesquisa aponta cada vez mais para a interferência do RNA desempenhando um papel na patogênese de certas condições neurodegenerativas.

Antisense e RNAi Mercado de Terapêutica Evolução:

• Foco em medicamentos personalizados: O mercado global anti-senso e RNAi terapêuticos está experimentando influência significativa da tendência crescente de abordagens de desenvolvimento multidisciplinar. O desenvolvimento convencional de drogas tipicamente envolveu silos separados para descoberta, pesquisa pré-clínica e clínica e funções regulatórias. No entanto, agora há uma mudança para modelos mais integrados e multidisciplinares que reúnem diversos conhecimentos em todo o ciclo de vida do desenvolvimento de drogas. Esta abordagem holística e colaborativa está provando benéfico para as terapias anti-senso e RNAi, que apresentam desafios técnicos únicos. Por seu próprio mecanismo de ação, essas drogas baseadas em ácido nucleico requerem entrada de uma ampla amplitude de conhecimento científico, incluindo biologia molecular, bioquímica, farmacologia e medicina clínica. As equipes multidisciplinares permitem que essas habilidades especializadas promovam coletivamente candidatos anti-senso e RNAi de uma forma mais simplificada. Por exemplo, pesquisadores da Ionis Pharmaceuticals publicaram resultados em 2022 demonstrando que seu modelo de desenvolvimento multifuncional ajudou a acelerar a entrega de um novo medicamento anti-sense para tratar a amiloidose transthyretin hereditária por 2 anos em comparação com abordagens tradicionais.

Antisense e RNAi Restrição do mercado terapêutico:

• Fabricação alta Custo de RNA Terapêutica: Um desafio chave que restringe a expansão rápida do mercado é os altos custos envolvidos na fabricação de terapias de RNA, tais como oligonucleotides anti-sense e moléculas de siRNA. A produção dessas drogas de ácido nucleico específicas por sequência usando processos sintéticos é bastante complexa e cara. Ele requer equipamento especializado e síntese química multi-passo que faz com que o processo de fabricação global de capital intensivo. As empresas precisam incorrer em altas despesas de capital para estabelecer infraestrutura robusta para a produção industrial de drogas de RNA. Isso adiciona significativamente aos custos de desenvolvimento de drogas. Além disso, a inconsistência de produção e as impurezas também afetam a economia de fabricação. Os altos custos, em última análise, aumentam os preços das drogas, reduzindo a acessibilidade e o aumento do mercado em certa medida. Superar as barreiras econômicas da fabricação continua sendo uma importante área de restrição para o mercado terapêutico anti-sense & RNAi.
• Desafios de entrega associados com RNA Terapêutica: Outro desafio fundamental é a entrega eficiente de compostos terapêuticos RNA para segmentar tecidos e locais intracelulares de ação dentro do corpo. As moléculas de RNA nus enfrentam a degradação rápida e não cruzam eficientemente as membranas celulares para provocar atividade farmacológica. Isso requer o uso de tecnologias de entrega como nanopartículas, lipossomas, peptídeos de penetração de células, etc para proteger as drogas de RNA e facilitar a captação. No entanto, o desenvolvimento de sistemas de entrega seguros e eficazes que podem suportar o ambiente biológico permanece difícil. Questões como o tecido-tropismo impróprio de portadores, reações imunológicas, confiabilidade de encapsulação, & mecanismos de liberação continuam a dificultar o potencial de entrega de drogas RNA.

Desenvolvimentos recentes

Novo lançamento de produtos

• Em abril de 2023, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., uma empresa farmacêutica, e Regeneron Pharmaceuticals, Inc., uma empresa farmacêutica, anunciou resultados interinos positivos da parte de encerramento único contínuo do teste de Fase 1 da ALN-APP, um amyloid terapêutico experimental RNAi -Forerunne, visando a proteína (APP) no desenvolvimento para o tratamento da doença de Alzheimer e angiopatia amilóide cerebral (CAA).
• Em março de 2023, OliX Pharmaceuticals, Inc., uma empresa farmacêutica, a primeira dose de paciente em um estudo clínico Fase 1 marcou um marco significativo. Este estudo se concentra em uma terapia RNAi inovadora que tem o potencial de prevenir e tratar a degeneração macular relacionada à idade (AMD).

Aquisição e parcerias

• Em dezembro de 2022, a GSK plc, uma empresa farmacêutica e Wave Life Sciences Ltd., uma empresa de medicina genética em estágio clínico comprometida em fornecer tratamentos em mudança de vida para pessoas com doenças devastadoras, anunciou uma colaboração estratégica para avançar terapias oligonucleotide, incluindo o programa de edição de RNA pré-clínica da Wave, combatendo a deficiência de antitripsina Alpha-1 (AATD), WVE-006. A cooperação de investigação inicialmente tem um período de pesquisa de quatro anos. Combina os insights genéticos humanos únicos da GSK, o desenvolvimento global e as capacidades comerciais com o PRISMTM, a plataforma proprietária de descoberta e desenvolvimento de drogas da Wave.
• Em junho de 2020, a Evox Therapeutics Ltd., uma empresa de terapia de exossoma líder, tem o prazer de anunciar um acordo de colaboração e licenciamento de pesquisa com Eli Lilly e Company para desenvolver a plataforma proprietária de interferência de RNA DeliverEX (RNAi) da Evox para desenvolver e usar cargas de medicamentos antisense oligonucleotide (ASO) para o tratamento potencial de distúrbios neurológicos.

Figura 2. Global Antisense & RNAi Mercado terapêutico Compartilhar (%), por Tecnologia, 2023

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Principais empresas em Antisense & RNAi Therapeutics Market

• Benitec Biopharma Inc.
• Terapêutica de Silêncio
• Ionis Pharmaceuticals, Inc
• Bio-Path Holdings Inc.
• Percheron Therapeutics Limited
• GSK plc
• Olix Pharmaceuticals, Inc.
• Sanofi
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Arbutus Biopharma

Definição: Antisense e RNAi terapêuticos são tipos de terapias genéticas em que as moléculas de RNA são usadas para silenciar ou mudar a expressão de genes específicos. Eles foram usados para tratar uma variedade de doenças, incluindo câncer, doenças cardiovasculares e distúrbios genéticos incomuns.