HUTCHINSON GILFORD PROGERIA 치료 시장 ANALYSIS

Hutchinson-Gilford progeria 증후군은 극적인, 급속하고, 어린 시절에서 노후화의 외관이 특징인 유전 상태입니다. Hutchinson-Gilford progeria 증후군은 lamin A (LMNA) 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 영향을받는 아이들은 눈에 띄는 눈, 작은 턱, 확고한 귀, 얇은 입술 및 꿀벌이 달린 얇은 코를 포함하여 독특한 얼굴 경험을 개발합니다. 이 증후군은 또한 탈모 (alopecia), 합동 비정상적인, 나이 든 보는 피부 및 피부의 밑에 지방의 손실 (subcutaneous 지방)를 일으키는 원인이 됩니다. 또한 Hutchinson-Gilford progeria 증후군의 환자는 어린 시절부터 동맥 (arteriosclerosis)의 심한 경화를 경험합니다. 상태는 나이가 악화되고 심장 마비의 위험을 증가하거나 젊은 나이에도 치기.

Hutchinson-Gilford Progeria는 전국 보건 연구소 (NIH)에 따라 전 세계적으로 4 백만 명의 신생아에 영향을 미치는 희귀 한 조건입니다. 지금까지 130건 이상의 사례가 NIH 통계에 따라 보고되었습니다. 영향을받는 환자는 최대 30 년 동안 살고 있으며 평균 수명은 13 년입니다. 환자의 거의 90 %는 갑상선과 관련된 합병증입니다. Till 2012는 Hutchinson-Gilford progeria 증후군에 발견된 어떤 효과적인 처리 치료가 없었습니다. 심혈관 증상 및 성장 이상 감소에 주로 초점을 맞춘 치료.

Farnesyltransferase 억제 (FTI)

2012년에, 약 Lonafarnib의 첫번째 임상 시험의 발견은, farnesyltransferase 억제물 (FTI), Hutchinson-Gilford progeria 증후군을 가진 아이들의 처리를 위한 새로운 희망을 주었습니다. 임상 시험 결과는 체중 증가에 있는 개선, 뼈 무기물 조밀도에 있는 증가, 감소된 관 뻣뻣함, 및 progeria 환자에 있는 sensorineural 청각을 개량했습니다. 성장 호르몬을 가진 이전 처리, 그리고 Sulforaphane는 증후를 감소시키고, 아이의 생활을 머리말을 붙입니다. 그러나 환자는 정기적으로 심장 학자를 방문하는 것이 필수적입니다. Rapamycin은 이전 사용된 다른 약, 그것 반전 핵 blebbing, 지연 세포 senescence에 설명하고, progerin의 degradation를 촉진합니다.

2015년에 과학, 기술 & 연구 (A*STAR)를 위한 기관에 과학자는 Hutchinson-Gilford progeria 증후군의 모형을 성공적으로 설치했습니다. 이 조직에 의해 수행 된 연구는 Progerin이 telomeres에 연결된다는 것을 의미하는 모델을 제안했습니다. Progerin는 DNA의 꽉 포장 된 형태 인 이 크로마틴의 감소를 유도하여 세포의 telomeres를 손상에 더 푹 들어간다. 방아쇠 premature 세포 노화에 있는 손상된 telomeres. 이 모델은 일찍 믿고있다 - 유전자 progerin은 핵이 변형되기 때문에 세포의 능력을 약화하여 배당하고 번영합니다. 변화된 프로제인 단백질은 핵 봉투 불안정하고 진보적으로 핵을 손상시키고, 세포를 조기에 죽을 가능성이 더 높습니다.

연구자들은 Hutchinson-Gilford progeria 증후군의 특징에 더 지도하는 유전자 변화를 결정하기 위해 노력하고 있습니다. 인간 노화의 증가한 이해를 가진 연구에 있는 지속적인 발전은 이 질병의 처리에 있는 귀중한 통찰력 및 원조를 제공할 것입니다.

주요 개발

주요 연구소의 연구 및 개발 활동은 연령 관련 조건에 대한 소설 치료가 시장 선수를위한 수익성 기회를 제공 할 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2019 년 8 월 텍사스 의료 센터에서 휴스턴 Methodist Research Institute의 연구원은 RNA 치료제 (RNA 치료제)를 사용하여 ribonucleic acids에 초점을 맞추고 있으며, 모든 살아있는 세포에서 발견 된 물질 인 Hutchinson-Gilford Progeria를 역임했습니다.

마찬가지로, 7 월 2019, 스페인의 Oviedo 대학의 연구원은 태컬 마이크로 바이오타 이식이 조기에 오래 살 수 있도록 도울 수 있음을 발견했습니다. 연구는 인간에 있는 Hutchinson-Gilford Progeria와 같은 연령 관련 상태를 위한 표적 probiotic 처리를 디자인하는 것을 도울지도 모릅니다.

또한 2019 년 3 월, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC)의 연구원과 Universidad de Oviedo는 Hutchinson-Gilford Progeria 증후군과 쥐에서 종양의 조기 개발과 관련된 새로운 분자 메커니즘을 발견했습니다. 새로 발견된 치료 표적은 progeria에 있는 이른 atherosclerosis를 막기를 위해 사용될 수 있습니다.