희귀 질환 시장을한 유 전자 치 료 분석

희귀 질환 시장을위한 유전자 치료 - Insights

유전자 치료는 환자의 세포로 유전 물질을 삽입하여 새로운 기능을 제공하거나 암 또는 유전자 mutations로 인해 세포의 누락 또는 부적절한 기능을 복원 할 수 있습니다. 번역 과학을 옹호하기위한 국립 센터에 따르면, 약 7,000 드문 질병이 확인되었지만, 단지 몇 백 개의 승인 된 치료가 있습니다. 또한, 드문 질병에 대한 유전자 치료를 개발하는 것은 희귀 한 질병의 80 % 이상이 알려진 모노겐 (single-gene) 원인으로 중요한 견인을 얻는다. 작은 분자 약은 종종 질병의 원인을 치료하는 것보다 증상을 치료합니다. 이것은 약물의 빈번한 관리가 상태를 관리해야합니다. 유전자 치료는 유전적 결함을 수정하는 잠재력을 보유하고 있습니다. 또한, 임상적으로 소리와 성공 유전자 치료 치료에 필요한 질병을 치료하는 단일 용량 만 필요할 수 있습니다. 상업적으로 승인 된 유전자 치료에는 Kymriah (Novartis AG), Yescarta (Gilead Sciences, Inc.), Luxturna (Spark Therapeutics) 및 Strimvelis (Orchard Therapeutics)가 포함됩니다.

약물 승인 및 다양한 희귀 질환의 치료를위한 소설 유전자 치료의 시작은 예측 기간 동안 희귀 질환 시장 성장을위한 유전자 치료를 밀어 것으로 예상됩니다

최근 과거에, 시장의 주요 플레이어는 규제 승인을 얻고 시장에서 치료사를 시작했습니다. 새로운 유전자 치료와 개발 지구의 발사의 빈번한 승인은 예측 기간 동안 드문 질병 시장 성장을위한 유전자 요법을 크게 구동 할 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2017 년 12 월, Spark Therapeutics, Inc.는 LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl)에 대한 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA) 승인을 받았습니다. 확인 된 biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy 환자의 치료에 표시 된 한 번 유전자 치료 제품. 또한, 2018 년 8 월, Novartis 국제 AG는 유럽위원회 (EC)의 승인을 받아 Kymriah (tisagenlecleucel, 이전 CTL019)의 환자의 치료를 위해 표시 25 세까지의 환자의 치료 또는 퇴행성 B 세포 급성 림프종 백혈병 (ALL)과 재발 또는 퇴행성이있는 성인 환자의 치료 (r/r) 확산 큰 B 세포 림프종 (DLB) 치료 시스템의 2 개 이상의 치료 후. 또한, 2018 년 8 월, Kite Pharma, Inc., Gilead Company는 유럽위원회 (EC)를 받았습니다 소설 Yescarta (axicabtagene ciloleucel)에 대한 마케팅 승인, 재발 또는 퇴행성 확산 큰 B 세포 림프종 (DLBCL) 및 초경량 큰 B 세포 림프종 (PMBCL)의 2 개 이상의 라인 후에.

드문 질병 시장 규모에 대한 글로벌 유전자 치료는 가치 US$ 16.3 백만 2017 년에 강력한 CAGR을 목격 할 것으로 예상됩니다. 35.0의예상 기간 동안 % (2018–2026).

그림 No.1 : 희귀 질환 시장 점유율을위한 글로벌 유전자 치료, 약 (%), 2018 -2026

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출처: Coherent 시장 통찰력 분석 (2018)

희귀 질환의 유전자 치료에 대한 연구 및 개발은 드문 질병 시장을위한 글로벌 유전자 치료의 성장을 촉진 할 것으로 예상된다

다양한 희귀 질환 치료에 대한 여러 가지 소설 유전자 치료에 대한 노력은 승인이 예측 기간 동안 시장 성장을 높일 것으로 예상됩니다. 예를 들어, Spark Therapeutics, Inc.는 유전자 치료 즉 Fidanacogene Elaparvovec, hemophilia B에서 고통받는 환자의 치료에 대해 표시된 소설, 조사 유전자 치료입니다. 현재 치료는 Phase 3 임상 시험 중이며 미래의 승인을받을 것으로 예상됩니다. 2018 년 8 월, uniQure N.V. 첫 환자를 치료 AMT-061의 AMT-061의 단계 IIb 복용량 확인 학문, 가혹하고 온건하게 가혹한 hemophilia B를 가진 환자의 처리를 위한 FIX-Padua 변종을 통합하는 조사 AAV5 근거한 유전자 치료. 2018년 5월에서는, Orchard Therapeutics Plc.는 그것의 유전자 치료 후보 OTL-200를 위한 미국 음식과 약 행정 (FDA)에서 희소한 소아과 질병 지적 (MLD)를 가진 환자의 처리를 위해 나타난다. PTC 정보 치료, 에서. GT-AADC 단계 3 임상시험 그리고 Aromatic L 아미노산 Decarboxylase (AADC) 부족을 위해 나타납니다.

표 No.1 : 희귀 질병 파이프 용 유전자 치료

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출처: 회사 웹사이트, Clinicaltrials.gov

그러나 희귀 질환과 치료에 관한 인구의 인식 부족은 드문 질병 시장에 대한 유전자 치료의 성장에 부정적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2017에서 uniQure N.V.는 2012 년에 승인 된 유전자 치료 Glybera의 갱신을 추구하기 위해 식물을 떨어졌다. familial lipoprotein lipase 결핍 (LPLD) 환자의 작은 하위 세트에 대한 치료를 위해. 회사는 시장에 있는 치료의 아주 낮은 수요 때문에 그들의 계획을 삭제했습니다

드문 질병 시장을위한 글로벌 유전자 치료에서 운영하는 주요 플레이어 중 일부는 Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Novartis International AG, Juno Therapeutics Inc. (Celgene Corporation), Bluebird Bio, Inc., Spark Therapeutics, Inc., uniQure N.V, Orchard Therapeutics Plc를 포함합니다., PTC Therapeutics, Inc. 및 BioMarin Pharmaceutical Inc.