리소좀 저장 질환 치료제 시장 분석

글로벌 lysosomal 스토리지 질병 치료 시장은 가치로 추정된다 US$ 9.87억 내 계정 2023년 전시 예정 사이트맵 이름 * 8.4 % 할인 예측 기간 (2023-2030).

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market의 분석가보기 :

lysosomal 저장 질병의 전세 증가는, 제품 발사를 증가하는 것은 세계적인 lysosomal 저장 질병 (LSD) 치료 시장의 성장을 몰 수 있습니다. Lysosomal 저장 질병은 모든 5,000 라이브 출생에서 약 1의 예상 빈도가 있다고 믿고있다. 예를 들어, 2021 년 7 월 분자 유전학 및 대사에 의해 출판 된 기사에 따르면, 연구는 일본 전국 조사를 실시하여 lysosomal 저장 장애 및 peroxisomal 장애가있는 환자의 예비 발병을 확인하기 위해 수행되었습니다. 일본의 20 개 이상의 병원 침대가있는 총 13,304 명의 병원이 LSD 환자를 치료하는 데 도움이되었습니다. 환자의 수는 과잉의 비율 / 빈도를 계산하여 추정했다. 환자의 추정된 수는 Fabry 질병을 위해 1658, mucopolysaccharidosis I를 위한 72, mucopolysaccharidosis II를 위한 275, Gaucher 질병을 위한 211, Pompe 질병을 위한 124, metachromatic leukodystrophy를 위한 83, Niemann-Pick 유형 C를 위한 57 및 adrenoleukodystrophy를 위해 262이었습니다. 또한 출생 전도는 각 질병에 대한 예상된 수와 출생 년 데이터를 사용하여 계산되었으며 Fabry 질병의 경우 1.25, mucopolysaccharidosis I의 경우 0.09, mucopolysaccharidosis II의 경우 0.38, Gaucher 질병의 경우 0.19, Pompe 질병의 경우 0.16, metachromatic leukodystrophy의 경우 0.16, Niemann-Pick 유형 C의 경우 0.16, adrenoleukodystrophy에 대한 0.20.

그림 1 Global Lysosomal Storage Diseases 치료 시장 점유율 (%), 제품 유형, 2023

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글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 - 드라이버

lysosomal 저장 질병의 prevalence 증가

사람들의 lysosomal 저장 질병의 성장 인발은 lysosomal 저장 질병 치료에 대한 수요가 높은 주요 요인입니다. 예를 들어, 2 월 8, 2021의 희귀 장애에 대한 국립기구 (National Organization for Rare Disorders)가 출판 한 보고서에 따르면, 12,000 개 이상의 신생아가 발견되지 않은 경우, 임신 중지 및 중단 된 경우 심각한 발달 장애 또는 사망을 일으킬 수 있습니다. 이 보고서는 11 월 2022 현재입니다.

lysosomal 저장 질병을 위한 열쇠 시장 선수에 의하여 더 새로운 제품의 발사

lysosomal 저장 질병을 가진 사람들을 대우할 수 있는 더 새로운 치료를 발명하는 증가 연구와 개발 활동은 시장의 성장을 몰 수 있습니다. 예를 들어, 2021년 2월 8일, 미국 식품의약품안전청(FDA) Orphan 약 2개의 M6P 유전자 치료에 상태. 1개는 가uchers 질병을 위해 예정되고 상속한 대사 장애 점막의 처리를 위해 다른.

한국어 2. 글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 가치 (미국 $ 억), 지역, 2023년

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글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 - 지역 분석

북미 지역 중, 북미는 예측 기간 동안 세계 유수의 저장 질병 치료 시장에서 지배적 인 위치를 보유 할 것으로 추정됩니다. 이것은 lysosomal 저장 질병의 처리를 위한 증가 연구와 개발 activirties 때문에 입니다. 예를 들어, 2 월 9, 2022, Regenxbio, 미국 기반 생명 공학 회사는 18th Annual WORLD Symposium 2022의 Hunter Syndrome의 치료를위한 RGX-121의 단계 I / II 평가에서 추가 긍정적 인 간 데이터를 제공합니다. 유전자 치료는 3 개의 복용량 수준에 걸쳐 약 관련 심각한 부작용 이벤트와 잘 견딜 수있었습니다. Cerebrospinal 유체 바이오 마커의 복용량 의존 감소는 RGX-121 관리 및 시스템 효소 표현 및 바이오 마커 활동의 증거가 관찰 된 후 신경 발달을 계속했다. 그들은 2022년에 상업 가늠자 현재 좋은 제조 연습 (cGMP) 물자를 사용하여 더 계획 확장입니다.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market – 코로나바이러스 영향(COVID-19)

2019년 12월 COVID-19 바이러스 발생 이후, 전 세계 100개국에 걸쳐 질병 확산, 세계 보건기구는 2020년 1월 30일에 공공 보건 비상을 선언했습니다.

COVID-19는 3 가지 주요 방법으로 경제에 영향을 미칩니다 : 직접 유통 채널의 붕괴를 만들기 위해 의약품의 생산 및 수요에 영향을 미치며 회사 및 금융 시장에 대한 금융 영향. 전국적으로 lockdowns로 인해 중국, 인도, 사우디 아라비아, 미국, 이집트 및 기타와 같은 여러 국가는 한 곳에서 다른 의약품의 수송에 직면하고 있습니다.

그러나, COVID-19 전염병은 세계 lysosomal 저장 질병 치료 시장에 부정적인 영향을 미쳤습니다. COVID 관련 제한으로 인해 치료의 중단 때문에. 2020 년 4 월 24 일 분자 유전학 및 물질 대사에 발표 된 기사에 따르면, COVID-19 관련 의료 위기의 영향은 lysosomal 저장 장애 환자를위한 치료에 대한 치료에 영향을 미쳤습니다. 희귀 질환, Udine, Italy 및 Hygiene 및 Clinical Epidemiology의 University Hospital, Italy. 병원에 있는 효소 보충 치료를 받는 환자의 49 %는 그들의 가정 대우의 6%를 경험했습니다. 놓인 주입의 주요 이유는 감염 (62.9%)의 두려움과 주입 센터 (37%)의 재구성이었습니다.

지구 리소좀 저장 질환 치료제 시장 세그먼트:

글로벌 lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 보고서는 치료, 표시, 최종 사용자 및 지역으로 구분됩니다.

관련 항목, 세계적인 lysosomal 저장 질병 치료 시장은 효소 보충 치료로 분할됩니다, 줄기세포 치료, 기질 감소 치료 및 다른 사람. 그 중에서도 효소 보충 치료는 이 분야에 있는 치료의 새로운 승인 그리고 발사 때문에 시장을 지배할 것으로 예상됩니다.

표시에 근거, 세계적인 lysosomal 저장 질병 치료 시장은 gaucher의 질병, fabry 질병, pompe의 증후군, mucopolysaccharidosis, 다른 사람으로 구분됩니다. 가ucher의 질병 세그먼트는 예측 기간 동안 시장을 지배 할 것으로 예상되고 이것은 가ucher의 질병에 의해 널리 감염된 인구에 노출됩니다.

End user를 기반으로 합니다. 글로벌 lysosomal 스토리지 질병 치료 시장은 병원 및 클리닉으로 구분됩니다. 병원 부문은 예측 기간 동안 시장을 지배 할 것으로 예상되며, 이는 드문 질병의 치료를위한 병원의 증가 숫자로 인해됩니다.

모든 세그먼트 중, 치료 세그먼트는 주요 시장 선수에 의해 연구 및 개발 활동을 위한 증가 승인 때문에 가장 높은 잠재력을 가지고 있습니다. 예를 들어, 1 월 5, 2023, Orchard Therapeutics PLC, U.K. 기반 생명 공학 회사 인 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)은 OTL-203에 대한 Investigational New Drug (IND) 응용 프로그램을 명확하게했습니다. hematopoietic 줄기 세포 (HSC) 유전자 치료는 mucopolysaccharidosis 유형의 Hurler subtype의 치료를 위해 개발되었습니다. 이 회사는 2023의 두 번째 반에서 OTL-203의 안전성과 효능을 평가하는 재판을 시작합니다.

글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 단면 분석:

아시아 태평양 지역의 새로운 치료의 승인 증가는이 지역의 치료 부문의 성장을 주도 할 것으로 예상된다. 예를 들어, 2021 년 3 월 23 일, JCR 제약, 일본 기반 제약 회사 인 IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, 정맥 드립 주입)의 승인을 발표했습니다. mucopolysaccharidosis 유형 II (MPS II)의 치료. IZCARGO는 J-Brain Cargo에 의존하는 재조합성 iduronate-2-sulfatase 효소 보충 치료 (ERT)입니다, JCR에 의해 개발된 독점적인 기술, 혈액 뇌 장벽 (BBB)의 맞은편에 therapeutics를 전달하기 위하여. ERT는 첫 번째 승인된 ERT이며, MPS II와 같은 비소 저장 장애 (LSDs)를 가진 개인을 위한 잠재적으로 생활 변화 이점입니다.

Global Lysosomal Storage Diseases 치료 시장 : 주요 개발

2 월 9, 2022, Avrobio, 미국 기반의 제약 회사 인 Avrobio는 드물게 lysosomal 스토리지 장애에 대한 유전자 치료가 주입 후 1 년 이상 최초의 3 명의 환자에서 잠재적 인 내구성을 보여주었다고 발표했습니다. 유전자 치료는 cysteamine로 대우되는 cystinosis를 위해 주어집니다, 상속한 질병을 가진 사람들을 위한 신장에 있는 cystine 결정의 형성을 감소시키는 일반적인 처리. AVR-RD-04를 가진 유전자 치료에 첫번째 3명의 환자는 처리 주입 후에 12 26 달 사이 구두 cysteamine 떨어져 남아 있습니다. 네 번째 환자는 2021 년 11 월에 치료를 받았다. 환자의 아무도 치료로 인해 불리한 이벤트를 경험했지만 줄기 세포의 부족으로 인한 온화한 또는 온건한 부작용이 발생했습니다. 질병, 임신 상태 또는 myeloablative 상태.

3 월 1, 2023, Sanofi, 프랑스 기반 제약 회사, 희귀 질환의 날에 인도의 드문 질병에 대한 새로운 제품을 출시 할 것이라고 발표했다 2023 또는 향후 해 초. 이 회사는 또한 인도, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa powder) 및 Xenpozyme (Olipudase alfa powder)의 두 가지 신제품을 수입 및 시장에 가져 오는 주제 전문가위원회에서 권장 사항을 받았습니다.

2020년 3월 25일 인트라비오 미국 식품의약품안전처 (FDA)가 Niemann-Pick 질병 유형 C (NPC)의 처리를 위해 그것의 지도 화합물 (IB1001)에 빠른 궤도 지정을 수여한 미국 식품의약품안전처 (FDA)는 공유했습니다. IB1001 (N-acetyl-L-leucine)는 현재 다국적 임상 시험에서 NPC의 neuroprotective 대우 및 질병 대우를 위해 조사되고 있습니다. 빠른 트랙 디자인 외에도 IB1001은 이전에 미국 (FDA) 및 EU (European Commission)의 Orphan Drug Designations를 받았고 NPC의 치료를위한 희귀 소아과 질환 설계를 부여했습니다.

5 월 20, 2022, 유럽 의학 Xenpozyme (olipudase alfa)에 대한 유럽 연합 (EU)의 마케팅 승인은 산성 Sphingomyelinase Deficiency (ASMD), 희귀하고 진보적인 유전 질환의 치료를위한 치료입니다. Xenpozyme는 Sanofi, Franced 근거한 약제 회사의 subsidery 회사의 제품입니다: Genzyme Europe B.V., 네덜란드 기반 생명 공학 회사. 유형 A/B 또는 유형 B ASMD를 가진 모든 연령대의 아이들과 성인에 있는 사용을 위해 나타납니다. ASMD는 Niemann-Pick 질병, 희귀 한 유전 대사 장애 또는 lysosomal 저장 장애로도 알려져 있습니다.

Global Lysosomal Storage 질병 치료 시장 : 주요 동향

3 월 7, 2023, e-learning 프로그램은 의료 전문가가 lysosomal 저장 장애 (LSDs)를 확인하고 치료에 대한 빠른 진단 및 액세스를 제공합니다. 전문가 간호사 및 건강 관리 전문가는 미국 전역의 여러 lysosomal 장애 센터에서 전문으로 설계되었습니다. 영국 Inherited Metabolic Disease Group (BIMDG)의 입력으로 e-Learning 프로그램을 설계했으며 웹 사이트에서 교육을 호스팅합니다. 교육은 BIMDG 회원을 통해 LSD 간호사와 연합 된 건강 전문가에 열려 있으며 Nursing (RCN)의 Royal College에 의해 인증을 받았습니다. 이것은 참가자가 모듈을 완료하여 Continuing Professional Development (CPD) 포인트를 적립 할 수 있음을 의미합니다.

2020 년 11 월 9 일, Axovant Gene Therapies, 미국 기반의 임상 단계 제약 회사 인 Axovant Gene Therapies는 U.S. Food and Drug Administration이 임상 보유 및 명확한 Axovant의 Investigational New Drug (IND) 응용 프로그램을 Tay-Sachs 질병 및 Sandhoff 질병 환자를 치료하기 위해 유전자 치료의 등록 연구를 시작했습니다. Axovant 치료, AXO-AAV-GM2는 Tay-Sachs 및 Sandhoff를위한 IND 정리를 달성하기 위해 최초의 조사 유전자 치료입니다.

글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 : Restraint

Lysosomal 저장 질병 치료의 높은 가격

Lysosomal Storage Diseases와 관련된 치료 비용은 매우 높습니다. 그것은 비싼 방법이므로, 이것은 글로벌 lysosomal 저장 질병 치료 시장의 성장 수 있습니다. 예를 들어, 2021 년 3 월 25 일에 드문 질병의 Orphanet Journal에 의해 출판 된 기사에 따르면 효소 보충 치료는 lysosomal 저장 질병의 치료를위한 가장 효과적인 치료입니다. Hence 연구와 개발 활동은 Gauchers 질병을 위한 ERT의 처음 성공 후에 그것에 집중되었습니다. 기존 또는 폐 치료법의 많은 중요한 제한은 그들의 비용입니다. ERTs는 환자 당 US$ 250- US$ 650,000/year에서 어디에서든지 비용할 수 있고 유전자 치료는 몇 년 이상 지불될 가능성이 있는 달러의 수백만을 요합니다. 이 높은 비용은 약물 회사에 의해 처리하는 연구 및 개발 비용에 의해 단화됩니다, 이 치료의 부재에 이러한 환자에 대 한 caring의 의료 비용과 이러한 장애에 대 한 매우 작은 상업 시장, 특히 약물이 개별 질병에 대 한 개발 될 때.

이 규정은 부모가 재정적으로 도움이 될 수있는 새로운 정부 재투자 정책의 도입에 의해 극복 될 수있다.

lysosomal 질병의 Geographic 분산

LSD hampers 노력의 지리적 분산은 질병을 이해하기 위해 특정 희소한 질병은 일부 지역에서 희소한 것입니다. 예를 들어, 7 월 25, 2022의 국립 의학 도서관에 의해 출판 된 기사에 따르면 민족과 지리 모두는 LSDs의 비산에 참여합니다. 예를 들어, Gaucher 질병 (GD)는 일반 인구의 60000에서 40000에서 1로 발생합니다. 동유럽 유대인 (Ashkenazi Jews)에서 GD는 800에서 1로 높으며, 3900에서 1로 높은 Tay-Sachs 질병. 인기 카테고리 A와 mucolipidosis IV는 또한 이 인구에 있는 증가한 빈도로 일어납니다. 핀란드 인구에서 aspartylglucosaminuria는 18500에서 1의 주파수에서 발생합니다. Salla 질병은 또한 Finns에서 일반적입니다. 문화 및 지리적 유전은이 높은 인산에 기여합니다.

이 질병과 유전학과 관련하여 질병과 관련을 이해하기 위해 인식 프로그램과 헌신적인 연구 및 개발 활동에 의해 극복 될 수 있습니다.

글로벌 Lysosomal 스토리지 질병 치료 시장 - Key Players

글로벌 lysosomal 스토리지 질병 치료 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics 및 Amicus Therapeutics, Inc.를 포함합니다.

* 정의: lysosomal 저장 질병은 Fabry 질병, Gaucher 질병, lysosomal 산 lipase 부족, mucopolysaccharidosis, 사냥꾼 증후군 및 Pompe 질병과 같은 질병을 포함합니다. 효소 보충 치료는 효소의 부족을 수정하기 위하여 효소의 정맥 행정을 포함합니다. 효소 보충은 다른 처리 방법 보다는 더 적은 부작용과 관련됩니다. 효소는 인간 세포, 동물성 세포 및 재조합 DNA 기술과 같은 소스에서 얻어집니다. Enzyme 보충은 영구적 치료를 제공하지 않지만 특정 효소의 부족으로 인해 신체에 영구적 손상을 방지합니다. 치료는 질병에 따라서 주간 또는 매달 복용량으로 이루어져 있습니다.