POMPE 질병 치료 시장 ANALYSIS

Pompe 질병은 알파 glucosidase (GAA)라는 효소 산의 부족에 기인 한 상속 된 Lysosomal Storage Disorder (LSD)입니다. 이것은 근육, 골격 근육 및 심장 근육에 주로 조직의 다른 종류에서 축적하는 glycogen을 일으키는 원인이 됩니다. 그것은 근육 약점, 호흡 문제, 그리고 또한 간과 심장에 영향을 미칠 수 있습니다. Pompe 질병은 autosomal recessive 유전 적 특성으로 상속됩니다. 이 유형의 pompe 질병은 세 가지 주요 유형이 있습니다. 즉, 다른 연령과는 다릅니다. 이러한 유형은 출생 몇 개월 이내에 시작되는 클래식 유머 - 온 세트로 알려져 있으며, 비 급성 유머 - 온 세트 Pompe 질병 - 일반적으로 연령 1, 그리고 어린 시절, 청소년 또는 성인에서 증상을 보여주는 Pompe 질병의 늦은 온 세트 유형이 나타납니다. Pompe 질병 치료 시장은 이 시장에 있는 그들의 사업 잠재력 및 범위를 크게 강화하고 확장할 수 있는 제조자의 한정된 수 때문에 immense 성장 잠재력을 전시할 수 있습니다.

Pompe 질병 치료 시장 세금 :

치료 유형에 의하여:

• 유전자 치료
• 효소 보충 치료 (ERT)
• Chaperone-Advanced 보충 치료 (CHART)

행정 루트:

• 뚱 베어
• 교육과정

환자 유형에 의하여:

• 유아용
• 한국어

정부 이니셔티브는 pompe 질병 치료 시장의 augment 성장에 예상된다

공공 보건 문제 고려, 정부는 Pompe 질병과 같은 드물게 질병 또는 조건의 예방 및 진단 또는 치료를위한 혁신적인 제품의 개발을 촉진하고 조언하는 지속적인 이니셔티브를 가지고있다. 예를 들어, 2015 년 Orphan Product Grants Program은 92 보조 응용 프로그램에서 18 개의 새로운 보조금 상을 자금을 지원했으며 약 67 개의 지속적인 임상 연구 프로젝트에 대한 지원을 제공했습니다. 또한, 스웨덴, 네덜란드, 대한민국과 같은 경제의 정부의 이니셔티브는 효소 대체 요법 (ERT)을 겪는 개인의 침입에 대한 지침을 승인하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 또한 미래에 pompe 질병 치료 시장의 성장을 촉진 할 것으로 예상됩니다.

많은 경제학에 있는 pompe 질병의 전세를 증가시키기 위하여 예상됩니다 제약 산업 제조업체는 질병의 진단 및 치료를위한 맞춤형 솔루션을 제공합니다. 예를 들어, United Pompe Foundation (UPF), 2017에 따르면 Pompe 질병의 예상 주파수 발생은 다른 민족 그룹과 국적 중 다를 수 있습니다. 네덜란드 : 1에서 40,000 (성인 : 1에서 57,000; 유아 : 1에서 138,000), 남부 중국 및 대만 : 1에서 50,000 출생, 아프리카 - 미국 : 1에서 1에서 1 1에서 1 100,000 출생 및 Caucasian : 1에서 100,000은 pompe 질병을 앓고 있습니다. 유전자 치료와 효소 보충 치료는 이 희소한 질병의 임상 표식을 감소시키기에 높게 효과적일지도 모릅니다. 현재, 효소 보충 치료에 있는 2개의 상용화한 제품이 있습니다, 그것은 Pompe 질병과 Lumizyme를 가진 유아와 아이들의 처리를 위한 Myozyme이고 늦은 방출 비 인화성 Pompe 질병을 위한 Lumizyme입니다. 또한 단계 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (Audentes therapeutics) 및 2 (BMN 701 (Biomarin)) 임상 시험에서 다양한 파이프라인 제품도 예측 기간 동안이 시장에서 meteoric 성장을 만들 것으로 예상됩니다. 그러나 치료와 치료의 긴 내구와 관련된 높은 비용은 pompe 질병 치료 시장의 제반 성장입니다. 예를 들어, Harvard School에 의해 출판 된 연구 논문에 따르면 2016 년 Lumizyme는 어린이 및 성인 치료에 대한 연간 100,000 달러 및 300,000 달러를 차지했습니다.

제조업체의 연구 및 개발에 대한 투자 증가는 시장 성장을 추진 할 것으로 예상된다

제조업체는 pompe 질병 치료 시장에 대한 수요를 cater에 파이프라인을 확장하여 새로운 솔루션을 찾는 데 주력하고 있습니다. 예를 들어, 2017 년 9 월, Avrobio Inc.는 독점적 인 lysosomal 타겟팅 시퀀스를 사용하여 pompe 질병을 치료하기 위해 유전자 치료와 제품 파이프라인을 확장하여 효소의 높은 수준을 전달합니다. 또한 2017 년 10 월 Amicus Therapeutics는 Pompe 질병의 치료를위한 미국 FDA에서 ATB200 / AT2221에 Orphan 약물 설계를 받았습니다. 이 소설 처리 paradigm는 낙관한 탄수화물 구조, 특히 mannose-6 인산염 (M6P)를 가진 ATB200, 유일한 재조합성 인간적인 산 알파 글루코산소 (rhGAA) 효소로, AT2221로, 약리학적인 chaperone 강화하기 위하여 이루어져 있습니다 이루어져 있습니다.

pompe 질병 치료 시장에서 운영되는 중요한 선수는 Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane 및 Sangamo Therapeutics, Inc.를 포함합니다.